事件经过

该治疗被描述为全球首例直接针对大脑的碱基编辑疗法，目标是修复与一种罕见神经系统发育障碍——Snijders-Blok-Campeau综合征——相关的CHD3基因突变。2025年3月，这名女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了脊髓输注，被注入数万亿个携带基因编辑工具的病毒颗粒。治疗仅一周内，她便因与治疗相关的严重免疫反应不幸离世。

隐瞒真相

女童的死亡从未被公开报告。事实上，研究团队于2025年2月在《自然》（Nature）杂志发表了一篇论文，声称在一项临床试验中成功实现了基因编辑，然而论文中完全未提及患者的死亡。该论文描述了针对Snijders Blok-Campeau综合征的基因编辑治疗的临床前工作，但刻意遗漏了致死结果。《自然》杂志随后在该论文中添加了编辑关注声明，并展开了独立调查，但明确表示这并非撤稿。

财务细节

女童的父母筹集了约86万美元（约合人民币620万元）用于支付治疗费用。调查显示，家属负担了该疗法的开发及临床实施费用，且据报并未被充分告知其中的风险。

启动的调查

• 上海交通大学医学院已成立专项工作组对此事展开调查，并表示将“严格遵守科学伦理和科研诚信”。
• 《自然》杂志正对相关论文的疑虑进行审查，并已添加编辑关注声明。
• 据报道，中国监管机构也在复核此案。

截至最新报道，上述三项调查均在进行中，尚未得出任何违规结论。

更广泛的警示

此案已引发与2018年贺建奎基因编辑婴儿丑闻的直接比较，暴露出中国生物医学研究领域在监管监督、知情同意及伦理问责方面的严重漏洞。调查同时凸显出全球范围内将碱基编辑器（CRISPR基因编辑工具的一种更精确形式）转化为罕见病临床疗法的激烈竞赛，以及当科学野心超越伦理防护时可能带来的巨大风险。

事件经过

该治疗被描述为全球首例直接针对大脑的碱基编辑疗法，目标是修复与一种罕见神经系统发育障碍——Snijders-Blok-Campeau综合征——相关的CHD3基因突变。2025年3月，这名女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了脊髓输注，被注入数万亿个携带基因编辑工具的病毒颗粒。治疗仅一周内，她便因与治疗相关的严重免疫反应不幸离世。

隐瞒真相

女童的死亡从未被公开报告。事实上，研究团队于2025年2月在《自然》（Nature）杂志发表了一篇论文，声称在一项临床试验中成功实现了基因编辑，然而论文中完全未提及患者的死亡。该论文描述了针对Snijders Blok-Campeau综合征的基因编辑治疗的临床前工作，但刻意遗漏了致死结果。《自然》杂志随后在该论文中添加了编辑关注声明，并展开了独立调查，但明确表示这并非撤稿。

财务细节

女童的父母筹集了约86万美元（约合人民币620万元）用于支付治疗费用。调查显示，家属负担了该疗法的开发及临床实施费用，且据报并未被充分告知其中的风险。

启动的调查

• 上海交通大学医学院已成立专项工作组对此事展开调查，并表示将“严格遵守科学伦理和科研诚信”。
• 《自然》杂志正对相关论文的疑虑进行审查，并已添加编辑关注声明。
• 据报道，中国监管机构也在复核此案。

截至最新报道，上述三项调查均在进行中，尚未得出任何违规结论。

更广泛的警示

此案已引发与2018年贺建奎基因编辑婴儿丑闻的直接比较，暴露出中国生物医学研究领域在监管监督、知情同意及伦理问责方面的严重漏洞。调查同时凸显出全球范围内将碱基编辑器（CRISPR基因编辑工具的一种更精确形式）转化为罕见病临床疗法的激烈竞赛，以及当科学野心超越伦理防护时可能带来的巨大风险。