全球首款實體腫瘤CAR-T療法獲中國批准

此項批准的適用對象為：

• Claudin18.2 陽性的晚期胃癌或胃食管交界處腺癌
• 且患者已 接受過至少兩線全身性治療但仍失敗

關鍵的 II 期臨床試驗（CT041-ST-01）

此項批准主要基於一項名為 CT041-ST-01（NCT04581473）的 II 期開放標籤、多中心、隨機對照試驗。該試驗共收錄了 156 名 Claudin18.2 陽性的晚期胃癌/胃食管交界處癌患者，這些患者均已接受過至少兩線的治療 。研究結果發表於《刺胳針》（The Lancet），並在 2025 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上進行了口頭報告 。

這項試驗 達到了其主要終點：與標準療法相比，satri-cel 顯著延長了患者的無惡化存活期，風險比為 0.37，意即在分析時點，疾病惡化或死亡的風險降低了 63% 。總體存活期也顯示出具有臨床意義的改善 。

監管歷程：一條加速批准的快速通道

Satri-cel 在中國的審批過程相當快速：

• 2020 年 9 月 – 美國 FDA 授予其治療胃癌/胃食管交界處癌的孤兒藥資格 。
• 2022 年 1 月 – 美國 FDA 授予其再生醫學先進療法（RMAT）資格 。
• 2025 年 3 月 – 中國 NMPA 授予其 突破性療法認定（BTD）。
• 2025 年 5 月 28 日 – NMPA 授予其 優先審評 資格 。
• 2025 年 6 月下旬 – NMPA 正式受理其新藥申請（NDA）。
• 2026 年 6 月 22 日 – NMPA 正式批准 。

這對細胞治療領域和中國的意義

Satri-cel 的批准不僅僅是單一藥物的里程碑，更具備更深遠的影響：

1. 證明 CAR-T 能攻克實體腫瘤。 在此之前，CAR-T 療法在血液惡性腫瘤中效果卓著，但在充滿敵意的腫瘤微環境的實體腫瘤上，大多以失敗告終。Satri-cel 證明了，只要選對分子靶點（Claudin18.2）並優化 CAR 設計，在實體腫瘤中實現持久反應是可行的 。

2. 鞏固中國在細胞治療領域的領導地位。 目前中國已有 6 至 8 款經 NMPA 批准的 CAR-T 產品，涵蓋血液腫瘤適應症，而 satri-cel 是首個成功攻入實體腫瘤領域的產品 。中國擁有全球最活躍的 CAR-T 臨床研發管線，其製造成本約為美國的 30% 至 60%，使其成為全球細胞治療發展的中心 。

3. 為其他實體腫瘤 CAR-T 開闢監管路徑。 此項批准在中國樹立了監管先例，為其他針對間皮素（mesothelin）、GPC3、EGFR 等靶點的實體腫瘤 CAR-T 候選藥物鋪平了道路 。

重要的注意事項

儘管這項批准具有歷史意義，但目前僅限於中國境內。Satri-cel 尚未獲得美國 FDA 或歐洲藥品管理局（EMA）的批准。雖然 FDA 已授予其孤兒藥和 RMAT 資格，但要獲得美國上市許可，可能仍需要進行全球性的 III 期臨床試驗或銜接性試驗 。此外，長期存活數據仍屬早期，其真實世界的持久性有待上市後對患者的持續追蹤來確認。

結論

Satri-cel 是首個獲批用於任何實體腫瘤的 CAR-T 細胞療法——這是一項真正的科學與監管里程碑。對於全球無數已經用盡標準治療方案的晚期胃癌患者而言，它提供了一種全新的、作用機制截然不同的治療選擇。而對整個細胞治療領域來說，它證明了實體腫瘤這道難關，終於得以被突破。