中國基因編輯臨床試驗兩童死亡 揭監管漏洞與隱瞞真相

第一宗死亡：6歲女童「梅」，上海新華醫院——2025年3月

病人同治療方案。 一名6歲女童（化名「梅」）確診患有Snijders‑Blok‑Campeau綜合症，係一種罕見嘅遺傳性神經發育障礙，呢種病唔會直接威脅生命。佢父母籌集咗大約86萬美元，資助一項實驗性嘅腦部定向鹼基編輯療法，由上海交通大學醫學院附屬新華醫院進行 。呢項試驗由神經科學家仇子龍主導 。

事件經過。 2025年3月24日，醫生將一個CRISPR鹼基編輯器——透過病毒載體——注射入「梅」嘅脊髓液中 。幾日之內，佢出現發燒同腎臟損傷。注射後七日，佢死於血栓性微血管病變（thrombotic microangiopathy），即係形成致命嘅微小血塊 。醫院倫理委員會後來裁定，佢嘅死亡「肯定同治療有關」 。

隱瞞事件。 研究人員從未更新ClinicalTrials.gov或任何其他登記系統。佢哋其後喺2026年初喺《自然》（Nature）雜誌上發表咗一篇描述臨床前動物研究嘅論文，但完全冇提及已經有一名人類病人死亡 。論文亦冇提到係由家屬自資治療 。由《科學》雜誌同Retraction Watch聯合進行嘅調查，喺2026年7月23日首次向公眾揭露呢宗死亡事件 。

利用監管漏洞。 呢項試驗屬於「研究者發起嘅試驗」（investigator‑initiated trial，IIT），呢類試驗嘅監管遠比藥廠贊助嘅研究寬鬆 。專家指出，中國嘅監管框架存在「多個監管機構職責重疊，以及病人群體同公眾參與立法過程有限」嘅問題，造成咗呢啲試驗可以喺幾乎冇透明度嘅情況下進行 。七名獨立專家為《科學》雜誌審視呢個案例後表示關注，認為動物研究嘅安全訊號被忽略，而呢項試驗根本唔應該進行 。

第二宗死亡：患杜氏肌營養不良症嘅兒童，輝大基因HG302試驗——2025年8月

病人同治療方案。 一名患有杜氏肌營養不良症（DMD）嘅兒童（多個來源報道為男童）係輝大基因HG302-01研究者發起試驗嘅第四名，亦係最後一名病人，喺上海兒童醫學中心進行 。呢項試驗喺2024年12月啟動，目標係招募4至8歲、仍然可以行走嘅男童 。HG302使用一種基於CRISPR嘅DNA編輯療法，透過高劑量嘅腺相關病毒（AAV）載體傳遞 。

事件經過。 呢名兒童喺2025年8月死於急性呼吸窘迫綜合症（ARDS），由高劑量AAV療法引起嘅嚴重免疫反應所致 。輝大基因喺2026年8月5日嘅聲明中確認咗呢件事，將死因歸結為「致命嘅嚴重不良事件」 。

隱瞞事件。 呢宗死亡事件大約一年後先至被報告。2026年2月，臨床試驗登記系統更新咗紀錄，顯示研究狀態為「已完成」，完全冇提及死亡事件 。喺死亡事件最終被披露前幾星期，即2026年7月，輝大基因喺CRISPR醫學會議上仲展示數據，聲稱HG302「展現出強大嘅安全性，冇出現任何SAE（嚴重不良事件）、DLT（劑量限制毒性）或主要毒性」 。公司嘅前CEO陸英明（Alvin Luk）之前曾經承認，其他藥廠嘅高劑量AAV微營養不良蛋白（microdystrophin）試驗喺高劑量下曾經導致死亡 。STAT News喺2026年8月5日經過幾個月調查後，首次揭露咗呢宗死亡事件 。

關鍵人事離職同沉默。 喺會議之後，輝大基因就陷入沉默——長達15個月冇發出任何新聞稿，期間陸英明同首席技術官TJ Cradick都離開咗公司 。

兩宗案件嘅系統性失誤

兩宗案件都呈現出一系列驚人相似嘅問題：

後續調查同影響

2026年7月底，上海交通大學醫學院宣布成立專責小組，調查新華醫院嘅試驗及相關《自然》雜誌論文 。校方話會根據調查結果採取「嚴肅措施」 。外界呼籲對《自然》雜誌論文進行全面機構審查，可能需要撤回或更正 。

「梅」嘅父母向調查人員表示，醫生冇警告佢哋女兒可能會死，而醫院同研究人員隱瞞咗死亡事件 。呢個家庭願意分享佢哋嘅故事，係希望其他家庭唔會遭遇同樣嘅命運 。

更深遠嘅影響

呢兩宗案件再次引發全球對基因編輯臨床試驗監管嘅討論，尤其係研究者發起嘅試驗，呢類試驗可以繞過藥廠贊助試驗所受嘅嚴格監管。2025年一篇關於中國基因組編輯監管框架嘅學術評論，已經指出「多個監管機構職責重疊」同「公眾參與有限」等問題 。評論呢啲案件嘅科學家形容，呢啲事件揭示咗「風險評估、透明度同機構監督方面嘅嚴重失誤」 。

呢啲試驗所利用嘅監管漏洞，喺2018年賀建奎基因編輯嬰兒醜聞之後已經有文獻記錄，當時同樣涉及違反中國嘅倫理同監管規範 。