呢單死亡個案一直冇對外公布,直到今年7月23號,《Science》雜誌同學術誠信監察機構Retraction Watch聯合發布調查報告先至曝光。上海交通大學醫學院之後已經展開全面調查。
2025年8月,另一名患有杜興氏肌肉營養不良症嘅男童,喺上海接受HuidaGene Therapeutics公司開發嘅CRISPR基因編輯療法後死亡。呢個係首次喺人體做嘅試驗。公司話死因係急性呼吸窘迫綜合症,係一種對治療嘅嚴重免疫反應。
Nikolich指出,呢兩單悲劇反映出一個根本性嘅科學挑戰:科學家「仲未準確知道改變一個基因會點影響成個身體」。佢話,雖然動物實驗嘅技術已經相當成熟,但「真係仲未成熟到可以用喺人類研究」。
呢個認知缺口喺神經系統治療特別明顯,因為喺腦部或者脊髓做基因編輯,可能會透過複雜嘅神經網絡引起無可預測嘅連鎖反應。兩單個案入面嘅嚴重免疫反應,都揭示咗一個致命嘅安全風險:即使臨床前數據睇落可控,人體免疫系統仍然可能對病毒載體產生致命反應。
呢兩單冇被公開嘅死亡個案,重新引發咗關於加速臨床試驗途徑嘅討論。呢啲所謂嘅「研究者發起試驗」喺中國監管相對寬鬆,容許更快喺人體測試,但而家美國同歐洲都開始有聲音要求重新檢討呢啲模式。有專家強調,即時公開死亡個案同誠實調查,係維持公眾對基因編輯療法信心嘅關鍵。
對於背負遺傳病嘅家庭嚟講,等待係痛苦嘅。但Nikolich嘅信息好清楚:耐心,唔單止係明智,更加係必要——否則只會重蹈覆轍,連整個領域都賠上去。
呢單死亡個案一直冇對外公布,直到今年7月23號,《Science》雜誌同學術誠信監察機構Retraction Watch聯合發布調查報告先至曝光。上海交通大學醫學院之後已經展開全面調查。
2025年8月,另一名患有杜興氏肌肉營養不良症嘅男童,喺上海接受HuidaGene Therapeutics公司開發嘅CRISPR基因編輯療法後死亡。呢個係首次喺人體做嘅試驗。公司話死因係急性呼吸窘迫綜合症,係一種對治療嘅嚴重免疫反應。
Nikolich指出,呢兩單悲劇反映出一個根本性嘅科學挑戰:科學家「仲未準確知道改變一個基因會點影響成個身體」。佢話,雖然動物實驗嘅技術已經相當成熟,但「真係仲未成熟到可以用喺人類研究」。
呢個認知缺口喺神經系統治療特別明顯,因為喺腦部或者脊髓做基因編輯,可能會透過複雜嘅神經網絡引起無可預測嘅連鎖反應。兩單個案入面嘅嚴重免疫反應,都揭示咗一個致命嘅安全風險:即使臨床前數據睇落可控,人體免疫系統仍然可能對病毒載體產生致命反應。
呢兩單冇被公開嘅死亡個案,重新引發咗關於加速臨床試驗途徑嘅討論。呢啲所謂嘅「研究者發起試驗」喺中國監管相對寬鬆,容許更快喺人體測試,但而家美國同歐洲都開始有聲音要求重新檢討呢啲模式。有專家強調,即時公開死亡個案同誠實調查,係維持公眾對基因編輯療法信心嘅關鍵。
對於背負遺傳病嘅家庭嚟講,等待係痛苦嘅。但Nikolich嘅信息好清楚:耐心,唔單止係明智,更加係必要——否則只會重蹈覆轍,連整個領域都賠上去。