Liệu pháp tế bào T cá nhân hóa giúp bệnh nhân ung thư thận 17 tuổi khỏi bệnh hoàn toàn: Bước đột phá từ Heidelberg

Các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư Trẻ em Hopp Heidelberg (KiTZ), Bệnh viện Đại học Heidelberg và Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Đức (DKFZ) đã đạt được một bước đột phá y học: giúp một bệnh nhân 17 tuổi mắc ung thư thận (nephroblastoma) giai đoạn cuối, kháng trị liệu, thuyên giảm hoàn toàn nhờ vào liệu pháp tế bào T cá nhân hóa . Ca bệnh này đã được công bố trên tạp chí y khoa uy tín New England Journal of Medicine vào ngày 12 tháng 8 năm 2026 .

Cách thức hoạt động của liệu pháp

• Chọn mục tiêu: Các nhà khoa học phát hiện khối u của bệnh nhân mang protein PRAME, một loại kháng nguyên chỉ có ở tế bào ung thư và hiếm khi xuất hiện ở mô khỏe mạnh, khiến nó trở thành mục tiêu lý tưởng .
• Biến đổi tế bào T: Tế bào T của chính bệnh nhân được thu thập và biến đổi gen trong phòng thí nghiệm tại Trung tâm Bệnh khối u Quốc gia (NCT) Heidelberg, dưới sự chỉ đạo của Patrick Schmidt, để tạo ra một thụ thể tế bào T (TCR) đặc hiệu cho PRAME . Thụ thể TCR này do công ty công nghệ sinh học Immatics cung cấp .
• Một lần truyền duy nhất: Bệnh nhân chỉ được truyền một liều duy nhất các tế bào T đã được biến đổi này vào tháng 7 năm 2025 .
• Kết quả: Liệu pháp đã dẫn đến sự thuyên giảm hoàn toàn. Tất cả các khối u có thể phát hiện được, bao gồm các khối u lớn trong ổ bụng và di căn ở phổi, gan, xương chậu và não, đều bị loại bỏ . Hơn một năm sau, bệnh nhân vẫn không có dấu hiệu ung thư .

Thử nghiệm lâm sàng được lên kế hoạch

• Thử nghiệm giai đoạn I/II: Một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người (Phase I/II) cho liệu pháp tế bào T đặc hiệu PRAME ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc khối u đặc đã được lên kế hoạch tại KiTZ Heidelberg, dự kiến bắt đầu vào năm 2027 .
• Tài trợ: Quỹ Dietmar Hopp sẽ tài trợ cho thử nghiệm này với khoảng 1,8 triệu Euro trong vòng bốn năm .
• Bối cảnh rộng hơn: Cũng đang diễn ra một thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 3 mang tên SUPRAME, đánh giá liệu pháp tế bào PRAME (anzu-cel) của Immatics trên bệnh nhân ung thư hắc tố. Tuy nhiên, thử nghiệm dành cho khối u đặc ở trẻ em tại KiTZ là bước tiếp theo trực tiếp từ ca bệnh thành công này .