全球首創！神經母細胞瘤mRNA疫苗臨床前研究 腫瘤縮小70%

全球首次有研究團隊證明，mRNA疫苗可以有效針對神經母細胞瘤（Neuroblastoma），呢種係最致命嘅兒童癌症。呢項研究由愛爾蘭都柏林RCSI醫學與健康科學大學（RCSI University of Medicine and Health Sciences）領導，結果發表喺《Molecular Therapy Oncology》期刊上。喺臨床前動物模型中，疫苗令腫瘤體積大減70%，並延緩腫瘤發展10至11日。呢款疫苗採用模塊化「LEGO積木」平台，將來可以快速調整，用嚟對付其他癌症。

關鍵發現：首個臨床前概念驗證

由Dr. Olga Piskareva帶領嘅RCSI團隊，首次提供咗mRNA疫苗針對神經母細胞瘤嘅臨床前證據。喺一種帶有MYCN基因擴增嘅神經母細胞瘤小鼠模型中，疫苗效果顯著：

• 腫瘤體積減少70%，同對照組相比。
• 腫瘤發展延遲10至11日，喺已接種疫苗嘅小鼠身上觀察到。
• 產生抗原特異性免疫反應：疫苗接種後，小鼠脾細胞嘅IFN-γ同IL-2顯著增加，CD4+同CD8+ T細胞嘅TNF-α亦上升，證實咗針對性嘅細胞免疫反應。

疫苗點樣運作：RALA納米顆粒同GPC2目標

呢款疫苗嘅運作原理係利用自組裝嘅陽離子RALA胜肽納米顆粒（RALA nanoparticles），傳遞編碼Glypican 2（GPC2）蛋白嘅mRNA。GPC2係一種喺神經母細胞瘤細胞上大量表達嘅腫瘤相關抗原。RALA納米顆粒之前已經被研究用於DNA疫苗，例如喺前列腺癌模型中，成功傳遞質粒DNA並引發腫瘤特異性免疫反應。今次嘅mRNA平台係一個重大進步，比起之前嘅納米顆粒方法——例如用細菌膜包裹納米顆粒結合放射治療——更進一步。

更重要嘅係，GPC2喺多種成人同兒童癌症中都有過度表達，所以呢個平台理論上可以快速適應，用嚟對付其他表達GPC2嘅癌症。

模塊化「LEGO積木」平台

Dr. Piskareva形容呢項技術就好似 「LEGO積木」 咁——唔同嘅組件可以隨意互換，根據個別病人或者唔同腫瘤目標，精準地度身訂造疫苗。呢種模塊化設計係同現有mRNA癌症疫苗嘅一個重要區別。目前，mRNA癌症疫苗喺臨床應用上進展最快嘅係黑色素瘤、胰腺癌同非小細胞肺癌，大多採用個性化新抗原方法或者固定抗原組合。而呢個平台因為針對一個共享抗原（GPC2），而唔係病人特有嘅基因突變，所以可以發展成一種「現成」嘅療法，直接應用喺特定病人群體。

點解咁重要：神經母細胞瘤急需新療法

神經母細胞瘤佔咗 兒童癌症死亡個案嘅15%，而 高達80%嘅高危患者對現有標準療法 冇明顯反應。復發嘅病例尤其難治。喺呢項研究之前，從來冇任何實驗或臨床試驗數據，發表過針對神經母細胞瘤嘅mRNA疫苗。雖然mRNA疫苗喺腦癌（例如膠質母細胞瘤）已經顯示出潛力，納米顆粒系統亦積極研究中以突破血腦屏障，但呢個係首次有直接證據證明mRNA疫苗可以專門對付神經母細胞瘤。

早期階段，但係重要里程碑

正如Dr. Piskareva所講：「我哋而家喺mRNA疫苗研發道路嘅起點，但第一個里程碑已經成功完成。」 呢啲發現目前只嚟自小鼠模型，距離人體試驗仲有好長嘅路。下一步關鍵工作包括毒理學評估——類似其他mRNA癌症疫苗正在大鼠同豬身上進行嘅評估——同埋優化納米顆粒傳遞系統，令佢適合臨床使用。

資金與合作

呢項研究係同貝爾法斯特女王大學藥學院合作進行，由 愛爾蘭研究委員會（Irish Research Council）、高等教育管理局（Higher Education Authority）、健康研究委員會（Health Research Board） 同 The Conor Foley神經母細胞瘤癌症研究基金會 資助。完整嘅開放存取論文已經刊登喺《Molecular Therapy Oncology》（DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244）。