لا توجد بيانات منشورة تشير إلى رقم رسمي لعدد المرضى عالمياً الذين يمكن علاجهم بدواء Pegzilarginase. نقص إنزيم الأرجيناز‑1 (ARG1‑D) مرض شديد الندرة ويُقدّر معدل حدوثه بين حالة لكل 198 ألف إلى 950 ألف مولود تقريباً.

Create a landscape editorial hero image for this Studio Global article: 培西拉酶有沒有提到精氨酸酶缺乏症 (ARG1 D)可給全球多少個病人使用?. Article summary: 公開資料中,我沒有看到 pegzilarginase(培西拉酶)官方明確說「全球可治療多少位 ARG1 D 病人」;目前能找到的主要是 ARG1 D 的發生率/盛行率估算,以及少數國家的患者數估計,而不是全球可用藥人數。[1][2][6][7][8] ARG1 D 是超罕見病 ;文獻估計出生盛行率約為 1/198,000 至 1/950,000 ,不同族群與近親婚配率會影響估算。[1] 另一篇 pegzilarginase 臨床研究文獻. Topic tags: general web, marketing, health, education. Reference image context from search candidates: Reference image 1: visual subject "精氨酸酶缺乏疗法市场最近见证了巨大的进步,尤其是随着酶替代疗法的发展。人类重组酶Pegzilarginase已成为精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的领先治疗选择。临床研究表明,甲吉拉" source context "精氨酶缺乏治疗市场规模、份额与预测 2035" Reference image 2: visual subject "A small vial labeled "Loargys 5 mg/ml" with a blue cap and a white box displaying the medication name, dosage, usage instructions, and manufacturer information." Style: premium digital editorial illustration, source-backed research mood, clean
لا تشير المصادر العامة المتاحة إلى أن دواء pegzilarginase (بِغزيلارجيناز) أعلن رقماً محدداً لعدد المرضى حول العالم الذين يمكن علاجهم من نقص إنزيم الأرجيناز‑1 (ARG1‑D). ما يوجد في الأدبيات العلمية والتنظيمية هو تقديرات لمعدل انتشار المرض وعدد المرضى في بعض البلدان، وليس تقديراً رسمياً لإجمالي المرضى القابلين للعلاج عالمياً. [1][
2][
6][
7][
8]
يُعد ARG1‑D أحد أندر اضطرابات دورة اليوريا. وتشير الدراسات إلى أن معدل حدوثه عند الولادة يتراوح تقريباً بين حالة واحدة لكل 198,000 إلى 950,000 مولود، وقد يختلف هذا التقدير باختلاف التركيبة السكانية ومعدلات زواج الأقارب بين المجتمعات. [1]
Studio Global AI
Use this topic as a starting point for a fresh source-backed answer, then compare citations before you share it.
لا توجد بيانات منشورة تشير إلى رقم رسمي لعدد المرضى عالمياً الذين يمكن علاجهم بدواء Pegzilarginase.
لا توجد بيانات منشورة تشير إلى رقم رسمي لعدد المرضى عالمياً الذين يمكن علاجهم بدواء Pegzilarginase. نقص إنزيم الأرجيناز‑1 (ARG1‑D) مرض شديد الندرة ويُقدّر معدل حدوثه بين حالة لكل 198 ألف إلى 950 ألف مولود تقريباً.
بعض الدراسات تشير إلى تقدير يقارب حالة واحدة لكل 726 ألف شخص.
تابع مع "لماذا تراجعت أرباح «آنت غروب» 79%؟ وما الذي تعنيه رهاناتها على الذكاء الاصطناعي لمستقبلها" لزاوية أخرى واستشهادات إضافية.
فتح الصفحة ذات الصلةتحقق من هذه الإجابة مقابل "إطلاق Starship Flight 12: أول اختبار لصاروخ Starship V3 من منصة Pad 2 في ستاربيس".
فتح الصفحة ذات الصلةThe analysis included 48 paediatric and adult subjects (≥ 2 years) enrolled in the pegzilarginase trials. ... The estimated birth prevalence of ARG1‐D ranges from approximately 1 in 198 000 to 1 in 950 000, depending on demographics and consanguinity [16, 1...
The prevalence is estimated to 1:726,000.^14^ The burden of illness is substantial and increases over time as neurologic manifestations progress. Patients require lifelong treatment and monitoring, with strict multimodal management regimens. Continued decli...
It is estimated that ARG1 deficiency occurs in about 1 in 300,000 to 1,000,000 births.1 However, newborn screening for ARG1 deficiency is not routinely screened for at birth and arginine levels may be within the normal range in the first days of life.2 It i...
Epidemiology Arginase 1 deficiency is estimated to occur in approximately 1 in 300,000 to 1,000,000 births. In the U.S., there are an estimated 250 persons living with ARG1-D. ... At 24 weeks, 90.5% of patients treated with pegzilarginase achieved a pArg le...
وفي دراسة سريرية أخرى مرتبطة بعلاج pegzilarginase، قُدِّر معدل الانتشار بنحو 1 لكل 726,000 شخص. [2]
تذكر وثائق المعهد الوطني البريطاني للصحة والرعاية المتميزة (NICE) أن المرض يحدث تقريباً في حالة واحدة لكل 300,000 إلى 1,000,000 مولود جديد. كما تشير التقديرات إلى أن معدل الانتشار في المملكة المتحدة يبلغ نحو 0.58 حالة لكل مليون نسمة. [6][
8]
تشير بيانات عن العلاجات عالية التكلفة في الولايات المتحدة إلى أن عدد الأشخاص المصابين بـ ARG1‑D يقدَّر بنحو 250 مريضاً يعيشون مع المرض في البلاد. [7]
هناك عدة أسباب تجعل تحديد عدد المرضى عالمياً أمراً صعباً:
لذلك، عند محاولة تقدير حجم المرضى المحتملين لعلاج مثل pegzilarginase، يعتمد الباحثون أو المحللون عادة على:
الخلاصة: لا توجد بيانات منشورة تؤكد رقماً عالمياً لعدد المرضى الذين يمكن علاجهم بدواء pegzilarginase، لكن الدراسات تشير إلى أن ARG1‑D مرض شديد الندرة مع تقديرات انتشار منخفضة للغاية وعدد محدود من المرضى في كل دولة. [1][
2][
6][
7][
8]
Presents in early childhood • Occurs in approximately 1 in 300,000 to 1,000,000 births • Prevalence of 0.58 cases per 1,000,000 in the UK