中國基因編輯試驗隱瞞兩童死亡——揭露監管破口與倫理失序

第一起死亡：6歲女童「小美」——新華醫院，2025年3月

病患與療法。一名代號「小美」的6歲女童，被診斷患有Snijders-Blok-Campeau症候群，這是一種罕見的神經發育遺傳疾病，不具致命性。她的父母籌措了約86萬美元，資助一項實驗性的腦部定向鹼基編輯療法，該療法在上海交通大學醫學院附屬新華醫院進行 。試驗由神經科學家仇子龍主持 。

死亡經過。2025年3月24日，醫生將一種CRISPR鹼基編輯器——透過病毒載體——注射到小美脊髓底部的腦脊髓液中 。數天內，她出現發燒與腎臟損傷。注射後第7天，她死於血栓性微血管病，這是一種會導致致命性微小血栓的疾病 。醫院倫理委員會後來認定，死亡「明確相關」於該治療 。

隱瞞行徑。研究人員從未更新ClinicalTrials.gov或任何其他試驗註冊平台。他們隨後於2026年初在《自然》（Nature）期刊上發表一篇描述臨床前動物研究的論文——完全未提及已有病患死亡 。該論文也隱瞞了家屬自費資助療程的事實 。由《科學》與Retraction Watch共同進行的調查，於2026年7月23日首次向公眾揭露這起死亡事件 。

被利用的監管漏洞。該試驗屬於「研究者發起試驗」（IIT），此類別受監督的程度遠低於企業贊助的研究 。專家指出，中國的監管架構存在「多個主管機關權責重疊，病患團體與公眾在立法過程中的參與有限」的問題，這些漏洞使這類試驗得以在極低透明度的情況下進行 。七位獨立專家在審閱此案後向《科學》表示，他們認為動物研究中的安全訊號被忽視，且該試驗根本不應進行 。

第二起死亡：杜氏肌肉萎縮症兒童——輝大基因HG302試驗，2025年8月

病患與療法。一名患有杜氏肌肉萎縮症（DMD）的兒童（多個來源報導為男童），是輝大基因（HuidaGene）HG302-01研究者發起試驗的第四位、也是最後一位受試者，該試驗在上海兒童醫學中心進行 。這項試驗於2024年12月啟動，目標為4至8歲、仍可行走的男童 。HG302使用CRISPR DNA編輯療法，透過高劑量的腺相關病毒（AAV）遞送 。

死亡經過。該名兒童於2025年8月死於急性呼吸窘迫症候群（ARDS），原因為對高劑量AAV療法產生的嚴重免疫反應 。輝大基因在2026年8月5日的聲明中證實此事，將死亡歸因於「致命性嚴重不良事件」 。

隱瞞行徑。此死亡事件未被通報長達約一年。2026年2月，臨床試驗註冊平台更新顯示研究狀態為「已完成」，但完全未提及死亡事件 。就在死亡事件最終被披露的數週前——2026年7月，輝大基因才在CRISPR醫學會議上宣稱HG302「展現了強大的安全性，無嚴重不良事件、劑量限制毒性或重大毒性」 。該公司前執行長陸英明（Alvin Luk）先前曾承認，其他開發者的高劑量AAV微營養不良蛋白試驗已在高劑量下造成死亡 。此死亡事件首先由STAT News在2026年8月5日，經過長達數月的調查後獨家披露 。

關鍵人事異動與沉默。會議結束後，輝大基因完全沉寂——長達15個月未發布任何新聞稿，期間執行長陸英明與技術長TJ Cradick均離職 。

兩起案件的系統性失靈

後續調查與衝擊

2026年7月下旬，上海交通大學醫學院宣布成立專案小組，調查新華醫院的試驗及相關的《自然》論文 。校方表示將根據調查結果採取「嚴肅措施」 。學界也呼籲對該《自然》論文進行全面機構審查，並考慮撤回或更正 。

小美的父母告訴調查人員，醫生從未警告他們女兒可能死亡，且醫院與研究人員隱瞞了死亡真相 。家屬選擇公開此事，是希望其他家庭能免於同樣的命運 。

更廣泛的影響

這兩起案件重新點燃了全球對於基因編輯臨床試驗監管的辯論，尤其是那些可以繞過業界贊助試驗嚴格監控的研究者發起試驗。一份2025年針對中國基因編輯監管架構的學術審查已指出持續存在的缺失，包括機構權責重疊與公眾參與不足 。評論此案的科學家形容，這些事件揭露了「風險評估、透明度與機構監督方面的嚴重失靈」 。

這兩起試驗所利用的監管漏洞，在2018年賀建奎基因編輯嬰兒醜聞後已有紀錄可循，該醜聞同樣涉及中國倫理與監管規範的違反 。