兩童死於中國基因編輯臨床實驗 監管漏洞引爆全球質疑

第一宗個案：全球首例腦部基因治療 6歲女童一週內死亡

2025年3月24日，一名化名「Mei」的6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，接受了全球首次針對腦部的鹼基編輯療法 。該實驗由神經科學家仇子龍主導 。Mei患有Snijders Blok–Campeau綜合症，這是一種由CHD3基因突變引起的罕見神經發育障礙，會導致語言遲緩和智力障礙，但並非致命疾病 。

研究團隊將數萬億個攜帶鹼基編輯器的AAV病毒注入她的脊髓液中 。7天後，即3月31日，Mei死亡 。醫院內部倫理委員會判定，死因為高劑量AAV載體引發的「血栓性微血管病」，這是一種嚴重的免疫反應，導致發燒、腎衰竭及致命性凝血 。

Mei去世後數月，仇子龍的團隊在《自然》（Nature）期刊上發表了描述臨床前研究的論文 。論文完全沒有提及該療法已在人類身上測試，更沒有提及她的死亡 。論文亦隱瞞了Mei的父母為此支付了86萬美元，用以資助臨床前開發及治療費用 。

根據《科學》雜誌的報導，家屬已要求作者撤回該論文 。《自然》期刊隨後對該論文展開了獨立調查 。

後續發展

上海交通大學醫學院於2026年7月26日宣布，已成立特別工作組進行「全面調查」 。當地政府對醫院開出約3,600美元的罰款，原因是監督及註冊失當，但並未對主要研究人員作出處分 。

第二宗個案：Duchenne肌肉萎縮症男童 死於高劑量CRISPR療法

另一宗個案中，一名男童於2025年8月在接受實驗性CRISPR基因編輯療法後死亡 。該療法名為HG302，由上海輝大基因（HuidaGene Therapeutics）研發，通過AAV9載體進行系統性給藥 。該實驗（HG302-01）是一項首次人體研究者發起試驗 。

輝大基因的內部調查（包括化驗、免疫學分析、病理學分析及屍檢）將死因歸咎於「急性呼吸窘迫綜合症（ARDS）」，這是在高劑量AAV給藥後出現嚴重補體和細胞因子激活的背景下發生的 。

該男童的死因與輝瑞等其他公司進行的高劑量AAV基因療法實驗中出現的致命不良事件非常相似 。輝大基因CEO陸維智（Alvin Luk）此前曾承認，其他AAV微營養蛋白實驗在高劑量下已觀察到嚴重不良事件，包括死亡 。

長達12個月的沉默

輝大基因在2026年1月已掌握足夠數據進行同行評審，但直至2026年8月5日——事發近12個月後——才在記者的持續追問壓力下公開披露死亡事件 。該臨床試驗的註冊記錄早在2026年2月已悄悄更新為「已完成」狀態 。

公司 CEO 陸維智及 CTO TJ Cradick 已在2025年夏季（即死亡事件發生前後）低調離職 。

監管漏洞：中國的「研究者發起試驗（IIT）」通道

兩個實驗都利用了中國獨有的監管通道：研究者發起試驗（IIT）。在中國的「准雙軌」監管體系下，醫院只需獲得本地倫理委員會批准，就可以進行早期基因療法研究，無需國家藥品監督管理局（NMPA）的批准 。這個「治療通道」原意是為了加速創新，但批評者認為它已成為一個繞過獨立審查的危險漏洞 。

《自然》雜誌的分析指出，這些試驗「由醫師研究人員主導，受衛生部門監管，國家藥品監管機構並無參與」 。從2015年到2023年，中國的IIT數量增長了11倍，其中細胞和基因療法的IIT已招募超過30,000名參與者 。

主要監管缺口

• 無需向中央國家機關強制報告嚴重不良事件。
• 學術出版物無強制要求公開披露死亡事件。
• 對非致命性疾病，缺乏獨立的試驗前風險效益評估。
• 金錢利益衝突（例如父母為自己孩子的實驗買單）無需披露 。

新規出台 可惜為時已晚

中國國務院已於2025年10月頒布了新的統一法規（第818號令），並於2026年5月1日起生效，旨在填補這些漏洞 。新規為IIT建立了統一治理框架，要求進行科學審查並獲得倫理委員會批准 。然而，上述兩宗致命實驗均不受其規管 。

倫理批評之聲

事件引發了研究倫理專家的嚴厲批評。

中國人民大學法學教授史際春指出，讓一個患上非致命性疾病的兒童承受已知的致命風險，違反了《生命科學和醫學研究倫理審查辦法》中關於最小化傷害和控制風險的原則 。

多位專家及《科學》/《撤稿觀察》調查報告指出的其他倫理失當行為包括 ：

• Mei測試的知情同意書據報並未將死亡列為可能的風險 。
• 臨床前動物研究已顯示出嚴重安全信號，包括非人靈長類動物在類似劑量下死亡，但人體實驗仍繼續進行 。
• Mei父母支付的86萬美元形成了強制性的財務壓力，並構成重大且未披露的利益衝突 。

批評者認為，急於為罕見病尋求治療方法的家庭，正被一個以速度和聲望凌駕於患者安全之上的系統所利用 。

影響及未來

即時影響是引發了全球信心危機。這些揭露可能動搖中國成為全球基因和細胞療法領導者的雄心。一些科學家和業內人士擔心，中國政策制定者可能會收緊過去賦予科學家的監管靈活性，從而減慢創新步伐 。

然而，正如一位業內觀察者在LinkedIn上所言，中國的監管靈活性過去一直是一種競爭優勢 。第818號令下的新IIT框架或可提供更穩健的監督結構，但這兩宗隱瞞的死亡事件，很可能會塑造全球關於「速度值得承擔多大風險」的辯論。

總結

兩名兒童在獨立的中國基因編輯實驗中死亡，其死訊被隱瞞。核心教訓是：旨在加快救命療法開發的監管框架，若缺乏強制性的獨立監督及不良事件的透明揭露，可能會變得極度危險。在其他主要研究經濟體中存在的安全保障措施——包括獨立數據監測委員會、強制性的公開登記冊及中央報告死亡事件機制——在這些實驗中均不存在。