Jideytro đạt tỷ lệ đáp ứng 94% trong thử nghiệm ARROS-1 giai đoạn 1/2

GSK cho biết Jideytro (zidesamtinib) đạt tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) 94% ở nhóm bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) ROS1 dương tính, tiến triển/di căn, chưa từng điều trị bằng thuốc ức chế tyrosine kinase ROS1 (ROS1-TKI) trong thử nghiệm ARROS-1 giai đoạn 1/2. Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Ung thư Phổi Thế giới 2026 ở Seoul cho thấy thuốc có hoạt tính toàn thân lẫn trong não và số ca phải điều chỉnh liều do tác dụng không mong muốn liên quan điều trị tương đối ít. Tuy vậy, đây là thử nghiệm một nhánh, không ngẫu nhiên, nên không phải bằng chứng so sánh trực tiếp với các ROS1-TKI đầu tay khác. 7

Hiệu quả điều trị

Trong 94 bệnh nhân có thể đánh giá hiệu quả:

• 88/94 bệnh nhân đáp ứng, tương ứng ORR 94% (KTC 95%: 87–98).
• 14 bệnh nhân, tương đương 15%, đạt đáp ứng hoàn toàn.
• Thời gian theo dõi trung vị là 15,2 tháng.
• Tại mốc 12 tháng, 90% bệnh nhân chưa tiến triển bệnh. Thời gian sống không tiến triển (PFS) trung vị và thời gian đáp ứng trung vị vẫn chưa đạt được tại thời điểm phân tích. 7

Tín hiệu đáng chú ý ở di căn não

Ở 10 bệnh nhân có tổn thương di căn não đo được ngay từ đầu, tất cả đều có đáp ứng nội sọ. Trong đó, 7/10 người (70%) ghi nhận biến mất hoàn toàn các khối u não có thể phát hiện. Đến 12 tháng, 78% vẫn duy trì đáp ứng nội sọ. GSK cũng cho biết không ghi nhận tiến triển ở hệ thần kinh trung ương ở những bệnh nhân không có di căn não lúc ban đầu. 7

Độ an toàn và khả năng dung nạp

Các tác dụng không mong muốn liên quan điều trị thường gặp nhất gồm phù ngoại biên, tăng cân, tăng creatine phosphokinase, rối loạn vị giác và tăng AST; phần lớn ở mức độ nhẹ. Tác dụng không mong muốn liên quan điều trị dẫn đến giảm liều ở 11% bệnh nhân và ngừng thuốc ở 1% bệnh nhân. 7

Nên hiểu con số 94% như thế nào?

ORR 94% cao hơn về mặt số học so với tỷ lệ đáp ứng khoảng 68–79% từng được báo cáo trong các nghiên cứu lịch sử của một số thuốc đầu tay như crizotinib và entrectinib. Nhưng không nên coi đây là kết luận thuốc mới vượt trội: so sánh giữa các thử nghiệm luôn có nhiều bất định, đặc biệt khi ARROS-1 là nghiên cứu một nhánh, không có nhóm đối chứng và quy mô phân tích hiệu quả tương đối nhỏ. 2

ARROS-1 là nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 1/2, một nhánh. Nhóm điều trị đầu tay cho phép bệnh nhân đã dùng tối đa một phác đồ hóa trị và/hoặc miễn dịch trị liệu trước đó. Trong quần thể này, 27% từng hóa trị, gồm 17% đã dùng cả hóa trị lẫn miễn dịch trị liệu; 17% có di căn hệ thần kinh trung ương lúc ban đầu. Phân tích hiệu quả 94 bệnh nhân được chọn từ 183 người nhận liệu pháp ROS1 đích đầu tiên, có bệnh đo được và đủ thời gian theo dõi. 7

Tình trạng phê duyệt hiện nay

Ngày 22/7/2026, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt Jideytro cho người lớn mắc NSCLC ROS1 dương tính tiến triển tại chỗ hoặc di căn, đã điều trị trước đó bằng ít nhất một ROS1-TKI. Ở quần thể hiệu quả gồm 117 bệnh nhân đã điều trị trước, ORR được xác nhận là 44%; tỷ lệ này là 49% sau một ROS1-TKI trước đó và 38% sau từ hai ROS1-TKI trở lên. FDA cho biết thuốc được cấp chỉ định thuốc mồ côi. 1

GSK dự kiến nộp hồ sơ bổ sung lên FDA trong năm 2026 để xin mở rộng chỉ định điều trị đầu tay. Hiện Jideytro chưa được phê duyệt ở bất kỳ đâu cho điều trị đầu tay. 7

Về quy mô dịch bệnh, GSK ước tính biến đổi ROS1 xuất hiện ở khoảng 2% ca NSCLC, tương đương khoảng 50.000 ca mới trên toàn cầu mỗi năm. 7