AI 首次成功解鎖神經科學藥物靶點：Recursion 與 Genentech 創下里程碑

點樣用 AI 喺萬億細胞入面搵出目標？

呢個靶點唔係靠運氣或者單一實驗發現嘅，而係透過一個系統性、以 AI 為核心嘅生物學平台，以前所未有嘅規模搵出嚟嘅。成個過程係噉樣嘅：

1. 神經元地圖——萬億級細胞嘅基礎模型

研究團隊培育咗 超過 1 兆個由人類 iPSC 誘導分化嘅神經元細胞，對 超過 17,000 個蛋白質編碼基因逐個進行全基因組 CRISPR 基因剔除，捕捉咗 超過 3,000 萬張細胞圖像，然後用呢啲數據訓練出一個專用嘅基礎模型嚟解讀表型地圖 。

呢個數據集同 2025 年 10 月公布嘅「小膠質細胞地圖」（Microglia Map）唔同，後者主要針對腦部免疫細胞 。兩個地圖都係同一個合作項目嘅產物，但今次進入開發階段嘅靶點係嚟自規模更大嘅神經元地圖（Neuron Map）。

2. 全基因組 AI 搜索

AI 模型唔係逐個假設去驗證，而係系統性比較每一個受影響嘅基因同已知嘅神經疾病因子，然後按佢哋同疾病相關生物途徑嘅關聯性排序 。

3. 三階段驗證關卡

只有通過晒以下三個實驗關卡嘅候選靶點先可以進入下一步：

• 生物途徑驗證：基因擾動嘅效果係咪同預測一致？
• 功能驗證：操控呢個靶點會唔會喺人類神經元入面產生有意義嘅變化？
• 疾病驗證：改變佢之後會唔會影響疾病嘅表型？

呢個里程碑對 AI 藥物開發意味住咩？

呢個突破有幾個重要含意：

• 神經科學領域首項驗證 — CNS 藥物開發一向係醫藥界失敗率最高嘅範疇，FDA 批准率唔夠其他領域嘅一半 。呢係 AI 平台首次喺呢個領域交出一個全新、經實驗驗證嘅靶點 。

• 規模係關鍵優勢 — 呢個合作證明，透過產生前所未有咁大規模嘅疾病相關數據（萬億級細胞、全基因組基因剔除），再配以基礎模型，係可以有系統地發現傳統方法要好多年先搵到嘅新生物學關係 。

• 降低新靶點風險 — 由已知嘅人類遺傳證據出發，再搜尋整個基因組入面相關嘅生物學機制，呢個平台可以減少探索未知機制嘅不確定性，成為一個「假設產生引擎」，而唔係靠逐個撞 。

Recursion CEO Najat Khan 指出，呢個只係合作項目入面多達 40 個潛在項目 嘅第一個 。呢個合作至今已經產生咗 2.16 億美元嘅前期同里程碑付款 。

550 億美元嘅 AI 藥廠交易浪潮

Recursion-Genentech 呢個里程碑唔係孤立事件，而係喺 AI 藥物發現領域投資同合作大爆發嘅背景下發生嘅。

交易頻密程度

• 由 2025 年 1 月到 2026 年 7 月，大型藥廠透過併購、合作同授權，承諾投入 超過 220 億美元 喺 AI 生物科技同計算藥物發現平台 。
• AI 藥物發現嘅創投融資喺 2025 年達到約 110 億美元（348 宗交易），比 2024 年嘅約 89 億美元有明顯增長 。
• 2024 至 2025 年期間，AI/ML 藥物發現合作同併購總值 超過 550 億美元 。
• 單係 2026 年第一季就有 36 宗大型 AI 合作，係 2025 年同期 18 宗嘅兩倍 。

近期矚目交易

從單一資產投注轉向平台基建

2025 至 2026 年嘅趨勢係藥廠投資喺 AI 平台同廣泛嘅發現能力，而唔係單純授權個別分子。Recursion-Exscientia 合併事件同平台式交易嘅激增，都標誌住 AI 原生發現能力正成為核心嘅研發基建 。

FDA 正式為 AI 藥物開發制定規則

監管機構亦跟得上科學發展步伐，有兩項重大發展值得關注：

• 2025 年 1 月 — FDA 發布首份草擬指引《Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products》，建立咗一個 基於風險嘅可信度評估框架，用嚟評估藥物開發中使用嘅 AI 模型 。

• 2026 年 1 月 — FDA 同歐洲藥品管理局（EMA）聯合發布 《藥物開發入面良好 AI 實踐嘅指導原則》，正式規範咗喺藥物產品生命周期入面使用 AI 產生證據嘅期望 。

FDA 已經由臨時監管轉向結構化方法，強調申辦者必須展示「模型可信度」——即 AI 工具喺監管提交入面係咪適合其預期用途 。特別值得留意嘅係，2025 年 1 月嘅指引 明確排除 咗喺藥物發現中使用嘅 AI，但涵蓋咗支援監管決策嘅 AI 。

總結

Recursion-Genentech 呢個里程碑，係首次具體證明 AI 原生生物學平台可以喺神經科學呢個傳統藥物發現奮鬥咗幾十年嘅領域，發現全新、經實驗驗證嘅靶點。加上 AI 藥廠交易嘅激增（2024-2025 年超過 550 億美元）同 FDA 對 AI 指引嘅正式化，業界正由「AI 到底搵唔搵到靶點？」呢個問題，迅速轉向「AI 發現嘅藥物有幾快可以送到病人手上？」