這項療法被認為是全球首次將鹼基編輯技術應用於人腦的臨床嘗試,其目標是修正一個與Snijders-Blok-Campeau症候群相關的CHD3基因突變,這是一種會導致神經發育遲緩的罕見疾病 。
2025年3月,女童在上海新華醫院接受了脊髓輸注,體內被注入數兆個攜帶基因編輯工具的病毒顆粒 。然而,治療後僅一週內,她就因與療法相關的嚴重免疫反應(血栓性微血管病變)而死亡 。
女童的死亡從未被公開通報。更令人震驚的是,仇子龍團隊竟在2025年2月於國際頂級期刊《自然》(Nature)發表了一篇論文,宣稱在一項臨床試驗中成功進行了基因編輯,但論文中完全沒有提及這名病患已經死亡 。該論文描述的是針對Snijders-Blok-Campeau症候群的基因編輯療法的臨床前工作 。
事件曝光後,《自然》期刊已在該論文上加註編輯關切聲明,並啟動內部調查,但明確表示此舉並非撤稿 。
根據調查,女童的父母為了挽救孩子,自籌約86萬美元(約新台幣2800萬元) 來資助這項療法的開發與臨床實施 。報導指出,家屬不僅承擔了鉅額費用,而且疑似未被充分告知其中潛在的巨大風險 。
目前已有三個調查行動同時展開:
截至最新報導,這三項調查均仍在進行中,尚未有任何一方做出正式的不當行為認定 。
這起事件迅速讓人聯想到2018年轟動全球的賀建奎基因編輯嬰兒事件,並再次引發各界對中國生物醫學研究領域的監管機制、知情同意程序及倫理責任的嚴厲拷問 。
此案也凸顯出全球科學界在將更精確的CRISPR基因編輯工具——鹼基編輯器——轉化為罕見疾病臨床療法的激烈競賽中,當科學野心凌駕於倫理安全措施之上時,可能付出的慘痛代價 。
這項療法被認為是全球首次將鹼基編輯技術應用於人腦的臨床嘗試,其目標是修正一個與Snijders-Blok-Campeau症候群相關的CHD3基因突變,這是一種會導致神經發育遲緩的罕見疾病 。
2025年3月,女童在上海新華醫院接受了脊髓輸注,體內被注入數兆個攜帶基因編輯工具的病毒顆粒 。然而,治療後僅一週內,她就因與療法相關的嚴重免疫反應(血栓性微血管病變)而死亡 。
女童的死亡從未被公開通報。更令人震驚的是,仇子龍團隊竟在2025年2月於國際頂級期刊《自然》(Nature)發表了一篇論文,宣稱在一項臨床試驗中成功進行了基因編輯,但論文中完全沒有提及這名病患已經死亡 。該論文描述的是針對Snijders-Blok-Campeau症候群的基因編輯療法的臨床前工作 。
事件曝光後,《自然》期刊已在該論文上加註編輯關切聲明,並啟動內部調查,但明確表示此舉並非撤稿 。
根據調查,女童的父母為了挽救孩子,自籌約86萬美元(約新台幣2800萬元) 來資助這項療法的開發與臨床實施 。報導指出,家屬不僅承擔了鉅額費用,而且疑似未被充分告知其中潛在的巨大風險 。
目前已有三個調查行動同時展開:
截至最新報導,這三項調查均仍在進行中,尚未有任何一方做出正式的不當行為認定 。
這起事件迅速讓人聯想到2018年轟動全球的賀建奎基因編輯嬰兒事件,並再次引發各界對中國生物醫學研究領域的監管機制、知情同意程序及倫理責任的嚴厲拷問 。
此案也凸顯出全球科學界在將更精確的CRISPR基因編輯工具——鹼基編輯器——轉化為罕見疾病臨床療法的激烈競賽中,當科學野心凌駕於倫理安全措施之上時,可能付出的慘痛代價 。