基因編輯治療腦神經系統仍不安全 兩童喺中國臨床試驗中死亡敲響警鐘

醫療團隊將數以萬億計嘅AAV基礎編輯載體直接注入佢嘅脊髓液中。七日後，佢因為血栓性微血管病變——一種由病毒載體引發嘅嚴重免疫同血管反應——而死亡。

研究團隊從來冇公開披露呢宗死亡事件。《科學》雜誌同Retraction Watch喺2026年7月發表調查報告，令案件喺事發超過一年後先曝光。上海交通大學醫學院隨後宣布展開全面調查。

第二宗死亡：杜興氏肌肉營養不良症兒童

喺另一個中國嘅臨床試驗中，一名患有杜興氏肌肉營養不良症嘅兒童，喺接受上海HuidaGene Therapeutics開發嘅基因編輯治療後死亡。公司將2025年8月嘅死亡事件歸因於急性呼吸窘迫症候群，屬於治療引發嘅嚴重免疫反應。

兩宗死亡嘅共通點：AAV病毒載體系統引發咗動物實驗完全無法預測嘅致命全身性免疫反應。

史丹福權威：人體試驗仲要等三至五年

史丹福大學醫學院兼任教授、腦科學商業化領域嘅權威人物Karoly Nikolich明確指出，中樞神經系統基因編輯療法嘅人體試驗，最快都要三至五年先可以安全展開。

Nikolich點出三大核心問題：

• 對全身遺傳效應了解有限。 編輯神經系統基因可能引發無法預測嘅脫靶編輯同免疫反應，單靠動物模型根本無法充分掌握。
• 現有技術未夠成熟。 AAV病毒載體係目前主要嘅傳遞工具，但為咗將足夠劑量送到腦部，所需劑量往往會引發嚴重發炎同血栓反應——中國嘅死亡事件就係血淋淋嘅例子。
• 需要更好嘅臨床前模型同AI預測工具。 Nikolich認為，業界必須先投資更精密嘅模型，包括人工智能驅動嘅風險預測，先好進行人體試驗。

Nikolich喺詳細訪問中話：「動物實驗嘅技術已經相當成熟，但真係未到可以應用喺人類研究嘅程度。」

業界趨勢：發展步伐正在放緩

Nikolich嘅五年估算同業界分析一致。2025年發表喺《Frontiers in Genome Editing》嘅回顧指出，CRISPR應用喺中樞神經系統嘅臨床項目預計要五至十年先成事。業界追蹤數據更顯示，2025年活躍基因治療研發項目嘅總數首次下跌，扭轉咗之前嘅升勢。多項試驗喺2025年被暫停。

總結

中國嘅死亡事件話畀我哋知：目前嘅基因編輯療法對中樞神經系統帶嚟致命風險，尤其係病毒載體引發嘅免疫反應——呢啲風險動物模型完全冇預測到。業界需要更深入了解全身性脫靶效應，同埋開發更安全嘅傳遞技術，先可以負責任咁進行人體試驗。權威專家估計，至少仲要幾年嘅臨床前研究。

喺呢個之前，基因編輯治療腦部疾病，只係一個承諾，唔係一個治療方案。