全球首例大腦基因編輯療法致死事件：6歲女童接受治療後一週離世，家屬籌款86萬美金，研究團隊卻隱瞞死訊

隱瞞真相

最令人震驚嘅係，女童死亡後，研究團隊完全冇公開呢個消息。2025年2月——即係女童離世前一個月——團隊喺頂級學術期刊《自然》（Nature）發表咗一篇論文，聲稱喺臨床試驗中成功進行咗基因編輯，但係論文內完全冇提及病人已經死亡 。呢篇論文主要描述咗針對Snijders-Blok-Campeau症候群嘅基因編輯治療嘅臨床前研究，但係對致命嘅臨床結果隻字不提 。事發之後，《自然》期刊已經喺論文上加咗編輯註明（editor's note），並展開內部調查，但佢哋強調呢個註明並唔係撤回論文（retraction） 。

金錢代價

女童嘅父母為咗呢個治療，自行籌集咗大約86萬美金（約港幣670萬蚊） 。根據調查報告，呢筆錢用嚟資助療法嘅前期開發同臨床應用，而父母據報未有充分被告知治療嘅潛在風險 。

啟動嘅調查

事件曝光後，多個機構已經採取行動：

• 上海交通大學醫學院：成立專責小組進行全面調查，承諾「嚴格遵守科學倫理同研究誠信」 。
• 《自然》期刊：正調查相關論文嘅學術誠信問題，已加編輯註明 。
• 內地監管機構：據報正審查呢個案例 。
  截至最新消息，三個調查都仍然進行中，未有正式嘅失當行為裁決公佈 。

更深遠嘅影響

呢宗個案即時令人聯想到2018年嘅「賀建奎基因編輯嬰兒」醜聞，並且再次引起公眾對內地生物醫學研究監管、知情同意程序同學術倫理責任嘅深切關注 。事件亦突顯咗全球科學界正激烈競賽，將鹼基編輯器等尖端技術轉化為治療罕見病嘅臨床方案。然而，當科學野心超越道德底線時，所帶嚟嘅風險可能係毀滅性嘅。

結論

呢宗悲劇唔單止係一個家庭嘅傷痛，更係學術界同監管機構嘅一次重大警號。點樣確保科研創新同時能夠保障病人安全？點樣防止同類隱瞞事件再次發生？呢啲問題都亟待解答，而今日仍未解決嘅調查，或者會為未來嘅監管改革指明方向。

各方調查仍然開放，未有最終結論 。