Enhertu đạt kết quả tích cực trong điều trị bước một ung thư phổi HER2 đột biến

AstraZeneca và Daiichi Sankyo ngày 17/8/2026 công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm pha III DESTINY-Lung04. Enhertu (trastuzumab deruxtecan) giúp cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS) so với phác đồ chuẩn gồm hóa trị platinum-pemetrexed kết hợp pembrolizumab ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) không phải dạng tế bào vảy, có đột biến HER2, không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Tuy nhiên, đây mới là kết quả ở mức độ tổng quan. Hai công ty chưa công bố con số PFS cụ thể, tỷ số nguy cơ hay dữ liệu sống còn đã trưởng thành. Thử nghiệm vẫn đang tiếp tục đánh giá sống còn toàn bộ, tỷ lệ đáp ứng khách quan và các tiêu chí phụ khác.

DESTINY-Lung04 đã thử nghiệm điều gì?

DESTINY-Lung04 là nghiên cứu ngẫu nhiên pha III trên 454 bệnh nhân mắc NSCLC không phải tế bào vảy có đột biến HER2, thuộc nhóm bệnh không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc di căn. Người tham gia được phân vào một trong hai nhánh: điều trị bằng Enhertu hoặc hóa trị platinum-pemetrexed kết hợp pembrolizumab, tức phác đồ chăm sóc tiêu chuẩn được sử dụng làm đối chứng trong nghiên cứu. Thử nghiệm được tiến hành tại châu Á, châu Âu và Bắc Mỹ.

PFS là tiêu chí chính của nghiên cứu. Các tiêu chí phụ gồm sống còn toàn bộ, tỷ lệ đáp ứng khách quan, thời gian duy trì đáp ứng, PFS trong hệ thần kinh trung ương và độ an toàn.

Theo AstraZeneca và Daiichi Sankyo, đây là thử nghiệm pha III thành công đầu tiên của một liệu pháp hướng đích HER2 trong điều trị bước một ung thư phổi. Dù vậy, kết quả hiện tại chỉ xác nhận rằng tiêu chí chính đã đạt; chưa đủ để cho biết lợi ích cụ thể lớn đến mức nào hoặc tác động ra sao đến thời gian sống của người bệnh.

Vì sao kết quả ở tuyến điều trị đầu tiên đáng chú ý?

Enhertu hiện đã được phê duyệt tại hơn 80 quốc gia và vùng lãnh thổ cho người trưởng thành mắc NSCLC không thể phẫu thuật hoặc di căn, có khối u mang đột biến hoạt hóa HER2, còn gọi là ERBB2, và đã được điều trị toàn thân trước đó. DESTINY-Lung04 đánh giá thuốc ở giai đoạn sớm hơn trong hành trình điều trị, trước khi bệnh nhân phải trải qua liệu pháp toàn thân trước đó.

Nếu dữ liệu đầy đủ tiếp tục ủng hộ kết quả này, các công ty có thể dùng thử nghiệm để thảo luận hoặc nộp hồ sơ xin mở rộng chỉ định Enhertu sang điều trị bước một. Tuy nhiên, thông cáo tích cực không tự động thay đổi nhãn thuốc hay tiêu chuẩn điều trị. Cơ quan quản lý vẫn cần xem xét toàn bộ dữ liệu về hiệu quả và an toàn trước khi đưa ra quyết định.

Đột biến HER2 được Daiichi Sankyo ước tính xuất hiện ở khoảng 2% đến 4% bệnh nhân NSCLC. Vì vậy, xét nghiệm phân tử có thể đóng vai trò quan trọng trong việc xác định người bệnh phù hợp với các lựa chọn điều trị nhắm trúng đích, dù thông tin hiện có chưa đủ để kết luận các hướng dẫn điều trị hoặc thực hành xét nghiệm sẽ thay đổi như thế nào.

Dữ liệu an toàn hiện nói gì?

AstraZeneca và Daiichi Sankyo cho biết hồ sơ an toàn của Enhertu phù hợp với những gì đã được ghi nhận trước đây và không phát hiện mối lo ngại an toàn mới. Tuy nhiên, dữ liệu an toàn đầy đủ của DESTINY-Lung04 chưa được công bố trong các tài liệu hiện có. Do đó, chưa thể đánh giá độc lập tần suất hoặc mức độ nghiêm trọng của các tác dụng không mong muốn chỉ dựa trên thông báo kết quả tổng quan.

Mặt trái: AstraZeneca dừng thử nghiệm volrustomig

Cũng trong ngày 17/8, AstraZeneca thông báo dừng thử nghiệm pha III eVOLVE-Lung02. Nghiên cứu này đánh giá volrustomig kết hợp hóa trị so với pembrolizumab kết hợp hóa trị ở bệnh nhân NSCLC di căn có mức biểu hiện PD-L1 dưới 50%, trong điều trị bước một.

Quyết định được đưa ra sau đợt xem xét theo kế hoạch của hội đồng giám sát dữ liệu độc lập. Hội đồng nhận định phác đồ chứa volrustomig khó đạt một trong hai tiêu chí chính của nghiên cứu là PFS hoặc sống còn toàn bộ.

Đây là thất bại của tổ hợp thuốc và bối cảnh điều trị cụ thể trong eVOLVE-Lung02, không đồng nghĩa mọi nghiên cứu về volrustomig đều bị chấm dứt. AstraZeneca cho biết các thử nghiệm khác với thuốc này vẫn tiếp tục.

Hai thông báo tạo nên bức tranh trái chiều cho danh mục thuốc điều trị ung thư phổi của AstraZeneca: một kết quả tiềm năng quan trọng của liệu pháp nhắm trúng đích trong nhóm bệnh nhân được xác định bằng dấu ấn sinh học, đi cùng việc rút một tổ hợp miễn dịch trị liệu được dự đoán khó vượt qua phác đồ đối chứng trong quần thể NSCLC di căn rộng hơn.

Điều gì sẽ được chờ đợi tiếp theo?

Các cập nhật đáng chú ý tiếp theo sẽ là dữ liệu chi tiết của DESTINY-Lung04, bao gồm mức độ cải thiện PFS, tỷ lệ đáp ứng khách quan, thời gian duy trì đáp ứng, thông tin an toàn và kết quả theo dõi sống còn toàn bộ. Cho đến khi các dữ liệu này được công bố và cơ quan quản lý đưa ra quyết định, kết quả của Enhertu nên được xem là một thành công đáng kể trong thử nghiệm lâm sàng, chưa phải là thay đổi hoàn tất đối với tiêu chuẩn điều trị bước một.

Phản ứng ban đầu trên thị trường cũng khá tích cực. Investing.com đưa tin cổ phiếu AstraZeneca tăng khoảng 1,6%, lên gần 11.650 xu Anh trong phiên giao dịch sớm sau loạt thông báo về ung thư phổi. Tuy nhiên, biến động ngắn hạn của cổ phiếu không thể cho biết chắc chắn tác động thương mại hoặc lâm sàng cuối cùng của thử nghiệm.