Câu trả lờiĐã xuất bản5 nguồn
Pegzilarginase và câu hỏi: có bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên thế giới có thể được điều trị?
Chưa có dữ liệu công khai cho biết pegzilarginase có thể điều trị bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên toàn cầu. ARG1‑D là bệnh siêu hiếm, với ước tính tỷ lệ sinh mắc từ khoảng 1/198.000 đến 1/950.000 ca sinh.
6.8K0
Prompt AI
openai.comCreate a landscape editorial hero image for this Studio Global article: 培西拉酶有沒有提到精氨酸酶缺乏症 (ARG1 D)可給全球多少個病人使用?. Article summary: 公開資料中，我沒有看到 pegzilarginase（培西拉酶）官方明確說「全球可治療多少位 ARG1 D 病人」；目前能找到的主要是 ARG1 D 的發生率/盛行率估算，以及少數國家的患者數估計，而不是全球可用藥人數。[1][2][6][7][8] ARG1 D 是超罕見病 ；文獻估計出生盛行率約為 1/198,000 至 1/950,000 ，不同族群與近親婚配率會影響估算。[1] 另一篇 pegzilarginase 臨床研究文獻. Topic tags: general web, marketing, health, education. Reference image context from search candidates: Reference image 1: visual subject "精氨酸酶缺乏疗法市场最近见证了巨大的进步，尤其是随着酶替代疗法的发展。人类重组酶Pegzilarginase已成为精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的领先治疗选择。临床研究表明，甲吉拉" source context "精氨酶缺乏治疗市场规模、份额与预测 2035" Reference image 2: visual subject "A small vial labeled "Loargys 5 mg/ml" with a blue cap and a white box displaying the medication name, dosage, usage instructions, and manufacturer information." Style: premium digital editorial illustration, source-backed research mood, clean
Các tài liệu khoa học và hồ sơ công khai hiện nay không đưa ra con số chính thức về tổng số bệnh nhân ARG1‑D trên toàn cầu có thể điều trị bằng pegzilarginase. Những gì có thể tìm thấy chủ yếu là ước tính tỷ lệ mắc hoặc số bệnh nhân tại một số quốc gia, chứ không phải quy mô thị trường toàn cầu. [1][
2][
6][
7][
8]
ARG1‑D: một bệnh chuyển hóa cực hiếm
Thiếu hụt arginase‑1 (Arginase‑1 Deficiency, viết tắt ARG1‑D) là một rối loạn chu trình ure hiếm gặp, dẫn đến tăng arginine trong máu và gây tổn thương thần kinh tiến triển. Bệnh thường khởi phát từ thời thơ ấu và bệnh nhân cần được điều trị và theo dõi suốt đời. [1]
Studio Global AI
Search, cite, and publish your own answer
Use this topic as a starting point for a fresh source-backed answer, then compare citations before you share it.
Bài học chính
- Chưa có dữ liệu công khai cho biết pegzilarginase có thể điều trị bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên toàn cầu.
- ARG1‑D là bệnh siêu hiếm, với ước tính tỷ lệ sinh mắc từ khoảng 1/198.000 đến 1/950.000 ca sinh.
- Một số nghiên cứu khác ước tính tỷ lệ hiện mắc khoảng 1/726.000 người. [2]
- Tài liệu của NICE cho biết bệnh có thể xảy ra khoảng 1/300.000 đến 1/1.000.000 ca sinh và tại Anh ước tính 0,58 ca trên mỗi triệu dân.
Người ta cũng hỏi
Câu trả lời ngắn gọn cho "Pegzilarginase và câu hỏi: có bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên thế giới có thể được điều trị?" là gì?
Chưa có dữ liệu công khai cho biết pegzilarginase có thể điều trị bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên toàn cầu.
Những điểm chính cần xác nhận đầu tiên là gì?
Chưa có dữ liệu công khai cho biết pegzilarginase có thể điều trị bao nhiêu bệnh nhân ARG1‑D trên toàn cầu. ARG1‑D là bệnh siêu hiếm, với ước tính tỷ lệ sinh mắc từ khoảng 1/198.000 đến 1/950.000 ca sinh.
Tôi nên làm gì tiếp theo trong thực tế?
Một số nghiên cứu khác ước tính tỷ lệ hiện mắc khoảng 1/726.000 người. [2]
Tôi nên khám phá chủ đề liên quan nào tiếp theo?
Tiếp tục với "Cuộc chạy đua AI trong an ninh mạng: Mỹ đang dẫn trước, nhưng Trung Quốc có thể bắt kịp rất nhanh" để có góc nhìn khác và trích dẫn bổ sung.
Mở trang liên quanTôi nên so sánh điều này với cái gì?
Kiểm tra chéo câu trả lời này với "Cổ phiếu WuXi AppTec tăng vọt dù đối mặt rủi ro luật Mỹ".
Mở trang liên quanTiếp tục nghiên cứu của bạn
Nguồn
- [1] Clinical Characteristics of Arginase 1 Deficiency: Natural History ...pmc.ncbi.nlm.nih.gov
The analysis included 48 paediatric and adult subjects (≥ 2 years) enrolled in the pegzilarginase trials. ... The estimated birth prevalence of ARG1‐D ranges from approximately 1 in 198 000 to 1 in 950 000, depending on demographics and consanguinity [16, 1...
- [2] Efficacy and safety of pegzilarginase in arginase 1 ...pmc.ncbi.nlm.nih.gov
The prevalence is estimated to 1:726,000.^14^ The burden of illness is substantial and increases over time as neurologic manifestations progress. Patients require lifelong treatment and monitoring, with strict multimodal management regimens. Continued decli...
- [6] Final scopenice.org.uk
It is estimated that ARG1 deficiency occurs in about 1 in 300,000 to 1,000,000 births.1 However, newborn screening for ARG1 deficiency is not routinely screened for at birth and arginine levels may be within the normal range in the first days of life.2 It i...
- [7] High-Cost Therapy Profile: March 2025 - Prime Therapeutics - Portalprimetherapeutics.com
Epidemiology Arginase 1 deficiency is estimated to occur in approximately 1 in 300,000 to 1,000,000 births. In the U.S., there are an estimated 250 persons living with ARG1-D. ... At 24 weeks, 90.5% of patients treated with pegzilarginase achieved a pArg le...
- [8] Pegzilarginase for treating arginase-1 deficiency [ID4029]
