Hai đứa trẻ chết trong các thử nghiệm chỉnh sửa gen bí mật tại Trung Quốc—Bài học đắt giá nào cho ngành công nghệ sinh học?

Cái chết thứ nhất: Bé Mei, 6 tuổi, Bệnh viện Tân Hoa — Tháng 3 năm 2025

Bệnh nhân và liệu pháp. Một bé gái 6 tuổi, được gọi với cái tên "Mei", được chẩn đoán mắc hội chứng Snijders-Blok-Campeau, một rối loạn phát triển thần kinh di truyền hiếm gặp. Căn bệnh này không đe dọa đến tính mạng. Cha mẹ em đã quyên góp được khoảng 860.000 USD để tài trợ cho một liệu pháp chỉnh sửa base (base-editing) thử nghiệm nhắm vào não tại Bệnh viện Tân Hoa, trực thuộc Trường Y thuộc Đại học Giao thông Thượng Hải . Thử nghiệm do nhà thần kinh học Zilong Qiu dẫn đầu .

Những gì đã xảy ra. Vào ngày 24 tháng 3 năm 2025, một bác sĩ đã tiêm một tác nhân chỉnh sửa gen CRISPR — được vận chuyển qua virus — vào dịch não tủy ở nền cột sống của bé Mei . Trong vòng vài ngày, em bị sốt và tổn thương thận. Bảy ngày sau khi tiêm, em tử vong vì huyết khối vi mạch (thrombotic microangiopathy), một tình trạng gây ra các cục máu đông nhỏ chết người . Hội đồng đạo đức của chính bệnh viện sau đó đã kết luận cái chết "chắc chắn có liên quan" đến phương pháp điều trị .

Sự che giấu. Các nhà nghiên cứu chưa bao giờ cập nhật ClinicalTrials.gov hoặc bất kỳ cơ quan đăng ký nào khác. Sau đó, họ đã công bố một bài báo trên tạp chí Nature đầu năm 2026 mô tả các nghiên cứu tiền lâm sàng trên động vật — mà không hề đề cập rằng một bệnh nhân đã tử vong . Sự thiếu sót này cũng bao gồm việc gia đình đã tự tài trợ cho liệu pháp . Một cuộc điều tra chung của Science và Retraction Watch, được công bố vào ngày 23 tháng 7 năm 2026, là lần đầu tiên tiết lộ cái chết này với công chúng .

Lỗ hổng quản lý bị lợi dụng. Thử nghiệm này là một "thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng" (investigator-initiated trial - IIT), một hạng mục chịu sự giám sát yếu hơn đáng kể so với các nghiên cứu do công ty tài trợ . Các chuyên gia đã chỉ ra rằng khuôn khổ quản lý của Trung Quốc có "sự chồng chéo trách nhiệm của nhiều cơ quan quản lý và sự tham gia hạn chế của các nhóm bệnh nhân cũng như công chúng vào quá trình lập pháp", tạo ra những lỗ hổng cho phép các thử nghiệm như vậy tiến hành với mức minh bạch tối thiểu . Bảy chuyên gia độc lập đã xem xét trường hợp này cho Science bày tỏ lo ngại rằng các tín hiệu an toàn trong các nghiên cứu trên động vật đã bị bỏ qua và thử nghiệm đáng lẽ không nên tiến hành .

Cái chết thứ hai: Một đứa trẻ mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, thử nghiệm HG302 của HuidaGene — Tháng 8 năm 2025

Bệnh nhân và liệu pháp. Một đứa trẻ (được nhiều nguồn tin báo cáo là bé trai) mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là bệnh nhân thứ tư và cũng là cuối cùng được ghi danh trong thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng HG302-01 của HuidaGene tại Trung tâm Y tế Nhi khoa Thượng Hải . Thử nghiệm, khởi động vào tháng 12 năm 2024, nhắm vào các bé trai từ 4 đến 8 tuổi vẫn còn khả năng đi lại . HG302 sử dụng liệu pháp chỉnh sửa DNA dựa trên CRISPR được vận chuyển qua một liều cao virus liên quan đến adeno (AAV) .

Những gì đã xảy ra. Đứa trẻ tử vong vào tháng 8 năm 2025 vì hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS) do phản ứng miễn dịch nghiêm trọng với liệu pháp AAV liều cao . HuidaGene xác nhận điều này trong một tuyên bố vào ngày 5 tháng 8 năm 2026, quy cái chết cho một "sự kiện bất lợi nghiêm trọng gây tử vong" .

Sự che giấu. Cái chết đã không được báo cáo trong khoảng một năm. Vào tháng 2 năm 2026, cơ quan đăng ký thử nghiệm lâm sàng đã được cập nhật để hiển thị nghiên cứu là "đã hoàn thành", mà không đề cập đến một ca tử vong nào . Chỉ vài tuần trước khi cái chết cuối cùng được tiết lộ, vào tháng 7 năm 2026, HuidaGene đã trình bày dữ liệu tại hội nghị CRISPR Medicine tuyên bố rằng HG302 đã chứng minh "tính an toàn mạnh mẽ mà không có SAE, DLT hoặc độc tính chính nào" . Cựu CEO của chính công ty, Alvin Luk, trước đó đã thừa nhận rằng các thử nghiệm microdystrophin AAV liều cao từ các nhà phát triển khác đã gây ra tử vong ở liều cao . Cái chết lần đầu tiên được STAT News tiết lộ vào ngày 5 tháng 8 năm 2026, sau một cuộc điều tra kéo dài nhiều tháng .

Sự ra đi và im lặng quan trọng. Sau hội nghị, HuidaGene đã im lặng — không đưa ra thông cáo báo chí nào trong 15 tháng, trong thời gian đó cả Luk và Giám đốc Công nghệ TJ Cradick đều rời công ty .

Những thất bại mang tính hệ thống trong cả hai trường hợp

Cả hai trường hợp đều có chung một loạt vấn đề đáng chú ý:

Hậu quả và các cuộc điều tra đang diễn ra

Vào cuối tháng 7 năm 2026, Trường Y thuộc Đại học Giao thông Thượng Hải thông báo đã thành lập một lực lượng đặc nhiệm để điều tra thử nghiệm tại Bệnh viện Tân Hoa và bài báo liên quan trên Nature . Trường cho biết sẽ thực hiện "các biện pháp nghiêm túc" tùy thuộc vào kết quả điều tra . Các lời kêu gọi đã xuất hiện yêu cầu một cuộc đánh giá toàn diện của tổ chức đối với bài báo trên Nature và khả năng rút lại hoặc sửa chữa .

Cha mẹ của bé Mei nói với các điều tra viên rằng các bác sĩ đã không cảnh báo họ rằng con gái họ có thể tử vong, và bệnh viện cùng các nhà nghiên cứu đã che giấu cái chết . Quyết định chia sẻ câu chuyện của gia đình được thúc đẩy bởi hy vọng rằng các gia đình khác sẽ không phải chịu chung số phận .

Hàm ý rộng hơn

Hai trường hợp này đã làm dấy lên một cuộc tranh luận toàn cầu về việc giám sát các thử nghiệm lâm sàng chỉnh sửa gen, đặc biệt là các nghiên cứu do nhà nghiên cứu khởi xướng vốn có thể vượt qua sự giám sát chặt chẽ hơn được áp dụng cho các thử nghiệm do ngành công nghiệp tài trợ. Một bài đánh giá học thuật năm 2025 về khuôn khổ quản lý chỉnh sửa gen của Trung Quốc đã xác định những thiếu sót đang diễn ra, bao gồm trách nhiệm của các cơ quan chồng chéo và sự tham gia hạn chế của công chúng . Các nhà khoa học bình luận về các vụ việc đã mô tả chúng là tiết lộ "những thất bại nghiêm trọng trong đánh giá rủi ro, tính minh bạch và giám sát thể chế" .

Những lỗ hổng quản lý tương tự đã bị lợi dụng trong các thử nghiệm này trước đây đã được ghi nhận sau vụ bê bối em bé chỉnh sửa gen của He Jiankui năm 2018, vụ việc cũng liên quan đến các vi phạm các chuẩn mực đạo đức và quy định ở Trung Quốc .