BioNTech 腸癌 mRNA 疫苗試驗叫停：個人化癌症疫苗未必失敗，但「單打獨鬥」遇上硬仗

BioNTech 叫停腸癌疫苗試驗，對個人化 mRNA 癌症疫苗而言無疑是一個臨床及投資層面的重大挫折。不過，單一腫瘤種類、單一治療方案的失敗，並不足以證明這種技術在所有癌症或聯合療法中都行不通。

今次最重要的訊息是：在一種被視為對免疫療法反應較弱的癌症中，單靠疫苗作為輔助治療，暫時未能顯示出可行的發展方向。12

BNT122-01 發生了甚麼事？

BioNTech 及羅氏集團旗下 Genentech 於 2026 年 8 月 28 日宣布，終止第二期 BNT122-01 試驗（NCT04486378）。研究中的 autogene cevumeran，又稱 BNT122／RO7198457，是一種按每名病人的腫瘤突變度身訂造的 mRNA 癌症免疫療法。

試驗對象是已接受手術、但血液中仍驗出循環腫瘤 DNA（ctDNA）的高風險第二期或第三期大腸直腸癌患者。研究比較的是 autogene cevumeran 單獨作為手術後輔助治療，與密切觀察、暫不接受這種治療的做法。1

獨立數據安全監察委員會（DSMB）檢視最新資料後，發現治療組與對照組之間的整體生存率出現「數字差異」。委員會認為，即使繼續跟進，亦不大可能改變療效結果，因此建議停止治療並終止試驗。BioNTech 表示，當時沒有發現新的安全訊號。1

這並不是研究第一次亮起紅燈。試驗早於 2025 年 10 月已越過預先設定的「無效界線」（futility boundary），但當時 DSMB 認為數據及跟進時間仍未成熟，未足以作出可靠的療效判斷，因此研究在沒有安全性反對的情況下繼續進行。1

消息公布後，BioNTech 股份在即市交易中下跌約 8% 至 9%，反映市場失去了一個用來證明其個人化 mRNA 腫瘤平台可行性的重點項目。2

公司表示，接下來會進行完整數據分析，研究病人篩選是否影響結果，以及這次試驗對日後開發工作的啟示，並計劃向科學界公開結果。1

不是所有項目都會停下來

BioNTech 的 IMcode003 第二期試驗會按原計劃繼續。這項研究同樣評估 autogene cevumeran，但對象是完成手術的胰臟導管腺癌患者，而且疫苗會與免疫檢查點抑制劑及化療聯合使用，而不是像 BNT122-01 那樣單獨使用疫苗。1

換句話說，今次失敗未必代表 autogene cevumeran 本身已經沒有發展價值，更直接反映的是「疫苗單藥」在這類腫瘤中的效果未如理想。

截至 2026 年 6 月 30 日，BioNTech 持有現金、現金等價物及證券投資合共約 166 億歐元，仍有相當財力繼續進行數據分析、組合療法研究及其他腫瘤項目。8

為甚麼不等於推翻 Moderna 與 Merck 的黑色素瘤成果？

8 月 19 日，Moderna 與 Merck 公布，其個人化 mRNA 新抗原療法 intismeran／V940，配合 Keytruda，在第三期黑色素瘤試驗中減低癌症復發及擴散的風險。346

兩項研究其實不能直接畫上等號，原因至少有兩個：

• 治療組合不同： Moderna 與 Merck 的研究將個人化 mRNA 療法與 PD-1 免疫檢查點抑制劑 Keytruda 一起使用；BNT122-01 則測試 autogene cevumeran 單獨作為輔助治療。14
• 癌症生物學不同： BioNTech 形容大腸直腸癌屬於免疫反應較「冷」的癌症，過往對免疫療法普遍反應有限；黑色素瘤則通常被視為對免疫療法較敏感的癌症。1

因此，今次結果較有力地指出：在這批大腸直腸癌患者身上，這種單藥策略未能證明有效。它並非直接證明所有個人化新抗原疫苗都無效，尤其不能抹走在不同癌症、不同免疫環境及聯合療法中的可能性。

對 Moderna、Pfizer 及 mRNA 腫瘤市場有甚麼影響？

試驗終止很可能令市場短期內重新審視 mRNA 腫瘤治療的前景，包括 Moderna。黑色素瘤第三期試驗成功後，部分投資者原本憧憬成果可以套用到其他實體腫瘤；BioNTech 今次的結果則提醒市場，腫瘤本身的免疫生物學，以及是否配合免疫檢查點抑制劑等治療，可能是成敗關鍵。35

至於 Pfizer，現有資料並未足以證實其股價在同日受到特定影響，因此不能把任何相關市場變動直接歸因於今次試驗。市場對 mRNA 腫瘤領域整體信心可能轉弱，但這與證明某一家公司或某一款藥物受到直接影響，是兩回事。

同樣地，現有資料亦未核實 BioNTech 即將公布的 BNT113 頭頸癌中期分析的具體時間或結果，也未能確認十月歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上一定會公布甚麼資料。這些內容目前應視為未獲證實，而不是既定催化因素。

下一步要看甚麼？

個人化新抗原疫苗能否走出黑色素瘤，接下來有幾個關鍵觀察點：

1. 聯合療法能否在免疫反應較弱的癌症中帶來實質好處；
2. BioNTech 對 BNT122 的深入分析，能否找出可能受惠的病人群組；
3. 日後包括 BNT113 或 ESMO 在內的臨床資料，能否顯示黑色素瘤以外的療效。

BioNTech 的資金儲備意味著，公司仍有能力調整研究方向，而不必因一次腸癌單藥試驗失敗便全面放棄個人化 mRNA 腫瘤平台。不過，往後任何「平台已被證實」的說法，都必須由不同癌症種類中的隨機對照試驗逐一支持。18