GPNMB được biểu hiện với mức độ cao trong nhiều loại ung thư đặc, bao gồm:
Điều này khiến GPNMB trở thành một mục tiêu miễn dịch đã được thử nghiệm lâm sàng và chứng minh độ an toàn .
Lưu ý quan trọng: Các kết quả này chỉ đến từ một số lượng rất nhỏ bệnh nhân (n=2) và được công bố trên các bản tin, chưa phải là một ấn phẩm khoa học được bình duyệt. Dữ liệu giai đoạn I chặt chẽ vẫn chưa được công bố trên các tạp chí y khoa chuyên ngành.
Thử nghiệm Giai đoạn I hiện tại (NCT07297667, bắt đầu từ tháng 3 năm 2026) đang tuyển bệnh nhân mắc các khối u đặc tái phát/kháng trị có biểu hiện GPNMB, bao gồm :
CAR-T đã rất thành công trong điều trị ung thư máu (như bạch cầu và ung thư hạch), nhưng các khối u đặc lại đặt ra nhiều trở ngại lớn :
GCAR1 nhắm mục tiêu GPNMB nhằm giải quyết thách thức về độ đặc hiệu kháng nguyên, và các kết quả ban đầu cho thấy nó đang vượt qua được một số rào cản này, ít nhất là trên một nhóm bệnh nhân nhất định.