AI 找到首個神經科學藥物靶點：Recursion 與 Genentech 合作的里程碑

AI 如何在萬億細胞的「大海撈針」中找到目標

這個靶點並非來自幸運的猜測或單一實驗。它來自一個系統性、以 AI 為核心的管線，建立在史無前例的生物學規模之上。關鍵步驟如下：

1. 神經元地圖——一個萬億細胞的基礎模型
研究團隊培養了 超過 1 兆個人類 iPSC 衍生神經元細胞，逐一對 17,000 多個蛋白質編碼基因進行全基因組 CRISPR 敲除，捕捉了 超過 3000 萬張細胞影像，並訓練了一個自訂的基礎模型來解讀產生的表型地圖 。這個數據集與 2025 年 10 月發布、專注於腦部免疫細胞的「微膠細胞地圖」是分開的 。兩張地圖都是在同一個合作架構下建立，但此次推進的靶點來自規模更大的神經元地圖 。

2. 全基因組 AI 搜索
與其一次測試一個假說，這個基礎模型系統性地將每個受擾動的基因與已知的神經疾病驅動因子進行比較，根據它們與疾病相關路徑的生物學關聯性進行排序 。

3. 三階段驗證考驗
只有通過所有三個實驗關卡的候選者才能晉級：路徑驗證（擾動是否如預期般作用？）、功能驗證（操縱該靶點是否能在人類神經元中產生有意義的變化？）以及疾病驗證（改變它是否能改變疾病表型？）。

重要區別： 進入早期發現計劃的靶點來自 神經元地圖 數據集，而 微膠細胞地圖 則是稍早的另一個里程碑，專注於腦部免疫細胞。兩張地圖都在與 Roche 和 Genentech 的合作下建立 。

這對 AI 驅動的藥物開發意味著什麼

這個里程碑之所以意義重大，有以下幾個原因：

• 神經科學領域的首個概念驗證——CNS 藥物發現向來是醫學中失敗率最高的領域，FDA 核准率不到其他治療領域的一半 。這個靶點是 AI 原生平台首次在該領域交付一個新穎、經過驗證的靶點 。

• 規模作為差異化優勢——該合作證明了，以史無前例的規模（萬億細胞、全基因組敲除）產生疾病相關數據，並將其與基礎模型配對，可以系統性地浮現出需要多年才能逐一發現的新生物學機制 。

• 降低新穎靶點的風險——透過從已知的人類遺傳證據出發，並搜索整個基因組以尋找相關生物學機制，該平台減少了探索未知機轉的不確定性——它作為一個「假說生成引擎」，而非依賴序列性的猜測 。

Recursion 執行長 Najat Khan 指出，這只是該合作中 可能多達 40 個計劃 的第一個 。該合作至今已為 Recursion 產生了 2.16 億美元的預付款和里程碑付款 。

550 億美元的 AI 製藥交易熱潮

Recursion-Genentech 的里程碑並非孤立事件。它發生在 AI 指導藥物發現領域資金與合作大幅湧入的浪潮之中。

交易熱度

• 從 2025 年 1 月到 2026 年 7 月，大型製藥公司透過併購、合作和授權，向 AI 生技及電腦輔助藥物發現平台承諾了 超過 220 億美元 的公開資本 。
• AI 驅動藥物發現的創投融資在 2025 年攀升至 約 110 億美元（348 筆交易），高於 2024 年的約 89 億美元 。
• 2024 至 2025 年間，AI/ML 藥物發現合作與併購的總值 超過 550 億美元 。
• 僅 2026 年第一季就出現了 36 項重大 AI 合作，是 2025 年同期 18 項的兩倍 。

近期矚目交易

從單一資產押注轉向平台基礎設施

2025 至 2026 年的模式是，製藥公司投資的是 AI 平台和廣泛的發現能力，而非授權個別分子。產業分析師指出，Recursion 與 Exscientia 的合併，以及平台交易的爆炸性成長，都顯示 AI 原生的藥物發現正成為核心的研發基礎設施 。

FDA 為 AI 藥物開發正式制定規則

監管機構也跟上了科學發展的腳步。兩項重大發展勾勒出監管環境的輪廓：

• 2025 年 1 月——FDA 發布了首份指引草案《使用人工智慧支援藥物與生物產品監管決策的考量》，建立了一套 基於風險的可信度評估框架，適用於藥物開發中使用的 AI 模型 。
• 2026 年 1 月——FDA 與歐洲藥品管理局（EMA）共同發布了《藥物開發中良好 AI 實踐的指導原則》，正式確立了在藥品生命週期中，對於 AI 生成證據的期望 。

FDA 已從臨時性的監督，轉向結構化的方法論，強調贊助商必須證明「模型可信度」，亦即 AI 工具在監管提交中是否適用於其預期用途 。值得注意的是，2025 年 1 月的指引 明確將用於藥物發現的 AI 排除在其範圍之外，不過它涵蓋了支援監管決策的 AI 。

結論

Recursion 與 Genentech 的里程碑是第一個具體的驗證，證明 AI 原生生物學平台能夠在神經科學領域——一個傳統藥物發現奮鬥了數十年的領域——發現新穎且經過實驗驗證的靶點。結合 AI 製藥交易的激增（2024–2025 年超過 550 億美元）以及 FDA 對 AI 指導方針的正式化，整個產業正果斷地從「AI 能否找到靶點？」邁向「AI 發現的藥物能以多快的速度抵達患者手中？」