Rentosertib踏入第三期臨床：AI搵到靶點，唔等於藥已證實有效

Rentosertib（又稱ISM001-055或INS018_055）已經進入特發性肺纖維化（IPF）嘅關鍵第三期臨床測試。英矽智能表示，呢款候選藥物係首個以生成式AI協助辨識生物靶點、再設計小分子藥物而進入呢個階段嘅項目。呢個係AI藥物研發嘅重要里程碑，但唔代表藥物已被證實有效，更唔代表已獲批上市。 32732

首名受試者已入組並接受用藥

英矽智能於2026年9月公布，GENESIS-IPF-3研究首名受試者已於北京協和醫院入組並接受Rentosertib治療；上海市肺科醫院同日亦已招募首名受試者。試驗登記編號為NCT07687459及CTR20262475。 34

GENESIS-IPF-3係一項喺中國進行、前瞻性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組別嘅第三期研究，計劃喺47個中心招募320名患有IPF嘅成人，追蹤52星期。主要療效終點係用力肺活量（FVC）嘅年化下降率；FVC係IPF研究中常用嘅肺功能指標。 46

換言之，之前較細規模、較短期研究見到嘅訊號，依家要放入一個規模更大、為期一年、而且有盲法及安慰劑對照嘅試驗中驗證：藥物可唔可以真係持續減慢肺功能惡化，同時保持可接受嘅安全性。

Rentosertib針對乜嘢？AI做咗邊一部分？

Rentosertib係一種口服小分子TNIK抑制劑。TNIK全名為TRAF2- and NCK-interacting kinase。2024年刊於《Nature Biotechnology》嘅研究描述，英矽智能利用生成式AI工作流程，提出抑制TNIK可能係一種抗纖維化策略，並協助開發INS018_055；研究亦報告咗該化合物喺小鼠及大鼠纖維化模型中嘅選擇性抗纖維化活性，以及第一期試驗嘅安全性及耐受性資料。 27

要分清楚嘅係：AI可以幫手揀選潛在靶點，亦可以生成或優化候選分子結構；但一隻藥最終是否有效，仍然要靠實驗室驗證、製造、毒理學評估同人體臨床試驗決定。Rentosertib有冇臨床價值，答案唔在於其設計方式，而在於第三期試驗結果。

第二期a數據令人鼓舞，但未足以下定論

隨機第二期a研究嘅療程為12星期。服用60毫克、每日一次Rentosertib嘅一組，FVC由基線計平均增加98.4毫升；安慰劑組則平均減少20.3毫升。60毫克每日一次組有18人，安慰劑組有17人。 2649

結果足以支持推進關鍵性研究，但解讀時要審慎：

• 研究期只得12星期，唔係一年；
• 每個治療組人數都少；
• 短期平均FVC差異，未能證明藥效可以持續、改善存活率，或者比其他IPF療法更優勝。

第二期a論文將研究描述為隨機、安慰劑對照嘅安全性及療效評估；第三期以52星期FVC結果為主要終點，會係對早期肺功能訊號更嚴格嘅測試。 2649

由邊個帶領研究？

GENESIS-IPF-3由中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授擔任主要研究者。英矽智能亦委任中國工程院院士鍾南山，以及上海市肺科醫院院長陳昶，出任共同主要研究者。 11

徐作軍形容TNIK係一個由AI推動、此前未曾與纖維化連繫嘅靶點，並指出更大規模嘅第三期研究，目的係驗證第二期a所得嘅初步結果。 50

孤兒藥資格、突破性治療資格，以及吸入劑型

Rentosertib喺2023年2月獲美國食品及藥物管理局（FDA）授予IPF孤兒藥資格，並於2025年5月被納入中國突破性治療藥物程序。呢類資格可支援研發及同監管機構溝通，但並不等於已證明療效，亦不保證會獲批。 47

公司同時開發Rentosertib吸入溶液。中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已於2026年批准其臨床試驗申請，容許吸入劑型進入臨床開發；呢個係與口服第三期研究分開進行嘅項目。 41

接落來應該睇乜？

Rentosertib係對生成式AI藥物研發能力嘅一次高調測試，但最核心問題其實好傳統：GENESIS-IPF-3能否喺52星期內，令人信服咁減慢FVC年化下降率？安全性又是否可接受？

至於何時可以獲批，現階段任何估計都只屬有條件推測。項目需要順利完成招募及隨訪、取得正面關鍵研究結果、累積足夠安全性資料、獲監管機構接納，並具備生產準備。現時Rentosertib仍然係處於第三期嘅研究中藥物，並非已獲批准嘅IPF治療。 34