Aptadir gọi vốn 45 triệu USD, nhắm tới việc khôi phục hoạt động của các gene bị im lặng

Aptadir Therapeutics, công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Milan, Italy, đã huy động 40 triệu euro (45 triệu USD) để phát triển các liệu pháp RNA thử nghiệm cho những bệnh di truyền và ung thư khó điều trị. Công ty đang nghiên cứu một nhóm phân tử gọi là RNA tương tác với DNMT1 (DiR), với mục tiêu ngăn một số gene bị methyl hóa và tắt hoạt động. Đây vẫn là hướng nghiên cứu tiền lâm sàng, chưa được chứng minh có thể điều trị bệnh ở người. 125

DiR được kỳ vọng hoạt động ra sao?

Methyl hóa DNA là một cơ chế có thể khiến gene ngừng hoạt động. Aptadir cho biết DiR được thiết kế để liên kết và ức chế DNMT1 — enzyme tham gia quá trình methyl hóa — tại những vị trí gene cụ thể. Theo mô tả của công ty, cách tiếp cận này nhằm tác động có chọn lọc tại một vị trí trên gene, thay vì ức chế quá trình methyl hóa trên toàn bộ hệ gene. 13

Với hội chứng X dễ gãy, mục tiêu là khôi phục hoạt động của gene FMR1, vốn bị im lặng. Ứng viên thuốc dẫn đầu của Aptadir, Ce-49, được mô tả là nhắm tới gene này. 413 Đây là chiến lược đang được nghiên cứu, không phải bằng chứng cho thấy phương pháp đã điều trị được hội chứng X dễ gãy.

Aptadir cũng nêu các bệnh di truyền khác và ung thư là những hướng ứng dụng tiềm năng. Ý tưởng chung là khôi phục hoạt động của các gene bị tắt do methyl hóa bất thường; công ty liệt kê các chương trình nghiên cứu về ung thư và bệnh hiếm. Hiện vẫn chưa rõ chỉ định nào sẽ được phát triển tiếp, hoặc phương pháp này có an toàn và hiệu quả hay không. 113

Vòng gọi vốn 45 triệu USD có những nhà đầu tư nào?

Khoản đầu tư 40 triệu euro (45 triệu USD) nhằm thúc đẩy các thuốc ức chế RNA của Aptadir cho những bệnh di truyền khó điều trị. Công ty cũng đang phát triển nền tảng với khả năng ứng dụng trong một số ung thư khó điều trị. 125

4BIO Capital dẫn dắt vòng gọi vốn. Các nhà đầu tư tham gia gồm EXTEND, nhà đầu tư trước đó của Aptadir; CDP Venture Capital; Indaco Venture Partners; XGEN Venture; CE-Ventures; Angelini Ventures; Kerna Ventures; Italian Angels for Biotech và Club degli Investitori. 325

Một số bài báo mô tả đây là vòng seed lớn nhất dành cho một công ty công nghệ sinh học Italy và thuộc nhóm lớn nhất châu Âu. Đây là thứ hạng được báo chí đưa tin, không phải kết quả so sánh độc lập được xác nhận trong các tài liệu hiện có. 2

Công nghệ còn phải qua thử nghiệm lâm sàng

Aptadir hiện vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng, theo các thông tin về vòng gọi vốn. 1 Vì vậy, đây là một chương trình nghiên cứu chứ chưa phải phương pháp điều trị có thể sử dụng. Câu hỏi quan trọng là liệu DiR có thể khôi phục hoạt động của gene ở người hay không, và nếu có thì hiệu quả cũng như độ an toàn ra sao — những điều cần được kiểm chứng qua quá trình phát triển và thử nghiệm lâm sàng.

Nhà sáng lập kiêm CEO Giovanni Amabile mô tả Aptadir tập trung vào các bệnh phát sinh khi một gene vốn thường tạo ra protein bị im lặng. 2 Cách diễn đạt này tóm lược giả thuyết của công ty; tiềm năng điều trị vẫn cần được kiểm nghiệm.