Pegzilarginase รักษาโรค ARG1‑D ได้กี่คนทั่วโลก?

เนื่องจากเป็นโรคที่พบได้น้อยมาก จึงมีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยจริงในแต่ละประเทศค่อนข้างจำกัด

ตัวอย่างการประมาณผู้ป่วยในบางประเทศ

เอกสารด้านนโยบายสุขภาพและการประเมินเทคโนโลยีการแพทย์ให้ตัวเลขประมาณการในบางประเทศ เช่น

• แนวทางของ NICE ในสหราชอาณาจักรระบุว่า ARG1‑D อาจเกิดประมาณ 1 ต่อ 300,000 ถึง 1 ต่อ 1,000,000 การเกิด ^[6][8]
• ในสหราชอาณาจักร ความชุกในประชากรประมาณ 0.58 รายต่อประชากร 1 ล้านคน ^[6][8]
• ในสหรัฐอเมริกา มีการประเมินว่ามีผู้ป่วย ประมาณ 250 คน ที่มีชีวิตอยู่กับโรค ARG1‑D ^[7]

ตัวเลขเหล่านี้สะท้อนว่าแม้ในประเทศขนาดใหญ่ จำนวนผู้ป่วยก็ยังอยู่ในระดับหลักร้อยเท่านั้น

แล้วทั่วโลกมีผู้ป่วยประมาณเท่าไร?

แม้จะมีการศึกษาเรื่องอัตราการเกิดโรค แต่ ยังไม่มีรายงานสาธารณะที่ระบุจำนวนผู้ป่วยทั่วโลกอย่างเป็นทางการ และไม่มีเอกสารที่ระบุโดยตรงว่า pegzilarginase สามารถใช้กับผู้ป่วยทั่วโลกได้กี่คน ^{[1][2][6][7][8]}

สาเหตุสำคัญ ได้แก่

• หลายประเทศยังไม่มีระบบตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดสำหรับโรคนี้
• ผู้ป่วยจำนวนหนึ่งอาจไม่ได้รับการวินิจฉัย
• ความชุกของโรคแตกต่างกันตามภูมิภาคและโครงสร้างทางพันธุกรรมของประชากร

หากต้องการประเมิน “ขนาดตลาดยา” แบบคร่าว ๆ

นักวิเคราะห์มักใช้วิธีประมาณ เช่น

• ใช้อัตราการเกิดของโรค (เช่น 1 ต่อ 300,000–1,000,000 การเกิด) คูณกับจำนวนประชากรหรือจำนวนการเกิดทั่วโลก
• ใช้จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในแต่ละประเทศเป็นฐาน
• ปรับด้วยอัตราการตรวจคัดกรองและการเข้าถึงการรักษา

อย่างไรก็ตาม วิธีเหล่านี้เป็นเพียง การประมาณเชิงทฤษฎี และไม่สามารถแทนจำนวนผู้ป่วยที่ใช้ยาได้จริง

สรุป: จากข้อมูลสาธารณะในปัจจุบัน ยังไม่มีแหล่งข้อมูลที่ระบุชัดเจนว่า pegzilarginase สามารถใช้รักษาผู้ป่วย ARG1‑D ทั่วโลกได้กี่คน มีเพียงการประมาณอัตราการเกิดและจำนวนผู้ป่วยในบางประเทศเท่านั้น ^{[1][2][6][7][8]}