Jideytro首線試驗報94%應答率：腦轉移數據突出，仍待隨機比較確認

今次公布咗咩？

GSK在2026年首爾世界肺癌大會公布，ROS1抑制劑 Jideytro（zidesamtinib） 在ARROS-1註冊性一期／二期研究的首線隊列中，錄得 94%客觀應答率（ORR）。研究對象是晚期或轉移性、ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC），而且此前未曾接受ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的成人患者。7

不過，這個結果雖然相當亮眼，仍要放在正確脈絡理解：ARROS-1是全球、多中心的單組研究，並非把Jideytro與另一種首線ROS1藥物隨機直接比較的試驗。因此，數據可顯示療效訊號強勁，但未足以證明它比現有首線選項更優勝。2

療效：94人中88人有應答

在94名療效可評估患者中，88人對治療有應答，ORR為 94%（95%置信區間：87%至98%）；其中14人，即 15%，達到完全應答。中位隨訪時間為15.2個月。7

疾病控制的持續性亦是公布重點：

• 治療12個月後，90%患者仍未出現疾病進展；
• 中位無進展生存期（PFS）及中位應答持續時間，在數據截點時均尚未達到。7

換言之，現階段已有不少患者持續獲益，但由於中位數尚未成熟，仍需要更長時間追蹤，才可更完整評估療效能維持多久。

腦轉移患者：顱內應答數據尤其受注目

腦轉移是晚期肺癌治療中一個重要挑戰。ARROS-1中，10名基線時有可量度腦轉移的患者，全部出現顱內應答；當中7人（70%）的可檢測腦部腫瘤完全清除。7

此外：

• 12個月時，**78%**患者仍維持顱內應答；
• 基線時沒有腦轉移的患者，研究未報告中樞神經系統（CNS）進展事件。7

這些結果支持Jideytro同時具有全身及顱內抗腫瘤活性；但腦轉移可評估患者只有10人，解讀時亦應留意樣本數較小。

安全性：減量及停藥比例較低

最常見的治療相關不良反應包括周邊水腫、體重增加、肌酸磷酸激酶升高、味覺異常，以及天冬氨酸轉氨酶（AST）升高；大部分屬低級別不良反應。7

因治療相關不良反應而需要減量的患者佔 11%，因而永久停藥的佔 1%。7

研究對象是哪些人？

ARROS-1的首線分析並非限定所有患者完全未接受過任何抗癌治療。研究容許患者此前接受最多一線化療及／或免疫治療：

• 27%曾接受化療；
• 當中17%亦曾接受免疫治療；
• 17%在基線時已有中樞神經系統轉移。7

今次94人的療效分析，來自183名首次接受ROS1標靶治療、並有可量度病灶及足夠隨訪時間的患者之中。7

監管現況：已獲批後線，首線適應症仍在申請路上

美國FDA已於2026年7月22日批准Jideytro，用於曾接受至少一種ROS1 TKI的局部晚期或轉移性ROS1陽性NSCLC成人患者。在117名曾接受治療患者的療效人群中，確認ORR為44%；曾用一種ROS1 TKI者為49%，曾用兩種或以上者為38%。FDA指出，該藥獲授孤兒藥資格。1

GSK表示，計劃在2026年向FDA遞交補充申請，爭取首線適應症。現時Jideytro尚未在任何地方獲批作首線治療。7

至於監管資格，FDA公告足以確認孤兒藥資格；但公告並沒有足夠資料可確認其是否獲突破性療法資格。1

點樣看待這批數據？

ROS1融合屬較罕見的肺癌驅動基因變化，GSK估計約見於2%的NSCLC個案，全球每年約有5萬宗新症。7

94%的ORR是很有吸引力的早期首線數據，特別是顱內應答結果及相對較少因副作用而調整劑量的情況。不過，單組研究容易受患者特徵、評估時間及研究設計等因素影響；即使與歷來首線ROS1藥物所報告的應答率作數字比較，亦不能當成直接療效高下的證據。要確認Jideytro在首線治療中的相對定位，仍需看更成熟的持續追蹤資料，以及理想情況下的隨機對照研究。2

公布當日，GSK股價曾上升，市場報道指盤中升幅約3.4%；但當日公司同時發布兩項正面的肺癌數據，故沒有足夠證據把股價變動單獨歸因於Jideytro的ARROS-1結果。5