AskBio 在慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟病學會（ESC）年會上，公布了 GenePHIT 二期試驗的基線資料。這項研究測試的候選基因療法是 umiposgene parvec，亦稱 AB-1002，目前仍屬研究性治療。

今次公布的重點是研究規模、受試者特徵及試驗設計，而不是正面療效結果。AskBio 表示，GenePHIT 的首批隨機療效及安全性結果，預計於 2027 年上半年公布。15

試驗規模：173 人、64 個研究中心、12 個國家

GenePHIT 共將 173 名參與者隨機分組，研究在 12 個國家的 64 個研究中心進行，成為目前心衰竭基因療法研究中規模較大的試驗之一。15

參與者是病情穩定的成年人，患有非缺血性心肌病，左心室射血分數（LVEF）介乎 15% 至 35%，即心臟泵血能力明顯下降；即使接受按指引建議的治療，仍持續有紐約心臟協會（NYHA）第三級症狀。15

換句話說，研究針對的是症狀較嚴重、心臟收縮功能減弱的一群患者，並不是所有類型或不同程度的心衰竭患者。

GenePHIT 點樣進行？

GenePHIT 是一項自適應、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的二期試驗。參與者按 1:1:1 分配到三組：兩個不同 AB-1002 劑量組，以及安慰劑組。治療以一次順行冠狀動脈內輸注方式給予，即透過導管將療法送入冠狀動脈，目標是把基因療法帶到心肌細胞。2

研究在第 52 週評估主要療效，採用分層綜合終點，亦稱修訂勝率（modified win ratio）方法。這種方法不是只看一項指標，而是按預先設定的次序，評估具臨床意義的結果，包括心血管死亡、心衰竭功能分級，以及心臟泵血能力等。研究亦會同時評估安全性及耐受性。4

簡單講，研究要回答兩個問題：一次給藥是否能夠比安慰劑帶來有實際臨床意義的改善，以及治療會否引起不可接受的安全風險。

AB-1002 想改善心臟邊一部分功能？

AB-1002 是一種具心臟靶向性的腺相關病毒（AAV）基因療法，會把編碼持續活化抑制蛋白 1（I-1c）的基因送入心肌細胞。其治療策略針對心肌細胞內負責鈣離子循環的調節通路。15

用較容易理解的方式說，I-1c 的作用是抑制蛋白磷酸酶 1（PP1）。這或可減少 phospholamban 對 SERCA2a 的抑制；SERCA2a 是一種協助將鈣離子送回肌漿網的蛋白。鈣離子循環如果得到較好調節，理論上有助心肌收縮及放鬆。

所以，AB-1002 的目標不是製造新的心肌細胞，而是改變現有心肌細胞內的訊號調節。這個生物學機制能否真正轉化為更佳的症狀、心臟功能或其他臨床結果，仍要由 GenePHIT 的隨機對照數據驗證。

二期試驗如何承接一期研究？

GenePHIT 建基於一項首次人體進行的一期研究；該研究的 12 個月結果已於 2025 年刊登在《Nature Medicine》。早期研究提供了透過冠狀動脈輸送 AB-1002 的可行性資料，亦觀察到初步安全性及活性訊號。6

不過，一期研究規模較小、沒有隨機分組，設計上也不是用來確立臨床療效。相比之下，隨機、安慰劑對照的二期試驗，可以直接比較接受 AB-1002 與安慰劑的參與者，並減少患者期望、病情差異及其他混雜因素對結果的影響，因此是更嚴格的療效測試。6

FDA、EMA 認證不等於獲批上市

AskBio 表示，AB-1002 已獲美國食品及藥物管理局（FDA）授予快速通道（Fast Track）及孤兒藥（Orphan Drug）資格，並獲歐洲藥品管理局（EMA）PRIME 資格或相關認定。這些計劃可協助嚴重疾病或醫療需求未被滿足的治療加快研發及監管溝通，但不代表 AB-1002 已證實安全或有效，也不等同於取得上市許可。5

在 GenePHIT 結果公布之前，AB-1002 仍然是研究性療法。

點解值得留意？但今次資料未能證明甚麼？

全球估計有約 6,400 萬人患有心衰竭。雖然現有藥物及植入式裝置可以改善部分患者的病情及預後，但仍有人持續有症狀，或者病情逐步惡化。假如一次性基因療法最終證實有效，未來或可在長期藥物及裝置治療以外，提供一種針對疾病機制的治療選項。12

但要留意，ESC 2026 今次公布的是招募情況及基線特徵，不是 AB-1002 的治療成效。現階段沒有數據可以證明它能改善存活率、症狀、射血分數、運動耐量或生活質素；真正關鍵的是與安慰劑比較後的受控結果。AskBio 預計在 2027 年上半年公布首批療效及安全性數據。125

AskBio 在慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟病學會（ESC）年會上，公布了 GenePHIT 二期試驗的基線資料。這項研究測試的候選基因療法是 umiposgene parvec，亦稱 AB-1002，目前仍屬研究性治療。

今次公布的重點是研究規模、受試者特徵及試驗設計，而不是正面療效結果。AskBio 表示，GenePHIT 的首批隨機療效及安全性結果，預計於 2027 年上半年公布。15

試驗規模：173 人、64 個研究中心、12 個國家

GenePHIT 共將 173 名參與者隨機分組，研究在 12 個國家的 64 個研究中心進行，成為目前心衰竭基因療法研究中規模較大的試驗之一。15

參與者是病情穩定的成年人，患有非缺血性心肌病，左心室射血分數（LVEF）介乎 15% 至 35%，即心臟泵血能力明顯下降；即使接受按指引建議的治療，仍持續有紐約心臟協會（NYHA）第三級症狀。15

換句話說，研究針對的是症狀較嚴重、心臟收縮功能減弱的一群患者，並不是所有類型或不同程度的心衰竭患者。

GenePHIT 點樣進行？

GenePHIT 是一項自適應、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的二期試驗。參與者按 1:1:1 分配到三組：兩個不同 AB-1002 劑量組，以及安慰劑組。治療以一次順行冠狀動脈內輸注方式給予，即透過導管將療法送入冠狀動脈，目標是把基因療法帶到心肌細胞。2

研究在第 52 週評估主要療效，採用分層綜合終點，亦稱修訂勝率（modified win ratio）方法。這種方法不是只看一項指標，而是按預先設定的次序，評估具臨床意義的結果，包括心血管死亡、心衰竭功能分級，以及心臟泵血能力等。研究亦會同時評估安全性及耐受性。4

簡單講，研究要回答兩個問題：一次給藥是否能夠比安慰劑帶來有實際臨床意義的改善，以及治療會否引起不可接受的安全風險。

AB-1002 想改善心臟邊一部分功能？

AB-1002 是一種具心臟靶向性的腺相關病毒（AAV）基因療法，會把編碼持續活化抑制蛋白 1（I-1c）的基因送入心肌細胞。其治療策略針對心肌細胞內負責鈣離子循環的調節通路。15

用較容易理解的方式說，I-1c 的作用是抑制蛋白磷酸酶 1（PP1）。這或可減少 phospholamban 對 SERCA2a 的抑制；SERCA2a 是一種協助將鈣離子送回肌漿網的蛋白。鈣離子循環如果得到較好調節，理論上有助心肌收縮及放鬆。

所以，AB-1002 的目標不是製造新的心肌細胞，而是改變現有心肌細胞內的訊號調節。這個生物學機制能否真正轉化為更佳的症狀、心臟功能或其他臨床結果，仍要由 GenePHIT 的隨機對照數據驗證。

二期試驗如何承接一期研究？

GenePHIT 建基於一項首次人體進行的一期研究；該研究的 12 個月結果已於 2025 年刊登在《Nature Medicine》。早期研究提供了透過冠狀動脈輸送 AB-1002 的可行性資料，亦觀察到初步安全性及活性訊號。6

不過，一期研究規模較小、沒有隨機分組，設計上也不是用來確立臨床療效。相比之下，隨機、安慰劑對照的二期試驗，可以直接比較接受 AB-1002 與安慰劑的參與者，並減少患者期望、病情差異及其他混雜因素對結果的影響，因此是更嚴格的療效測試。6

FDA、EMA 認證不等於獲批上市

AskBio 表示，AB-1002 已獲美國食品及藥物管理局（FDA）授予快速通道（Fast Track）及孤兒藥（Orphan Drug）資格，並獲歐洲藥品管理局（EMA）PRIME 資格或相關認定。這些計劃可協助嚴重疾病或醫療需求未被滿足的治療加快研發及監管溝通，但不代表 AB-1002 已證實安全或有效，也不等同於取得上市許可。5

在 GenePHIT 結果公布之前，AB-1002 仍然是研究性療法。

點解值得留意？但今次資料未能證明甚麼？

全球估計有約 6,400 萬人患有心衰竭。雖然現有藥物及植入式裝置可以改善部分患者的病情及預後，但仍有人持續有症狀，或者病情逐步惡化。假如一次性基因療法最終證實有效，未來或可在長期藥物及裝置治療以外，提供一種針對疾病機制的治療選項。12

但要留意，ESC 2026 今次公布的是招募情況及基線特徵，不是 AB-1002 的治療成效。現階段沒有數據可以證明它能改善存活率、症狀、射血分數、運動耐量或生活質素；真正關鍵的是與安慰劑比較後的受控結果。AskBio 預計在 2027 年上半年公布首批療效及安全性數據。125