治療方法：SNIPR001

本次使用的療法名為 SNIPR001，由丹麥生技公司 SNIPR Biome 研發 。它並非傳統抗生素，而是一種由四種噬菌體（專門感染細菌的病毒）組成的「雞尾酒」配方，並透過基因編輯技術CRISPR-Cas9進行改造，使其能精準切割並破壞大腸桿菌的DNA，從而殺死細菌 。

由於患者狀況危急，且已無抗生素可用，醫療團隊在美國食品藥物管理局（FDA）的緊急試驗中新藥（emergency IND）許可下，採用了 三種途徑同時給藥 的治療策略 ：

• 靜脈注射：全身性給藥
• 局部塗抹：直接塗抹於腹部的開放性傷口
• 病灶內注射：直接注入腹腔內的軟斑症腫塊中

此外，患者也持續接受抗生素、維生素C及bethanechol作為輔助治療 。

臨床成果

治療反應迅速且持久，患者對此療法耐受性良好，過程中未觀察到與噬菌體相關的不良反應 ：

該患者最終從這場原本無藥可醫、危及生命的感染中倖存並康復 。

CRISPR的關鍵作用

未經改造的天然噬菌體療法經常失敗，原因是細菌可能演化出抗藥性，或是噬菌體的殺菌效率有限。SNIPR001 所搭載的 CRISPR-Cas9 系統，如同一個「基因剪刀」，能精準鎖定並摧毀細菌的特定DNA序列，大幅提升殺菌效率，並顯著降低細菌產生抗藥性的機會 。噬菌體就像導彈，將CRISPR系統直接送入細菌細胞內，針對大腸桿菌基因組中保守且必要的序列進行切割，使其致死 。

未來展望與影響

• 人體概念驗證：這是首例成功使用基因工程CRISPR武裝噬菌體，治療深層、抗藥性細菌感染的人類病例 。
• 對抗抗藥性感染的新武器：此案例為所有抗生素都已失效的多重抗藥性（MDR）病原體感染患者，提供了一條潛在的「救命通道」，對抗日益嚴重的全球抗藥性危機 。
• 監管與應用途徑：FDA的緊急IND機制讓這項未獲核准的療法能迅速用於恩慈療法，為未來類似情況的快速部署開創先例 。
• 廣泛應用潛力：SNIPR001 目前針對大腸桿菌，但同樣的平台技術可以透過改造噬菌體的宿主範圍和CRISPR的導向序列，應用於對抗其他革蘭氏陰性菌和革蘭氏陽性菌 。

重要提醒：這是一項單一患者的恩慈療法個案報告，並非嚴謹的對照臨床試驗 。SNIPR001 的更大規模第1b/2a期臨床試驗正在進行中，該療法目前尚未獲得常規臨床使用的監管核准 。此外，治療中同時使用了抗生素等其他輔助療法，因此無法完全釐清噬菌體單獨的療效貢獻。

治療方法：SNIPR001

本次使用的療法名為 SNIPR001，由丹麥生技公司 SNIPR Biome 研發 。它並非傳統抗生素，而是一種由四種噬菌體（專門感染細菌的病毒）組成的「雞尾酒」配方，並透過基因編輯技術CRISPR-Cas9進行改造，使其能精準切割並破壞大腸桿菌的DNA，從而殺死細菌 。

由於患者狀況危急，且已無抗生素可用，醫療團隊在美國食品藥物管理局（FDA）的緊急試驗中新藥（emergency IND）許可下，採用了 三種途徑同時給藥 的治療策略 ：

• 靜脈注射：全身性給藥
• 局部塗抹：直接塗抹於腹部的開放性傷口
• 病灶內注射：直接注入腹腔內的軟斑症腫塊中

此外，患者也持續接受抗生素、維生素C及bethanechol作為輔助治療 。

臨床成果

治療反應迅速且持久，患者對此療法耐受性良好，過程中未觀察到與噬菌體相關的不良反應 ：

該患者最終從這場原本無藥可醫、危及生命的感染中倖存並康復 。

CRISPR的關鍵作用

未經改造的天然噬菌體療法經常失敗，原因是細菌可能演化出抗藥性，或是噬菌體的殺菌效率有限。SNIPR001 所搭載的 CRISPR-Cas9 系統，如同一個「基因剪刀」，能精準鎖定並摧毀細菌的特定DNA序列，大幅提升殺菌效率，並顯著降低細菌產生抗藥性的機會 。噬菌體就像導彈，將CRISPR系統直接送入細菌細胞內，針對大腸桿菌基因組中保守且必要的序列進行切割，使其致死 。

未來展望與影響

• 人體概念驗證：這是首例成功使用基因工程CRISPR武裝噬菌體，治療深層、抗藥性細菌感染的人類病例 。
• 對抗抗藥性感染的新武器：此案例為所有抗生素都已失效的多重抗藥性（MDR）病原體感染患者，提供了一條潛在的「救命通道」，對抗日益嚴重的全球抗藥性危機 。
• 監管與應用途徑：FDA的緊急IND機制讓這項未獲核准的療法能迅速用於恩慈療法，為未來類似情況的快速部署開創先例 。
• 廣泛應用潛力：SNIPR001 目前針對大腸桿菌，但同樣的平台技術可以透過改造噬菌體的宿主範圍和CRISPR的導向序列，應用於對抗其他革蘭氏陰性菌和革蘭氏陽性菌 。

重要提醒：這是一項單一患者的恩慈療法個案報告，並非嚴謹的對照臨床試驗 。SNIPR001 的更大規模第1b/2a期臨床試驗正在進行中，該療法目前尚未獲得常規臨床使用的監管核准 。此外，治療中同時使用了抗生素等其他輔助療法，因此無法完全釐清噬菌體單獨的療效貢獻。