AI首度攻克神经科学药物靶点：Recursion与基因泰克里程碑事件深度解析

AI如何在万亿级细胞的'干草堆'中找到那根针

这一靶点并非靠运气或单次实验发现，而是源自一个系统性、以AI为核心、以前所未有的生物学规模搭建的管线。关键步骤如下：

1. 神经元图谱——万亿级细胞基础模型
团队培养了超过1万亿个hiPSC来源的神经元细胞，对17,000多个蛋白编码基因逐一进行全基因组CRISPR敲除，采集超过3000万张细胞图像，并训练了一个定制基础模型来解读由此产生的表型图谱。该数据集与2025年10月发布的、专注于脑免疫细胞的'小胶质细胞图谱'（Microglia Map）相互独立。这两个图谱均在同一合作框架下构建，但此次推进的靶点来源于规模更大的Neuron Map。

2. 全基因组AI搜索
基础模型不再逐一测试假设，而是系统性地将每个被扰动的基因与已知的神经疾病驱动因素进行比较，根据其与疾病相关通路的生物学关联性对所有候选靶点进行排序。

3. 三道实验验证关卡
只有通过全部三项实验标准的候选靶点才能进入下一步：通路验证（扰动是否按预测方式表现？）、功能验证（操控靶点是否能在人类神经元中产生有意义的变化？）和疾病验证（改变靶点是否改变疾病表型？）。

重要区别： 此次进入早期发现项目的靶点来自神经元图谱数据集，而小胶质细胞图谱是早先的独立里程碑，专注于脑免疫细胞。这两个图谱均在与罗氏和基因泰克的同一合作框架下构建。

这对AI驱动药物开发意味着什么

这一里程碑意义重大，原因如下：

• 神经科学领域的首个概念验证——CNS药物发现历来在医学中失败率最高，FDA审批率不到其他治疗领域的一半。该靶点标志着AI原生平台首次在该领域提供了新颖且经实验验证的靶点。

• 规模成为核心竞争力——该合作证明了以前所未有的规模生成疾病相关数据（万亿级细胞、全基因组敲除），并将其与基础模型相结合，能够系统地揭示那些按传统顺序方法需要多年才能发现的新生物学机制。

• 降低新靶点风险——通过从已知人类遗传学证据出发，搜索整个基因组中相关的生物学线索，该平台降低了探索未知机制的不确定性——它扮演着'假设生成引擎'的角色，而非依赖逐一试错。

Recursion首席执行官Najat Khan指出，这是该合作框架下多达40个潜在项目中的第一个。截至目前，该合作已产生了2.16亿美元的前期付款和里程碑付款。

550亿美元的AI制药交易热潮

Recursion与基因泰克的里程碑并非孤立事件。它发生在AI指导药物发现领域资本与合作激增的大背景之下。

交易强度

• 2025年1月至2026年7月期间，大型制药公司通过并购、合作和许可交易，向AI生物技术和计算药物发现平台披露了超过220亿美元的承诺资本。
• AI驱动药物发现的风险投资在2025年增至约110亿美元（348笔交易），高于2024年的约89亿美元。
• 2024-2025年期间，AI/ML药物发现合作与并购的总价值超过550亿美元。
• 仅2026年第一季度，就有36项大型AI合作——是2025年第一季度18项的两倍。

近期重大交易

从单一资产押注转向平台基础设施

2025-2026年的模式是制药公司投资于AI平台和广泛的发现能力，而非许可单个分子。Recursion与Exscientia的合并以及平台交易的激增表明，AI原生发现正在成为核心研发基础设施。

FDA为AI药物开发正式制定规则

监管机构已跟上科学发展的步伐。两大进展勾勒出当前的监管环境：

• 2025年1月——FDA发布了首份指南草案《关于使用人工智能支持药物和生物制品监管决策的考量》，为药物开发中使用的AI模型建立了基于风险的可信度评估框架。
• 2026年1月——FDA与欧洲药品管理局（EMA）联合发布了**《药物开发中良好AI实践指导原则》**，正式确立了在整个药物产品生命周期中使用AI生成证据的期望。

FDA已从临时监管转向结构化方法论，强调申办方必须证明'模型可信度'——即AI工具在监管提交中适合其预期用途。值得注意的是，2025年1月的指南明确排除了用于药物发现的AI，但涵盖了支持监管决策的AI。

结论

Recursion与基因泰克的里程碑是首个具体证据，证明AI原生生物学平台能够在神经科学领域发现新颖、经实验验证的靶点——而这是一个传统药物发现数十年来举步维艰的领域。结合AI制药交易的激增（2024-2025年超过550亿美元）以及FDA对AI指南的正式化，该行业正果断地从'AI能找到靶点吗？'转向'AI发现的药物能多快惠及患者？'