Hai Đứa Trẻ Tử Vong Trong Các Thử Nghiệm Chỉnh Sửa Gen Bí Mật Tại Trung Quốc: Cuộc Khủng Hoảng Về Minh Bạch Và Giám Sát

Hai cái chết của trẻ em chưa từng được tiết lộ trong các thử nghiệm lâm sàng chỉnh sửa gen riêng biệt tại Trung Quốc đã được đưa ra ánh sáng bởi một cuộc điều tra chung từ Science và Retraction Watch . Những tiết lộ này — một liên quan đến một bé gái 6 tuổi qua đời vào tháng 3 năm 2025 và một liên quan đến một bé trai mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) qua đời vào tháng 8 năm 2025 — đã gây ra một cuộc khủng hoảng niềm tin toàn cầu đối với hệ thống giám sát quy định và đạo đức nghiên cứu của Trung Quốc . Cả hai thử nghiệm đều khai thác một lỗ hổng pháp lý cho phép chúng được tiến hành mà không cần sự chấp thuận trước từ cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia, và trong cả hai trường hợp, cái chết đã bị che giấu khỏi công chúng trong nhiều tháng hoặc thậm chí hơn một năm .

Vụ Đầu Tiên: Bé Gái 6 Tuổi Và Liệu Pháp Não Đầu Tiên Trên Thế Giới

Vào ngày 24 tháng 3 năm 2025, một bé gái 6 tuổi với bí danh "Mei" đã trở thành người đầu tiên trên thế giới được điều trị chỉnh sửa gen cơ bản (base-editing) nhắm vào não . Thủ thuật được thực hiện tại Bệnh viện Tân Hoa, trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải, do nhà thần kinh học Qiu Zilong dẫn đầu . Mei mắc hội chứng Snijders Blok–Campeau, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp do đột biến gen CHD3. Tình trạng này có thể gây chậm nói và khuyết tật trí tuệ nhưng không đe dọa đến tính mạng .

Mei đã được truyền hàng nghìn tỷ virus AAV mang trình chỉnh sửa gen vào dịch não tủy . Cô bé tử vong bảy ngày sau đó, vào ngày 31 tháng 3 năm 2025 . Một hội đồng đạo đức nội bộ của bệnh viện xác định nguyên nhân cái chết là do bệnh vi huyết khối tắc mạch (thrombotic microangiopathy) gây ra bởi việc sử dụng AAV liều cao — một phản ứng miễn dịch nghiêm trọng gây sốt, suy thận và đông máu tử vong .

Nhiều tháng sau cái chết của Mei, nhóm của Qiu đã công bố một bài báo mô tả công việc tiền lâm sàng trên tạp chí Nature . Bài báo không tiết lộ rằng liệu pháp đã được thử nghiệm trên bệnh nhân người, cũng như không đề cập đến cái chết của cô bé . Nó cũng bỏ qua thực tế rằng cha mẹ của Mei đã trả 860.000 đô la Mỹ để tài trợ cho việc phát triển tiền lâm sàng và điều trị .

Theo một báo cáo trên Science, gia đình đã yêu cầu các tác giả rút lại bài báo . Nature sau đó đã tiến hành cuộc điều tra riêng về bài báo .

Hậu Quả

Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải đã thông báo vào ngày 26 tháng 7 năm 2026 rằng họ đã thành lập một nhóm công tác đặc biệt để tiến hành "điều tra toàn diện" . Chính quyền địa phương đã phạt bệnh viện khoảng 3.600 đô la Mỹ vì những thất bại trong giám sát và đăng ký nhưng không xử phạt nhà nghiên cứu chính .

Vụ Thứ Hai: Một Bé Trai Trong Thử Nghiệm Điều Trị Loạn Dưỡng Cơ Duchenne

Một cách riêng biệt, một đứa trẻ - được báo cáo là một bé trai - đã tử vong vào tháng 8 năm 2025 sau khi nhận được liều cao của liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR thử nghiệm cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) . Liệu pháp này, được gọi là HG302, được phát triển bởi HuidaGene Therapeutics có trụ sở tại Thượng Hải và được đưa vào cơ thể một cách hệ thống qua vector AAV9 . Thử nghiệm, được gọi là HG302-01, là một thử nghiệm đầu tiên trên người do nhà nghiên cứu khởi xướng .

Cuộc điều tra của chính HuidaGene, bao gồm xét nghiệm trong phòng thí nghiệm, phân tích miễn dịch, giải phẫu bệnh và khám nghiệm tử thi, cho rằng cái chết là do hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS) phát sinh trong bối cảnh kích hoạt bổ thể và cytokine nghiêm trọng sau khi sử dụng AAV liều cao .

Nguyên nhân cái chết của cậu bé có sự tương đồng rõ rệt với các tác dụng phụ gây tử vong được thấy trong các thử nghiệm liệu pháp gen AAV liều cao khác cho DMD, bao gồm một thử nghiệm do Pfizer thực hiện . Giám đốc điều hành của HuidaGene, Alvin Luk, trước đó đã thừa nhận rằng các thử nghiệm micro-dystrophin AAV khác đã quan sát thấy các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm tử vong, ở liều cao .

Sự Im Lặng Kéo Dài 12 Tháng

HuidaGene biết đến tháng 1 năm 2026 rằng họ đã có đủ dữ liệu để đánh giá ngang hàng, nhưng công ty đã không công khai tiết lộ cái chết cho đến ngày 5 tháng 8 năm 2026 — gần 12 tháng sau khi nó xảy ra . Việc tiết lộ chỉ diễn ra sau áp lực điều tra từ các phóng viên . Danh sách đăng ký thử nghiệm lâm sàng đã được cập nhật một cách lặng lẽ thành "hoàn thành" vào tháng 2 năm 2026 .

Các nhà lãnh đạo công ty Alvin Luk (CEO) và TJ Cradick (CTO) đã lặng lẽ rời đi vào mùa hè năm 2025, vào khoảng thời gian xảy ra cái chết . Cradick, một giám đốc điều hành chỉnh sửa gen có trụ sở tại Hoa Kỳ, đã làm việc tại công ty chưa đầy một năm .

Lỗ Hổng Pháp Lý: Con Đường IIT Của Trung Quốc

Cả hai thử nghiệm đều khai thác một con đường pháp lý độc đáo của Trung Quốc: thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng (IIT). Theo hệ thống gần như hai đường ray (quasi-dual-track) của Trung Quốc, các bệnh viện có thể tiến hành các nghiên cứu liệu pháp gen giai đoạn đầu chỉ sau khi đánh giá đạo đức địa phương — mà không cần bất kỳ sự chấp thuận nào từ Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA), cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia . "Đường ray điều trị" này được thiết kế để đẩy nhanh đổi mới, nhưng các nhà phê bình nói rằng nó đã trở thành một lỗ hổng nguy hiểm bỏ qua sự giám sát thử nghiệm độc lập trước khi tiến hành .

Một phân tích của Nature lưu ý rằng các thử nghiệm này "được dẫn dắt bởi các bác sĩ-nhà nghiên cứu và được quản lý bởi các cơ quan y tế, mà không có sự tham gia của cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia" . Mô hình IIT ở Trung Quốc đã tăng gấp 11 lần từ năm 2015 đến năm 2023, với các IIT cho liệu pháp tế bào và gen tuyển dụng hơn 30.000 người tham gia .

Các Khoảng Trống Pháp Lý Chính Được Xác Định

• Không có báo cáo bắt buộc về các tác dụng phụ nghiêm trọng cho một cơ quan quốc gia trung ương.
• Không có yêu cầu về việc tiết lộ công khai các trường hợp tử vong trong các ấn phẩm học thuật.
• Không có đánh giá độc lập trước thử nghiệm về sự cân bằng rủi ro-lợi ích, đặc biệt đối với các tình trạng không đe dọa đến tính mạng.
• Xung đột lợi ích tài chính — chẳng hạn như cha mẹ tài trợ cho thử nghiệm của chính con họ — không bắt buộc phải được tiết lộ .

Quy Định Mới, Nhưng Quá Muộn

Hội đồng Nhà nước Trung Quốc đã ban hành một quy định thống nhất mới (Sắc lệnh số 818) vào tháng 10 năm 2025, có hiệu lực từ ngày 1 tháng 5 năm 2026, được thiết kế để thu hẹp nhiều khoảng trống này . Các quy tắc mới thiết lập một khuôn khổ quản trị thống nhất cho các IIT và yêu cầu đánh giá khoa học và phê duyệt của ủy ban đạo đức . Tuy nhiên, không có thử nghiệm tử vong nào trong hai thử nghiệm này nằm trong phạm vi quy định mới .

Chỉ Trích Về Mặt Đạo Đức

Các vụ việc đã thu hút sự lên án mạnh mẽ từ các chuyên gia về đạo đức nghiên cứu.

Shi Jiayou, giáo sư luật tại Đại học Nhân dân Trung Quốc, tuyên bố rằng việc cho một đứa trẻ mắc bệnh không đe dọa đến tính mạng phải đối mặt với những rủi ro tử vong đã biết vi phạm các nguyên tắc giảm thiểu tác hại và đảm bảo rủi ro có thể kiểm soát được theo Quy định về Đánh giá Đạo đức trong Nghiên cứu Khoa học Sự sống và Y học của Trung Quốc .

Các thất bại đạo đức bổ sung được xác định bởi nhiều chuyên gia và cuộc điều tra của Science / Retraction Watch bao gồm :

• Mẫu đơn đồng ý tham gia cho thử nghiệm của Mei bị cáo buộc không liệt kê cái chết là một rủi ro có thể xảy ra .
• Các nghiên cứu trên động vật tiền lâm sàng đã cho thấy các tín hiệu an toàn nghiêm trọng, bao gồm tử vong ở các loài linh trưởng không phải người ở liều lượng tương tự, nhưng thử nghiệm trên người vẫn được tiến hành .
• Khoản thanh toán 860.000 đô la Mỹ của cha mẹ Mei đã tạo ra một động lực tài chính mang tính cưỡng ép và một xung đột lợi ích lớn không được tiết lộ .

Các nhà phê bình cho rằng sự tuyệt vọng của các gia đình tìm kiếm phương pháp chữa trị cho các bệnh hiếm gặp đang bị lợi dụng bởi một hệ thống ưu tiên tốc độ và danh tiếng hơn sự an toàn của bệnh nhân .

Hậu Quả Và Tương Lai

Hậu quả trước mắt là một cuộc khủng hoảng niềm tin. Những tiết lộ này đe dọa làm suy yếu tham vọng trở thành nhà lãnh đạo toàn cầu trong lĩnh vực liệu pháp gen và tế bào của Trung Quốc. Một số nhà khoa học và nhân vật trong ngành lo sợ rằng các nhà hoạch định chính sách Trung Quốc có thể hạn chế sự linh hoạt về quy định vốn đã cho phép mở rộng nhanh chóng các thử nghiệm liệu pháp gen, có khả năng làm chậm đổi mới .

Tuy nhiên, như một nhà quan sát trong ngành đã lưu ý trên LinkedIn, sự linh hoạt về quy định của Trung Quốc cũng là một lợi thế cạnh tranh . Khuôn khổ IIT mới theo Sắc lệnh số 818 có thể cung cấp một cấu trúc giám sát mạnh mẽ hơn, nhưng di sản của hai cái chết không được tiết lộ này có thể sẽ định hình cuộc tranh luận toàn cầu về việc tốc độ đánh đổi bao nhiêu rủi ro là xứng đáng.

Kết Luận

Hai đứa trẻ đã tử vong trong các thử nghiệm chỉnh sửa gen riêng biệt tại Trung Quốc, và cái chết của chúng đã bị che giấu. Thông điệp cốt lõi là các khuôn khổ pháp lý được thiết kế để đẩy nhanh sự phát triển của các liệu pháp cứu sống có thể trở nên nguy hiểm nếu thiếu sự giám sát độc lập bắt buộc và tiết lộ minh bạch các tác dụng phụ. Các biện pháp bảo vệ tồn tại ở các nền kinh tế nghiên cứu lớn khác — bao gồm các ủy ban giám sát dữ liệu độc lập, cơ quan đăng ký công khai bắt buộc và báo cáo tập trung các trường hợp tử vong — đã không được áp dụng cho các thử nghiệm này.