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Rentosertib 進入第三期試驗，AI藥物研發迎來真正考驗
Rentosertib 的 GENESIS IPF 3 第三期試驗為期 52 週，預計在中國 47 個中心收納 320 名特發性肺纖維化患者。 研究以用力肺活量（FVC）年化下降率為主要終點，將與安慰劑比較，確認藥物能否減緩肺功能流失。 第二期a試驗中，60 mg 每日一次組在 12 週時的平均 FVC 變化為增加 98.4 mL，安慰劑組則減少 20.3 mL；但兩組人數分別僅 18 人與 17 人。
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研究答案
重點整理
- Rentosertib 的 GENESIS IPF 3 第三期試驗為期 52 週，預計在中國 47 個中心收納 320 名特發性肺纖維化患者。
- 研究以用力肺活量（FVC）年化下降率為主要終點，將與安慰劑比較，確認藥物能否減緩肺功能流失。
- 第二期a試驗中，60 mg 每日一次組在 12 週時的平均 FVC 變化為增加 98.4 mL，安慰劑組則減少 20.3 mL；但兩組人數分別僅 18 人與 17 人。
AI 提示詞
openai.comCreate a landscape editorial hero image for this Studio Global article: What is known about Insilico Medicine’s Rentosertib (an AI-discovered and AI-designed small-molecule TNIK inhibitor) becoming the first enti. Article summary: Rentosertib (ISM001-055/INS018_055) has entered pivotal testing in China and is being described by Insilico as the first drug candidate for which generative AI both identified the IPF target and designed the small molecu. Topic tags: general, general web, academic, user generated, government. Style: premium digital editorial illustration, source-backed research mood, clean composition, high detail, modern web publication hero. Use reference image context only for broad subject, composition, and topical grounding; do not copy the exact image. Avoid: logos, brand marks, copyrighted characters, real person likenesses, fake screenshots, UI text, readable text, wate
Rentosertib（亦稱 ISM001-055 或 INS018_055）已進入特發性肺纖維化（IPF）的關鍵性第三期臨床試驗。英矽智能（Insilico Medicine）表示，這是首個由生成式 AI 協助找出疾病生物標靶、並設計小分子結構，且推進至此階段的候選藥物。這是 AI 藥物研發的重要里程碑，但不等於藥物已證實有效，更不代表已獲准上市。3
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GENESIS-IPF-3 已完成首例受試者給藥
英矽智能於 2026 年 9 月宣布，GENESIS-IPF-3 試驗已在北京協和醫院完成首例受試者入組與給藥；上海市肺科醫院亦於同日完成首例受試者入組。試驗登錄編號為 NCT07687459 與 CTR20262475。3
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GENESIS-IPF-3 是一項在中國進行的前瞻性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組第三期試驗，預計於 47 個中心收納 320 名成年 IPF 患者，追蹤 52 週。主要療效終點是用力肺活量（forced vital capacity，FVC）的年化下降率；FVC 是 IPF 試驗中衡量肺功能的重要指標。4
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這樣的設計，目的在於用較大樣本、較長追蹤期及盲性對照，確認先前的早期訊號能否重現，同時評估藥物在具臨床意義的時間尺度下，安全性是否可接受。
Rentosertib 的標靶是什麼？AI 扮演什麼角色？
Rentosertib 是口服小分子 TNIK 抑制劑。TNIK 全名為 TRAF2- and NCK-interacting kinase。2024 年刊於《Nature Biotechnology》的研究說明，英矽智能利用生成式 AI 流程，辨識出抑制 TNIK 可能成為抗纖維化策略，並協助開發 INS018_055。該研究也報告此化合物在小鼠與大鼠纖維化模型中的選擇性抗纖維化活性，以及第一期試驗的安全性與耐受性資料。27
不過，AI 的功能是協助優先排序標靶、生成或優化候選分子；候選藥物能否成為真正的治療選項，仍必須經過實驗室驗證、製造、毒理研究與人體臨床試驗。對 IPF 患者而言，真正關鍵的是第三期試驗能否證實其臨床價值，而非藥物是由何種技術設計。
為何第二期a結果令人關注，但還不能下定論？
隨機分組的第二期a試驗療程為 12 週。60 mg 每日一次組的 FVC 相對基線平均變化為 +98.4 mL，安慰劑組則為 −20.3 mL。60 mg 每日一次組有 18 人，安慰劑組有 17 人。26
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這項結果足以支持展開關鍵性開發計畫，但解讀時必須審慎：
- 研究僅持續 12 週，並非一年期追蹤。
- 各劑量組樣本數都不大。
- 短期平均 FVC 差異，尚不能證明療效可長期維持、能改善存活率，或優於其他 IPF 治療方式。
第二期a論文將這項研究定位為隨機、安慰劑對照的安全性與療效評估；第三期試驗將對肺功能訊號進行更嚴格的檢驗。26
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試驗由誰主導？
北京協和醫院、中國醫學科學院的徐作軍教授擔任 GENESIS-IPF-3 的領銜主要研究者。英矽智能並指定中國工程院院士鍾南山，以及上海市肺科醫院院長陳昶，為共同領銜主要研究者。11
徐作軍指出，TNIK 是先前未曾與纖維化連結、由 AI 驅動辨識出的標靶；較大型的第三期研究，正是為了驗證第二期a的初步結果。50
監管資格與吸入劑型計畫
Rentosertib 於 2023 年 2 月獲美國食品藥物管理局（FDA）授予 IPF 孤兒藥資格，並於 2025 年 5 月列入中國突破性治療品種名單。這些資格可能有助於研發推進及與監管單位溝通，但不代表療效已被證實，也不保證最終獲批。47
此外，英矽智能也在開發 Rentosertib 吸入溶液。其臨床試驗申請已於 2026 年獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心核准，讓吸入劑型得以進入臨床開發；這是與口服第三期試驗分開進行的計畫。41
接下來最值得關注的兩件事
Rentosertib 的進展，是生成式 AI 藥物研發能否交出後期臨床成果的一次高能見度測試。但接下來的核心問題其實很傳統：它能否在 52 週內，令人信服地降低 FVC 年化下降率？安全性是否足以支持長期使用？
任何上市時間的推估都高度取決於後續條件。計畫須順利完成收案與追蹤、取得正面的關鍵性試驗結果、建立足夠的安全性資料、獲監管機關認可，並具備製造準備度。在此之前，Rentosertib 仍是處於第三期試驗中的研究性藥物，而非已核准的 IPF 治療選項。3
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「Rentosertib 進入第三期試驗，AI藥物研發迎來真正考驗」的簡短答案是什麼？
Rentosertib 的 GENESIS IPF 3 第三期試驗為期 52 週，預計在中國 47 個中心收納 320 名特發性肺纖維化患者。
最值得優先驗證的重點是什麼？
Rentosertib 的 GENESIS IPF 3 第三期試驗為期 52 週，預計在中國 47 個中心收納 320 名特發性肺纖維化患者。 研究以用力肺活量（FVC）年化下降率為主要終點，將與安慰劑比較，確認藥物能否減緩肺功能流失。
接下來在實務上該怎麼做？
第二期a試驗中，60 mg 每日一次組在 12 週時的平均 FVC 變化為增加 98.4 mL，安慰劑組則減少 20.3 mL；但兩組人數分別僅 18 人與 17 人。