AI phát hiện mục tiêu mới cho liệu pháp CAR-T: Cuộc cách mạng hóa điều trị ung thư khối u đặc

Vào ngày 25 tháng 6 năm 2026, các nhà nghiên cứu Penn Medicine do Daniel Baker, Carl June và Zoltan Arany dẫn đầu đã công bố một nghiên cứu trên tạp chí Cell, mô tả một khung AI 'con người trong vòng lặp' (human-in-the-loop) tích hợp các mô hình ngôn ngữ lớn (LLMs) với dữ liệu giải trình tự RNA đơn bào (single-cell RNA sequencing) để phát hiện và ưu tiên các mục tiêu mới cho liệu pháp tế bào CAR-T . Mục tiêu hàng đầu mà họ xác định được là GPNMB (glycoprotein không di căn hắc tố B), và các tế bào CAR-T nhắm vào GPNMB đã cho thấy hiệu quả trên các mô hình chuột bị u ác tính, bệnh bạch cầu và ung thư đại trực tràng . Khung AI này được thiết kế có tính mô-đun, không phụ thuộc vào bệnh cụ thể và có thể thích ứng với bất kỳ LLM nào, nhằm mục đích đẩy nhanh đáng kể việc phát hiện mục tiêu cho các khối u đặc và hơn thế nữa — giảm thời gian từ nhiều tháng hoặc nhiều năm xuống chỉ còn vài tuần .

Khung AI 'con người trong vòng lặp' hoạt động như thế nào?

• Tích hợp dữ liệu: Nhóm nghiên cứu đã kết hợp bốn bộ dữ liệu giải trình tự RNA đơn bào về ung thư da có sẵn công khai với dữ liệu từ các cơ sở dữ liệu khác, sau đó áp dụng các hướng dẫn sinh học cụ thể để ưu tiên hơn 10.000 kháng nguyên bề mặt tiềm năng dựa trên các đặc điểm phù hợp với liệu pháp CAR-T (ví dụ: biểu hiện đặc hiệu khối u, khả năng tiếp cận bề mặt) .
• Đề cử dựa trên LLM: Một số mô hình ngôn ngữ lớn hàng đầu được sử dụng để đề cử các mục tiêu lý tưởng từ danh sách đã được ưu tiên .