AskBio 在慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟學會（ESC）年會上，公布了 GenePHIT 二期試驗的受試者基線特徵。這項試驗評估中的 umiposgene parvec（又稱 AB-1002）已完成收案，但本次報告的重點是研究規模與設計，而不是正面的療效結果。AskBio 表示，首批隨機療效與安全性結果預計於 2027 年上半年公布。15

研究規模：173 人、64 個中心、12 國

GenePHIT 共將 173 名受試者分配至研究組別，研究網絡涵蓋 12 國、64 個研究中心。以心衰竭基因療法研究來看，這是目前規模較大的試驗之一。15

研究對象並非所有類型的心衰竭患者，而是病情已穩定、患有非缺血性心肌病變的成人。他們的左心室射出分率（LVEF）介於 15% 至 35%，即使接受依循治療指引的標準治療，仍持續有紐約心臟協會（NYHA）心功能第三級症狀。15

換句話說，GenePHIT 鎖定的是心臟收縮功能明顯下降、症狀仍相當嚴重的一群患者，而不是廣泛涵蓋所有心衰竭族群的試驗。

GenePHIT 如何進行？

GenePHIT 是一項自適應、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的二期試驗。受試者以三組方式分配：兩種 AB-1002 劑量，以及安慰劑組。治療透過導管以一次前向冠狀動脈內輸注方式給藥，目的是將基因療法送達心肌細胞。2

試驗的主要療效評估點設在第 52 週，採用階層式複合指標，也就是修正版「勝率比」（win ratio）方法。研究不只觀察單一功能數值，而是依序評估具臨床意義的結果，包括心血管死亡、心衰竭功能分級，以及心臟泵血功能等指標；安全性與耐受性也會一併評估。4

這樣的設計要回答兩個核心問題：一次給藥是否能相較於安慰劑帶來有意義的臨床差異，以及這種潛在效益是否能在可接受的安全性下實現。

AB-1002 想改善什麼？

AB-1002 是一種具心肌趨性的腺相關病毒（AAV）基因療法，會將編碼持續活化型抑制蛋白 1（I-1c）的基因送入心肌細胞。其治療策略是針對參與心肌細胞鈣離子循環的調節路徑。15

簡單來說，I-1c 的作用是抑制蛋白磷酸酶 1（PP1）。這可能減少受磷蛋白（phospholamban）對 SERCA2a 的抑制；SERCA2a 負責將鈣離子送回肌漿網。若鈣離子循環能獲得更適當的調節，理論上有助於心肌收縮與舒張。

因此，AB-1002 的概念不是製造新的心肌細胞，而是改變現有心肌細胞內的訊號調控。這套機制是否能轉化為更好的症狀、功能或其他臨床結果，正是 GenePHIT 要驗證的問題。

從一期試驗走向更嚴謹的二期驗證

GenePHIT 延續一項首次人體試驗的一期研究。該研究的 12 個月結果已於 2025 年刊登在《Nature Medicine》，提供了 AB-1002 經冠狀動脈輸送的可行性資訊，以及早期安全性與活性訊號。6

不過，一期試驗規模較小、沒有隨機分組，也不是為了證明臨床療效而設計。相較之下，隨機、安慰劑對照的二期試驗能直接比較接受 AB-1002 與安慰劑者的結果，並降低治療期待、疾病差異及其他混雜因素的影響，因此是更嚴格的療效檢驗。6

快速審查資格不等於藥物核准

AskBio 表示，AB-1002 已取得美國食品藥物管理局（FDA）的快速通道（Fast Track）與孤兒藥資格，並獲得歐洲藥品管理局（EMA）PRIME 資格或認定。這些制度可協助嚴重疾病或具有未滿足醫療需求的治療加速開發，但不代表 AB-1002 已被證實安全有效，也不等同於取得上市許可。5

在 GenePHIT 結果公布前，AB-1002 仍屬研究中的試驗性療法。

為何值得關注？關鍵仍在對照結果

全球估計約有 6,400 萬人罹患心衰竭。即使現有藥物與醫療器材能改善部分患者的預後，仍有一些人持續出現症狀或病情惡化。若一次性基因療法最終證實有效，未來或可在長期治療之外，提供一種針對疾病機制的治療選項。12

但 ESC 2026 的報告應被視為試驗進度更新，而不是 AB-1002 已能改善存活率、症狀、射出分率、運動耐力或生活品質的證據。這次公布的是收案情況與基線特徵；真正具有決定性的安慰劑對照結果，仍要等到下一階段。初步療效與安全性結果預計於 2027 年上半年公布。125

AskBio 在慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟學會（ESC）年會上，公布了 GenePHIT 二期試驗的受試者基線特徵。這項試驗評估中的 umiposgene parvec（又稱 AB-1002）已完成收案，但本次報告的重點是研究規模與設計，而不是正面的療效結果。AskBio 表示，首批隨機療效與安全性結果預計於 2027 年上半年公布。15

研究規模：173 人、64 個中心、12 國

GenePHIT 共將 173 名受試者分配至研究組別，研究網絡涵蓋 12 國、64 個研究中心。以心衰竭基因療法研究來看，這是目前規模較大的試驗之一。15

研究對象並非所有類型的心衰竭患者，而是病情已穩定、患有非缺血性心肌病變的成人。他們的左心室射出分率（LVEF）介於 15% 至 35%，即使接受依循治療指引的標準治療，仍持續有紐約心臟協會（NYHA）心功能第三級症狀。15

換句話說，GenePHIT 鎖定的是心臟收縮功能明顯下降、症狀仍相當嚴重的一群患者，而不是廣泛涵蓋所有心衰竭族群的試驗。

GenePHIT 如何進行？

GenePHIT 是一項自適應、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的二期試驗。受試者以三組方式分配：兩種 AB-1002 劑量，以及安慰劑組。治療透過導管以一次前向冠狀動脈內輸注方式給藥，目的是將基因療法送達心肌細胞。2

試驗的主要療效評估點設在第 52 週，採用階層式複合指標，也就是修正版「勝率比」（win ratio）方法。研究不只觀察單一功能數值，而是依序評估具臨床意義的結果，包括心血管死亡、心衰竭功能分級，以及心臟泵血功能等指標；安全性與耐受性也會一併評估。4

這樣的設計要回答兩個核心問題：一次給藥是否能相較於安慰劑帶來有意義的臨床差異，以及這種潛在效益是否能在可接受的安全性下實現。

AB-1002 想改善什麼？

AB-1002 是一種具心肌趨性的腺相關病毒（AAV）基因療法，會將編碼持續活化型抑制蛋白 1（I-1c）的基因送入心肌細胞。其治療策略是針對參與心肌細胞鈣離子循環的調節路徑。15

簡單來說，I-1c 的作用是抑制蛋白磷酸酶 1（PP1）。這可能減少受磷蛋白（phospholamban）對 SERCA2a 的抑制；SERCA2a 負責將鈣離子送回肌漿網。若鈣離子循環能獲得更適當的調節，理論上有助於心肌收縮與舒張。

因此，AB-1002 的概念不是製造新的心肌細胞，而是改變現有心肌細胞內的訊號調控。這套機制是否能轉化為更好的症狀、功能或其他臨床結果，正是 GenePHIT 要驗證的問題。

從一期試驗走向更嚴謹的二期驗證

GenePHIT 延續一項首次人體試驗的一期研究。該研究的 12 個月結果已於 2025 年刊登在《Nature Medicine》，提供了 AB-1002 經冠狀動脈輸送的可行性資訊，以及早期安全性與活性訊號。6

不過，一期試驗規模較小、沒有隨機分組，也不是為了證明臨床療效而設計。相較之下，隨機、安慰劑對照的二期試驗能直接比較接受 AB-1002 與安慰劑者的結果，並降低治療期待、疾病差異及其他混雜因素的影響，因此是更嚴格的療效檢驗。6

快速審查資格不等於藥物核准

AskBio 表示，AB-1002 已取得美國食品藥物管理局（FDA）的快速通道（Fast Track）與孤兒藥資格，並獲得歐洲藥品管理局（EMA）PRIME 資格或認定。這些制度可協助嚴重疾病或具有未滿足醫療需求的治療加速開發，但不代表 AB-1002 已被證實安全有效，也不等同於取得上市許可。5

在 GenePHIT 結果公布前，AB-1002 仍屬研究中的試驗性療法。

為何值得關注？關鍵仍在對照結果

全球估計約有 6,400 萬人罹患心衰竭。即使現有藥物與醫療器材能改善部分患者的預後，仍有一些人持續出現症狀或病情惡化。若一次性基因療法最終證實有效，未來或可在長期治療之外，提供一種針對疾病機制的治療選項。12

但 ESC 2026 的報告應被視為試驗進度更新，而不是 AB-1002 已能改善存活率、症狀、射出分率、運動耐力或生活品質的證據。這次公布的是收案情況與基線特徵；真正具有決定性的安慰劑對照結果，仍要等到下一階段。初步療效與安全性結果預計於 2027 年上半年公布。125