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培西拉酶有沒有提到精氨酸酶缺乏症 (ARG1 D)可給全球多少個病人使用?
公開資料中，我沒有看到 pegzilarginase（培西拉酶）官方明確說「全球可治療多少位 ARG1 D 病人」；目前能找到的主要是 ARG1 D 的發生率/盛行率估算，以及少數國家的患者數估計，而不是全球可用藥人數。[1][2][6][7][8] ARG1 D 是超罕見病 ；文獻估計出生盛行率約為 1/198,000 至 1/950,000 ，不同族群與近親婚配率會影響估算。[1] 另一篇 pegzilarginase 臨床研究文獻引用的盛行率估算為約 1/726,000
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- 公開資料中，我沒有看到 pegzilarginase（培西拉酶）官方明確說「全球可治療多少位 ARG1 D 病人」；目前能找到的主要是 ARG1 D 的發生率/盛行率估算，以及少數國家的患者數估計，而不是全球可用藥人數。[1][2][6][7][8] ARG1 D 是超罕見病 ；文獻估計出生盛行率約為 1/198,000 至 1/950,000 ，不同族群與近親婚配率會影響估算。[1] 另一篇 pegzilarginase 臨床研究文獻引用的盛行率估算為約 1/726,000
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公開資料中，我沒有看到 pegzilarginase（培西拉酶）官方明確說「全球可治療多少位 ARG1 D 病人」；目前能找到的主要是 ARG1 D 的發生率/盛行率估算，以及少數國家的患者數估計，而不是全球可用藥人數。[1][2][6][7][8] ARG1 D 是超罕見病 ；文獻估計出生盛行率約為 1/198,000 至 1/950,000 ，不同族群與近親婚配率會影響估算。[1] 另一篇 pegzilarginase 臨床研究文獻引用的盛行率估算為約 1/726,000
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來源
- [1] Clinical Characteristics of Arginase 1 Deficiency: Natural History ...pmc.ncbi.nlm.nih.gov
The analysis included 48 paediatric and adult subjects (≥ 2 years) enrolled in the pegzilarginase trials. ... The estimated birth prevalence of ARG1‐D ranges from approximately 1 in 198 000 to 1 in 950 000, depending on demographics and consanguinity [16, 1...
- [2] Efficacy and safety of pegzilarginase in arginase 1 ...pmc.ncbi.nlm.nih.gov
The prevalence is estimated to 1:726,000.^14^ The burden of illness is substantial and increases over time as neurologic manifestations progress. Patients require lifelong treatment and monitoring, with strict multimodal management regimens. Continued decli...
- [6] Final scopenice.org.uk
It is estimated that ARG1 deficiency occurs in about 1 in 300,000 to 1,000,000 births.1 However, newborn screening for ARG1 deficiency is not routinely screened for at birth and arginine levels may be within the normal range in the first days of life.2 It i...
- [7] High-Cost Therapy Profile: March 2025 - Prime Therapeutics - Portalprimetherapeutics.com
Epidemiology Arginase 1 deficiency is estimated to occur in approximately 1 in 300,000 to 1,000,000 births. In the U.S., there are an estimated 250 persons living with ARG1-D. ... At 24 weeks, 90.5% of patients treated with pegzilarginase achieved a pArg le...
- [8] Pegzilarginase for treating arginase-1 deficiency [ID4029]
