Bên trong Virtual Aging Cell: Nền tảng đa tác tử của Insilico mô phỏng quá trình lão hóa trên sáu cấp độ sinh học

VAC đại diện cho bước tiến tiếp theo sau Precious3GPT — một nền tảng đa tác tử phối hợp các khả năng AI này để mô phỏng quá trình lão hóa ở cấp độ tế bào, thay vì chỉ đơn thuần dự đoán tuổi tác hoặc tạo ra các hồ sơ omics .

Quy trình thử nghiệm lâm sàng: Rentosertib và danh mục thuốc do AI khám phá

Rentosertib (ISM001-055) — Chất ức chế TNIK đầu tiên trên thế giới do AI khám phá, dành cho bệnh xơ phổi vô căn (idiopathic pulmonary fibrosis - IPF). Thử nghiệm Giai đoạn IIa GENESIS-IPF, một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược tại 22 địa điểm ở Trung Quốc, cho thấy tính an toàn và khả năng dung nạp có thể kiểm soát được. Nhóm dùng 60 mg một lần mỗi ngày cho thấy cải thiện dung tích sống gắng sức (FVC) trung bình +98,4 mL sau 12 tuần, so với mức giảm trung bình -20,3 mL ở nhóm dùng giả dược . Kết quả được công bố trên tạp chí Nature Medicine (Chỉ số ảnh hưởng 58,7) và được trình bày tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ (ATS) năm 2025 . Giai đoạn IIa đã hoàn thành, và Insilico đã khởi xướng thử nghiệm Giai đoạn III vào tháng 7 năm 2026, dự kiến tuyển bệnh nhân đầu tiên vào tháng 9 năm 2025, bệnh nhân cuối cùng vào tháng 11 năm 2028 và kết quả ban đầu dự kiến vào tháng 12 năm 2029 . Một dung dịch hít của Rentosertib cũng đã nhận được chấp thuận IND từ Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc (CDE) vào tháng 4 năm 2026 .

ISM6331 — Chất ức chế pan-TEAD mới do AI thiết kế cho u trung biểu mô màng phổi ác tính không thể phẫu thuật. FDA đã cấp Chỉ định Fast Track (FTD) vào ngày 29 tháng 7 năm 2026 — FTD đầu tiên của Insilico — cho bệnh nhân trưởng thành có bệnh tiến triển sau khi điều trị bằng liệu pháp kháng PD-1, có hoặc không có liệu pháp kháng CTLA-4 và hóa trị liệu dựa trên bạch kim . Dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn I đầu tiên trên người đã được chấp nhận cho một bài thuyết trình nhanh đường miệng tại hội nghị ESMO 2026 ở Madrid .

Lưu ý quan trọng: VAC vẫn chỉ là Bản xem trước Công nghệ

Cần nhấn mạnh rằng nền tảng VAC là một bản xem trước công nghệ (technology preview), chứ không phải một hệ thống đã được xác nhận đầy đủ. Trang web của công ty ghi rõ nền tảng này "đang trong quá trình phát triển" và coi đây là một minh chứng cho ý tưởng tiên phong trong ngành hơn là một công cụ đã được xác nhận và triển khai . Chưa có nghiên cứu xác nhận nào được đánh giá ngang hàng cho chính VAC được công bố cho đến nay . Nền tảng này cho phép người dùng khám phá khái niệm và cung cấp phản hồi, nhưng nó chưa trải qua quá trình xác nhận nghiêm ngặt cần thiết cho mục đích sử dụng theo quy định hoặc lâm sàng.

Bối cảnh rộng hơn: Lão hóa như một lăng kính khám phá thuốc

Cách tiếp cận của Insilico bắt nguồn từ ý tưởng rằng lão hóa là nguyên nhân cơ bản của nhiều bệnh tật. "Sử dụng lão hóa như một cách để xác định bệnh tật, Insilico đã huấn luyện AI làm điều nó làm tốt nhất — lấy một lượng lớn dữ liệu từ nhiều thành phần để xác định các mục tiêu và phân tử mới," công ty tuyên bố . Bằng cách nhúng tuổi sinh học như một tham số cốt lõi trong nền tảng VAC, công ty đặt mục tiêu tạo ra một khuôn khổ tính toán thống nhất, nơi sinh học lão hóa đóng vai trò là nền tảng để xác định các can thiệp có thể điều chỉnh cả quá trình lão hóa và các bệnh liên quan đến tuổi tác .

Nền tảng VAC đại diện cho một bước tiến khái niệm đáng kể trong sinh học tính toán, nhưng tính hữu dụng thực tế của nó vẫn cần được chứng minh thông qua xác nhận đánh giá ngang hàng và tái lập độc lập.