AI lần đầu tiên tìm ra mục tiêu thuốc điều trị thần kinh: Câu chuyện bên trong cột mốc của Recursion và Genentech

Cách AI tìm 'cây kim' trong đống rơm nghìn tỷ tế bào

Mục tiêu này không được khám phá nhờ một sự may mắn tình cờ hay một thí nghiệm đơn lẻ. Nó ra đời từ một quy trình AI có hệ thống, được xây dựng ở quy mô sinh học chưa từng có. Các bước chính bao gồm:

1. Bản đồ tế bào thần kinh – mô hình nền tảng từ nghìn tỷ tế bào
Các nhóm nghiên cứu đã nuôi cấy hơn 1 nghìn tỷ tế bào thần kinh từ tế bào gốc đa năng cảm ứng (hiPSC), thực hiện loại bỏ gen (CRISPR knockout) trên toàn bộ hệ gen cho từng gen trong số hơn 17.000 gen mã hóa protein, chụp hơn 30 triệu hình ảnh tế bào, và huấn luyện một mô hình nền tảng tùy chỉnh để giải thích bản đồ kiểu hình thu được . Bộ dữ liệu này hoàn toàn tách biệt với Bản đồ Microglia (tháng 10/2025) vốn tập trung vào các tế bào miễn dịch của não . Cả hai bản đồ đều được xây dựng trong cùng một hợp tác, nhưng mục tiêu đã tiến triển đến từ Bản đồ tế bào thần kinh lớn hơn .

2. Tìm kiếm AI trên toàn bộ hệ gen
Thay vì kiểm tra từng giả thuyết một, mô hình nền tảng đã so sánh một cách có hệ thống mọi gen bị tác động với các tác nhân gây bệnh thần kinh đã biết, xếp hạng các ứng viên dựa trên mối quan hệ sinh học của chúng với các con đường liên quan đến bệnh .

3. Quy trình thử thách xác thực ba giai đoạn
Chỉ những ứng viên vượt qua cả ba tiêu chí thực nghiệm mới được tiến triển: xác thực con đường (tác động lên gen có hoạt động như dự đoán không?), xác thực chức năng (thao túng mục tiêu có tạo ra thay đổi có ý nghĩa trong tế bào thần kinh người không?), và xác thực bệnh (làm thay đổi mục tiêu có thay đổi kiểu hình bệnh không?) .

Phân biệt quan trọng: Mục tiêu bước vào chương trình phát hiện sớm đến từ bộ dữ liệu Bản đồ tế bào thần kinh (Neuron Map), trong khi Bản đồ Microglia (Microglia Map) là một cột mốc riêng biệt trước đó, tập trung vào các tế bào miễn dịch của não. Cả hai bản đồ đều được xây dựng trong cùng hợp tác với Roche và Genentech .

Ý nghĩa đối với phát triển thuốc dựa trên AI

Cột mốc này có tầm quan trọng lớn vì nhiều lý do:

• Bằng chứng đầu tiên trong lĩnh vực thần kinh — Phát triển thuốc cho hệ thần kinh trung ương từng có tỷ lệ thất bại cao nhất trong y học, với tỷ lệ phê duyệt của FDA chưa bằng một nửa các lĩnh vực điều trị khác . Mục tiêu này là lần đầu tiên một nền tảng AI-native đưa ra một mục tiêu mới, đã được xác thực trong lĩnh vực này .

• Quy mô là yếu tố khác biệt — Hợp tác đã chứng minh rằng việc tạo ra dữ liệu liên quan đến bệnh ở quy mô chưa từng có (hàng nghìn tỷ tế bào, loại bỏ gen toàn bộ hệ gen) kết hợp với các mô hình nền tảng có thể phát hiện một cách có hệ thống các sinh học mới mà lẽ ra phải mất nhiều năm để tìm kiếm tuần tự .

• Giảm rủi ro cho mục tiêu mới — Bằng cách bắt đầu từ các bằng chứng di truyền người đã biết và tìm kiếm toàn bộ hệ gen để tìm sinh học liên quan, nền tảng này giảm sự không chắc chắn khi theo đuổi các cơ chế chưa được khám phá — hoạt động như một 'cỗ máy tạo giả thuyết' thay vì dựa vào phỏng đoán nối tiếp .

CEO của Recursion, Najat Khan, lưu ý rằng đây là mục tiêu đầu tiên trong số tới 40 chương trình tiềm năng theo hợp tác này . Quan hệ đối tác hiện đã tạo ra 216 triệu USD từ các khoản thanh toán trả trước và theo cột mốc .

Làn sóng thỏa thuận AI-dược phẩm trị giá 55 tỷ USD

Cột mốc của Recursion-Genentech không xảy ra riêng lẻ. Nó nằm trong làn sóng đầu tư và hợp tác rộng lớn hơn trong lĩnh vực khám phá thuốc có hướng dẫn của AI.

Các thỏa thuận lớn

• Từ tháng 1/2025 đến tháng 7/2026, các công ty dược phẩm lớn đã cam kết hơn 22 tỷ USD vốn được tiết lộ cho các nền tảng AI và khám phá thuốc tính toán thông qua M&A, hợp tác và cấp phép .
• Tài trợ mạo hiểm cho khám phá thuốc dựa trên AI đã tăng lên ~11 tỷ USD trong năm 2025 (348 thương vụ), từ ~8,9 tỷ USD năm 2024 .
• Giai đoạn 2024–2025 chứng kiến hơn 55 tỷ USD tổng giá trị hợp tác và M&A về khám phá thuốc AI/ML .
• Riêng quý 1/2026 có 36 hợp tác AI lớn — gấp đôi con số 18 của quý 1/2025 .

Các thỏa thuận đáng chú ý gần đây

Dịch chuyển từ cược đơn lẻ sang hạ tầng nền tảng

Xu hướng trong 2025–2026 là các hãng dược đầu tư vào nền tảng AI và năng lực khám phá rộng thay vì cấp phép từng phân tử đơn lẻ. Việc sáp nhập Recursion–Exscientia và sự bùng nổ của các thỏa thuận nền tảng cho thấy khám phá AI-native đang trở thành hạ tầng R&D cốt lõi, theo các nhà phân tích ngành .

FDA chính thức hóa quy định cho AI trong phát triển thuốc

Các cơ quan quản lý đã bắt kịp với khoa học. Hai diễn biến chính định hình môi trường pháp lý:

• Tháng 1/2025 — FDA công bố dự thảo hướng dẫn đầu tiên, 'Cân nhắc về việc sử dụng Trí tuệ Nhân tạo để Hỗ trợ Ra quyết định Quản lý cho các Sản phẩm Thuốc và Sinh học', thiết lập khung đánh giá độ tin cậy dựa trên rủi ro cho các mô hình AI được sử dụng trong phát triển thuốc .
• Tháng 1/2026 — FDA công bố 'Nguyên tắc Hướng dẫn Thực hành AI Tốt trong Phát triển Thuốc' cùng với Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), chính thức hóa các kỳ vọng đối với bằng chứng do AI tạo ra trong suốt vòng đời sản phẩm thuốc .

FDA đã chuyển từ giám sát ad-hoc sang phương pháp luận có cấu trúc, nhấn mạnh rằng các nhà tài trợ phải chứng minh 'độ tin cậy của mô hình' — rằng một công cụ AI phù hợp với mục đích sử dụng trong các hồ sơ quản lý . Đáng chú ý, hướng dẫn tháng 1/2025 loại trừ rõ ràng AI được sử dụng trong khám phá thuốc khỏi phạm vi của nó, mặc dù nó bao gồm AI hỗ trợ ra quyết định quản lý .

Kết luận

Cột mốc Recursion-Genentech là sự xác nhận cụ thể đầu tiên rằng các nền tảng sinh học AI-native có thể khám phá các mục tiêu mới, đã được xác thực bằng thực nghiệm trong lĩnh vực thần kinh — một lĩnh vực mà khám phá thuốc truyền thống đã vật lộn trong nhiều thập kỷ. Kết hợp với làn sóng thỏa thuận AI-dược phẩm (hơn 55 tỷ USD trong 2024–2025) và việc FDA chính thức hóa hướng dẫn AI, ngành công nghiệp đang chuyển mình dứt khoát từ câu hỏi 'AI có thể tìm ra mục tiêu không?' sang 'thuốc do AI khám phá có thể đến tay bệnh nhân nhanh đến mức nào?'