Aptadir 獲 4,000 萬歐元種子輪融資　探索治療脆性 X 綜合症等疾病

米蘭生物科技公司 Aptadir Therapeutics 完成 4,000 萬歐元（約 4,500 萬美元）種子輪融資，將用來推進一類仍處臨床前階段的 RNA 藥物。公司研究的 DiR 技術，目標是針對特定基因減少 DNA 甲基化，探索重新啟動被「沉默」基因的可能，應用方向包括脆性 X 綜合症、其他遺傳病及部分癌症。125

不過，這仍是研發中的治療構想，並非已可使用的療法；能否在患者身上安全、有效，仍有待進一步研究和臨床測試。1

DiR 技術想如何讓沉默基因重新運作？

DNA 甲基化是調控基因活動的機制之一，異常甲基化可能令基因被沉默。Aptadir 的 DiR（DNMT1-interacting RNAs）是一類與 DNMT1 相互作用的 RNA。公司表示，DiR 旨在結合並抑制 DNMT1，於特定基因位置阻止 DNA 甲基化，而非廣泛抑制整個基因組的甲基化。13

以脆性 X 綜合症為例，Aptadir 的研究目標是重新啟動被沉默的 FMR1 基因。公司將脆性 X 列為研發方向，並指其候選藥物 Ce-49 針對該沉默基因。413 這反映的是公司的治療策略，並不代表療法已證實可以治療脆性 X 綜合症。

公司亦把其他遺傳病及癌症列為可能的應用方向，背後的研究思路是恢復因異常甲基化而失去活性的基因。113 哪些疾病最終會進入後續開發，以及療法是否安全有效，目前都未有定論。

4,000 萬歐元融資由誰領投？

本輪融資由 4BIO Capital 領投。參與者包括原有投資者 EXTEND、CDP Venture Capital、Indaco Venture Partners、XGEN Venture、CE-Ventures、Angelini Ventures、Kerna Ventures、Italian Angels for Biotech，以及 Club degli Investitori。325

EXTEND 是意大利的國家技術轉移平台，由 CDP Venture Capital 發起，並由 Angelini Ventures 與 Evotec 共同資助；CDP Venture Capital 亦以投資者身分參與本輪融資。3

有報道形容，這是意大利生物科技公司歷來最大種子輪融資之一，亦是歐洲規模較大的早期融資之一。這些排名屬媒體報道的說法，現有資料未能獨立核實不同融資輪的比較。2

公司創辦人談研究方向　療法仍未經患者測試

創辦人兼行政總裁 Giovanni Amabile 表示，Aptadir 聚焦於「由原本會表達蛋白質的基因遭沉默而引起」的疾病。2 這概括了公司的研究假設：若能讓相關基因恢復活性，或可為部分難治疾病帶來新的研究方向；但實際治療潛力仍須經進一步開發和臨床測試驗證。

Aptadir 目前仍處臨床前階段，因此 DiR 並非現有治療選項。這輪融資將支持公司推進 RNA 抑制劑藥物，並探索其在難治遺傳病及癌症上的用途。125