基因編輯療法「仲未準備好」做人類試驗——Stanford專家發出嚴厲警告

基因編輯療法要應用喺人類身上，起碼仲要等多五年先至有可能安全。呢個係Stanford大學兼任教授Karoly Nikolich接受《南華早報》獨家專訪時講嘅，佢同時猛烈批評上海兩單兒童死亡個案嘅試驗「太冒險」。

6歲女童死亡個案

2025年3月，一名6歲女童喺上海新華醫院接受實驗性基因編輯治療，治療係針對一種罕見嘅遺傳性腦病——Snijders Blok-Campeau症候群。研究人員將數以萬億計嘅病毒粒子注射入佢嘅脊髓，希望用一種叫「base editor」嘅技術修正佢基因入面嘅突變。點知佢幾日之內就出現嚴重免疫反應，最終死亡。

呢單死亡個案一直冇對外公布，直到今年7月23號，《Science》雜誌同學術誠信監察機構Retraction Watch聯合發布調查報告先至曝光。上海交通大學醫學院之後已經展開全面調查。

第二單死亡：杜興氏肌肉營養不良症男童

2025年8月，另一名患有杜興氏肌肉營養不良症嘅男童，喺上海接受HuidaGene Therapeutics公司開發嘅CRISPR基因編輯療法後死亡。呢個係首次喺人體做嘅試驗。公司話死因係急性呼吸窘迫綜合症，係一種對治療嘅嚴重免疫反應。

科學上嘅核心問題

Nikolich指出，呢兩單悲劇反映出一個根本性嘅科學挑戰：科學家「仲未準確知道改變一個基因會點影響成個身體」。佢話，雖然動物實驗嘅技術已經相當成熟，但「真係仲未成熟到可以用喺人類研究」。

呢個認知缺口喺神經系統治療特別明顯，因為喺腦部或者脊髓做基因編輯，可能會透過複雜嘅神經網絡引起無可預測嘅連鎖反應。兩單個案入面嘅嚴重免疫反應，都揭示咗一個致命嘅安全風險：即使臨床前數據睇落可控，人體免疫系統仍然可能對病毒載體產生致命反應。

對全球監管嘅影響

呢兩單冇被公開嘅死亡個案，重新引發咗關於加速臨床試驗途徑嘅討論。呢啲所謂嘅「研究者發起試驗」喺中國監管相對寬鬆，容許更快喺人體測試，但而家美國同歐洲都開始有聲音要求重新檢討呢啲模式。有專家強調，即時公開死亡個案同誠實調查，係維持公眾對基因編輯療法信心嘅關鍵。

對於背負遺傳病嘅家庭嚟講，等待係痛苦嘅。但Nikolich嘅信息好清楚：耐心，唔單止係明智，更加係必要——否則只會重蹈覆轍，連整個領域都賠上去。