Claude设计蛋白质结合剂命中14个靶点：这项实验真正说明了什么？

Anthropic这次展示的重点，不是Claude已经“发明了一种药”，而是它能否在较少人工干预的情况下，协调一整套蛋白质设计流程，并把计算结果交给实验室验证。

Claude Mythos Preview和Claude Opus 4.8先研究生物靶点、选择结合位置，再调用专业工具生成和筛选候选蛋白。随后，外部实验室对这些设计进行了实际测试：在1320个设计中，有354个与目标靶点结合。

这对药物研发最早期阶段而言是一个有分量的结果，但它还远未证明Claude能够独立发现药物、解决蛋白质疗法中最棘手的问题，或取代实验和临床开发。

关键数字：15个靶点中命中14个

Anthropic称，Claude为15个接受实验评估的靶点中的14个设计出了至少一种有效结合剂。参与这项工作的模型是Claude Mythos Preview和Claude Opus 4.8。根据实验组织方式不同，报告的命中率在22.6%至35.1%之间；Anthropic引用的此类从头设计蛋白质结合剂的行业通常水平约为10%至15%。

从整体实验结果看，1320个设计中有354个实现了目标结合，命中率为26.8%。只有一个经评估的靶点没有产生结合剂。

不过，这些数字不能被理解为Claude在所有靶点上的通用成功率。单个靶点的表现差异非常大，报告范围从0%到90%。在一项让Mythos针对单个靶点连续工作24小时的测试中，命中率最高，达到35.1%；同时处理多个靶点的实验则低于这一水平。

Claude究竟做了什么？

这并不是一个语言模型凭空创造全新蛋白质科学的故事。实验开始前，一名人类蛋白质设计专家提供了一份约3万个Token的提示词，详细说明了工作流程。之后，Claude只接受了很少的进一步人工引导。

在这一框架下，Claude完成了以下工作：

• 研究被选中的生物靶点；
• 决定候选蛋白应在何处与靶点结合；
• 安装并协调公开可用的结构预测和蛋白质设计工具；
• 生成候选蛋白序列；
• 筛选、排序并改进候选设计；
• 选择最终送往实验室测试的设计。

这一区别十分重要。Claude展示出的能力，主要是管理一个较长的、需要调用工具的设计流程，并自主作出候选筛选决策，而不是重新发明其中所有底层计算方法。

这批靶点既包括已有研究基础的基准靶点，也包括较新的竞赛靶点。因此，结果比纯粹的计算模拟更有参考价值；但由于部分靶点来自既有基准，也不能完全排除模型熟悉相关问题对表现产生影响的可能性。

为什么“湿实验”验证很关键？

计算模型可以预测某种蛋白质应该能够结合目标，但预测并不等于真实蛋白能够被表达、正确折叠，并在实验条件下产生结合。

因此，Anthropic将设计结果交给了外部测试机构。Adaptyv Bio在不知道设计由哪个模型产生的情况下，使用自动化流程完成了从数字蛋白序列、DNA合成、蛋白表达，到结合测量和质量控制的全过程。该公司使用表面等离子体共振技术测量结合，并在1320个设计中发现354个结合剂。

Twist Bioscience也独立制备和测试了这些设计。Anthropic称，结果包括针对至少6个靶点的高亲和力结合剂，以及针对至少4个靶点、结合亲和力达到或超过此前最佳公开结果的结合剂。

这比只依据预测结构或模型生成的文字说明来评估成果更有说服力。但实验仍然只回答了一个相对有限的问题：在特定测试条件下，设计出的蛋白是否能与目标结合？

它并没有证明这种蛋白就是有用的治疗药物。

RBX1结果与其他亮点

Anthropic重点提到的案例之一是RBX1。公司报告称，Claude在这一靶点上的命中率约为40%，而此前竞赛参赛者的命中率为3.7%；Anthropic还称，Claude的表现超过了此前该靶点的获胜设计。

Anthropic还报告称，部分候选蛋白具有异常强的结合能力，其中一些设计的结合强度是此前最佳公开结果的数倍。这些发现值得关注，但目前仍是单次实验中的公司报告结果，不能据此证明Claude在所有蛋白质设计任务上都具有普遍优势。

结合剂不是药物

蛋白质结合剂，是经过设计、能够附着在某个生物靶点上的蛋白质。它们可以用于治疗、诊断或科研试剂，但“能结合”只是早期研发中的一个里程碑。

一个真正有潜力的药物候选物，还需要同时具备或满足多方面条件，例如：

• 对目标靶点具有足够的选择性；
• 能产生预期的功能效果，例如阻断或激活某条生物通路；
• 具备稳定性和可制造性；
• 能抵达相关组织或细胞；
• 拥有合适的药代动力学特征；
• 不引发不可接受的免疫反应；
• 具备可接受的毒性特征。

Anthropic自己也将这项工作描述为迈向“类药物分子”的早期一步，而不是端到端的药物发现成果。此次活动没有证明临床疗效、人体安全性，也没有展示候选物能够顺利通过药物开发流程。

主要限制与批评

靶点选择是这项实验的重要限制。相比位于细胞内部的蛋白质，位于细胞外、较容易接触的靶点通常更适合蛋白质结合剂设计。

Martin Shkreli批评称，相关结合亲和力不足以支撑外界对其药物研发意义的更广泛解读，并指出实验缺少难度更高的细胞内靶点。

这些批评并不能推翻实验测得的事实：许多设计出的蛋白确实与目标结合。但它们确实限制了我们应该得出的结论。更准确的说法是，实验显示Claude能在明确设定的流程下，产生相当数量、并经实验确认的蛋白质结合剂；它并没有证明Claude能够稳定设计出细胞内治疗药物，也没有证明其在所有具有临床意义的靶点上都超过成熟的药物研发方法。

此外，目前部分证据仍来自Anthropic自身的报告。蛋白质的实际合成和检测由外部机构完成，这提高了结果的可信度；但要判断这种能力是否具有普遍性，还需要在更广泛、难度更高的靶点上进行独立重复。

Anthropic想把AI带到药物研发的更远处

Anthropic将蛋白质结合剂设计视为更大目标的一部分：构建一个覆盖多种数据和分子类型的端到端系统，帮助加快药物研发，并分析化学与生物学数据。

该公司的Claude Science项目将研究工作流、计算工具和科学数据分析结合起来。这次蛋白质设计活动则展示了AI代理如何把这些能力连接到真实实验工作中。

Anthropic表示，其最强的生命科学能力目前并未向所有用户开放。公司已将建立科学家访问计划列为优先事项，并称Opus 5目前是其面向生命科学研究、普遍可用的最强模型。

这项技术的现实价值，不是让AI取代实验室，而是让自主系统减少研究靶点、运行软件、筛选候选物，以及决定哪些少量设计值得进入实验阶段所需的时间。

为什么这些能力受到限制？

这套工作流具有明显的双重用途属性。研究生物系统、设计蛋白质并协调专业工具的能力，既可以支持有益的科学研究，也可能降低从事有害生物学工作的技术门槛和时间成本。

Anthropic表示，在其最强大的系统上，蛋白质设计和其他具有双重用途风险的生物学研究能力仍不会向公众普遍开放，公司倾向于通过受控访问或可信科学家访问计划向合格研究人员提供相关能力。其面临的政策挑战是：在支持合法治疗研究的同时，限制可能用于病原体工程、毒素相关工作或其他危险生物活动的帮助。

这项政策并不是与技术结果无关的附带问题。模型越能自主地从生物学问题走向候选分子设计，就越需要同时评估三个方面：设计是否有效、谁能访问这套流程，以及访问过程中有哪些安全措施和监测机制。

结论：重大进展，但还不是“AI制药”

Anthropic的演示表明，Claude Mythos Preview和Claude Opus 4.8能够自主协调现有蛋白质设计工具，并以报告中的22.6%至35.1%命中率产出经实验确认的结合剂。在1320个设计中，354个与目标结合；15个经评估靶点中，有14个至少产生了一种结合剂。

这是一项关于AI辅助早期蛋白质设计的有意义验证。但它不是一个自主药物发现系统，也没有解决细胞内靶向问题，更不能替代从候选优化、毒理研究、临床试验到监管审批的漫长过程。

真正值得关注的下一步，是这些结果能否在更困难、模型更不熟悉的靶点上重复出现，以及Anthropic能否在不让危险生物学协助广泛扩散的前提下，让这类能力对科研人员真正有用。