两名儿童在中国秘密基因编辑试验中死亡：透明度与监管危机浮现

梅梅的脊髓液中注入了数万亿个携带碱基编辑器的AAV病毒 。七天后，即2025年3月31日，她不幸离世 。医院内部伦理委员会判定死因为高剂量AAV递送引发的血栓性微血管病——这是一种严重的免疫反应，导致发烧、肾衰竭及致命的凝血现象 。

在梅梅去世数月后，仇子龙的团队在《自然》（Nature）杂志上发表了一篇描述临床前工作的论文 。该论文既未披露该疗法已在人体上进行过试验，也未提及她的死亡 。论文同时遗漏了梅梅的父母为支持临床前开发和治疗支付了86万美元这一事实 。

据《科学》杂志的一份报道，家属已要求作者撤回该论文 。《自然》杂志随后对此论文发起了自己的调查 。

后续事件

上海交通大学医学院于2026年7月26日宣布，已成立专项工作组进行“全面调查” 。当地政府对涉事医院处以约3600美元的罚款，理由是监管和注册方面的失误，但并未对主要研究者进行处罚 。

第二起案例：一名男童在杜氏肌营养不良症试验中

另一起事件中，一名儿童——据报道是一名年幼男童——在2025年8月因接受高剂量的实验性CRISPR基因编辑疗法用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）后死亡 。该疗法名为HG302，由总部位于上海的辉大基因（HuidaGene Therapeutics）开发，并通过AAV9载体进行全身递送 。该试验名为HG302-01，是一项首次人体研究者发起的试验 。

辉大基因自身的调查内容包括实验室检测、免疫学分析、病理学以及尸检，最终将死因归因于高剂量AAV给药后，在严重的补体与细胞因子激活背景下发生的急性呼吸窘迫综合征（ARDS） 。

该男童的死因与在其他高剂量AAV基因治疗DMD试验中观察到的致命不良事件惊人地相似，包括辉瑞公司（Pfizer）进行的一项试验 。辉大基因的首席执行官陆英明（Alvin Luk）此前曾承认，其他AAV微型肌营养不良蛋白试验已观察到严重的不良事件，包括高剂量下的死亡 。

长达12个月的沉默

辉大基因在2026年1月已掌握足够数据可用于同行评审，但直到2026年8月5日才公开披露这起死亡事件——距离事件发生已近12个月 。这一披露是在记者的持续调查压力下才得以公开 。临床试验注册信息已在2026年2月悄然更新为“已完成” 。

公司领导人陆英明（CEO）和TJ Cradick（CTO）于2025年夏季左右悄悄离职，时间点与死亡事件发生时间重合 。Cradick是一名常驻美国的基因编辑高管，在该公司任职不到一年 。

监管漏洞：中国的IIT路径

这两项试验都利用了中国独有的监管路径：研究者发起的试验（IIT）。在中国准双轨制的监管体系下，医院在仅通过当地伦理审查后即可开展早期基因治疗研究——无需获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准 。这条“治疗路径”旨在加速创新，但批评者指出，它已成为绕过独立试验前审查的危险漏洞 。

《自然》杂志的一项分析指出，这些试验“由研究者医师主导，由卫生当局监管，而没有国家药品监管部门的参与” 。从2015年到2023年，中国的IIT模式数量增长了11倍，其中细胞和基因疗法的IITs招募了超过30,000名参与者 。

已识别的主要监管缺口

• 无需向中央国家机关报告严重不良事件。
• 学术论文无强制要求公开披露死亡事件。
• 对于非致命性疾病，缺乏对风险-获益平衡的独立审前评估。
• 财务利益冲突——例如父母为自己的孩子提供试验资金——无需披露 。

新规出台，但为时已晚

中国国务院于2025年10月颁布了一项新的统一法规（第818号令），自2026年5月1日起生效，旨在堵住上述许多漏洞 。新规为IITs建立了统一的管理框架，并要求进行科学性审查和伦理委员会批准 。然而，这两起致死试验均不在其管辖范围内 。

伦理批评

这些事件引起了研究伦理专家的强烈谴责。

中国人民大学法学院教授石佳友指出，让一名患有非致命性疾病的儿童承受已知的致命风险，违反了《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》中关于最小伤害和风险可控的原则 。

多位专家及《科学》杂志/“撤稿观察”的调查指出的其他伦理失当行为包括 ：

• 梅梅试验的知情同意书据称未将死亡列为可能的风险 。
• 临床前动物研究已显示严重的安全信号，包括在类似剂量下非人灵长类动物的死亡，但人体试验仍继续进行 。
• 梅梅父母支付的86万美元造成了一种胁迫性的财务关系，构成了重大且未披露的利益冲突 。

批评者认为，寻求罕见病疗法的家庭的绝望情绪，正被一个优先考虑速度和声望而非患者安全的体系所利用 。

后果与未来

最直接的后果是信任危机。这些揭露有可能削弱中国成为全球基因与细胞治疗领导者的雄心。一些科学家和行业人士担心，中国政策制定者现在可能会限制那些曾推动基因治疗试验快速扩张的监管灵活性，从而可能减缓创新 。

然而，正如一位行业观察者在LinkedIn上所言，中国的监管灵活性也曾是其竞争优势 。第818号令下的新IIT框架可能提供更强大的监管结构，但这两起未公开的死亡事件将长久地影响全球关于“速度与风险孰轻孰重”的辩论。

核心要点

两名儿童在中国独立的基因编辑试验中死亡，而他们的死讯被隐瞒。核心教训是，旨在加速救命疗法开发的监管框架，若缺乏强制性、独立的监管以及对不良事件的透明披露，可能会变得危险地放任。其他主要研究经济体存在的保障措施——包括独立数据监测委员会、强制性公共注册以及中央报告死亡事件——在这些试验中均未到位。