FDA phê duyệt Trodelvy điều trị đầu tay cho ung thư vú ba âm tính di căn: Bước ngoặt mới trong điều trị

Hai chỉ định được FDA phê duyệt

FDA đã phê duyệt đồng thời Trodelvy cho hai nhóm bệnh nhân khác nhau dựa trên biểu hiện PD-L1:

• Đơn trị liệu: Dành cho người lớn mắc mTNBC không thể phẫu thuật hoặc di căn, chưa từng điều trị toàn thân cho giai đoạn di căn và không phải là đối tượng dùng thuốc ức chế PD-1/PD-L1 (ví dụ: PD-L1 âm tính) .
• Kết hợp với pembrolizumab (Keytruda): Dành cho người lớn có khối u biểu hiện PD-L1 (CPS ≥ 10) và chưa từng điều trị toàn thân cho giai đoạn di căn .

Những chỉ định này đưa Trodelvy trở thành lựa chọn điều trị mới và đầy hứa hẹn, thay đổi cục diện điều trị cho căn bệnh vốn có tiên lượng rất nặng.

Dữ liệu hiệu quả từ các thử nghiệm Giai đoạn 3

Thử nghiệm ASCENT-03 (so sánh Trodelvy đơn trị với hóa trị ở bệnh nhân PD-L1 âm tính/không đủ điều kiện miễn dịch):

• Giảm 38% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với hóa trị .
• Trodelvy là ADC đầu tiên và duy nhất chứng minh lợi ích có ý nghĩa thống kê và lâm sàng ở nhóm bệnh nhân điều trị đầu tay này .

Thử nghiệm ASCENT-04 / KEYNOTE-D19 (so sánh Trodelvy + pembrolizumab với hóa trị + pembrolizumab ở bệnh nhân PD-L1 dương tính [CPS ≥ 10]):

• Giảm 35% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với phác đồ tiêu chuẩn .
• Kết quả được công bố trên tạp chí y khoa danh tiếng The New England Journal of Medicine .
• Lợi ích về thời gian sống không tiến triển (PFS) nhất quán trên các nhóm bệnh nhân khác nhau .

Thách thức trong điều trị ung thư vú ba âm tính

Ung thư vú ba âm tính (TNBC) chiếm khoảng 15-20% tổng số ca ung thư vú và là thể ác tính nhất . Nó không có thụ thể ER, PR và HER2, khiến các liệu pháp nội tiết hoặc nhắm trúng đích HER2 không có tác dụng . Với mTNBC, tiên lượng rất xấu, thời gian sống thêm toàn bộ (OS) trung bình chỉ khoảng 12-15 tháng ở giai đoạn di căn. Trước khi Trodelvy ra đời, các lựa chọn điều trị sau khi bệnh tiến triển sau liệu pháp đầu tay hầu như chỉ giới hạn ở hóa trị đơn trị liệu . Trodelvy nhắm vào Trop-2, một kháng nguyên bề mặt tế bào biểu hiện rộng rãi trong TNBC, đưa chất ức chế topoisomerase I là SN-38 trực tiếp đến tế bào khối u .

Phê duyệt của châu Âu và hướng dẫn điều trị

Ngày 23 tháng 6 năm 2026, Ủy ban châu Âu đã phê duyệt Trodelvy đơn trị liệu đầu tay cho bệnh nhân mTNBC không đủ điều kiện dùng PD-1/PD-L1 . Gilead cho biết đây là ADC đầu tiên và là lựa chọn điều trị mới đầu tiên trong 20 năm cho nhóm bệnh nhân mTNBC đầu tay tại châu Âu . Quyết định này dựa trên ý kiến tích cực của CHMP vào ngày 21/5/2026 .

Trước đó, vào ngày 28 tháng 1 năm 2026, Trodelvy đã được bổ sung vào Hướng dẫn Thực hành Lâm sàng của NCCN (Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia Hoa Kỳ) như một lựa chọn điều trị đầu tay ưu tiên Loại 1 cho bệnh nhân mTNBC có PD-L1 âm tính (CPS < 10) và không có đột biến BRCA1/2 dòng mầm .

Lịch sử phát triển và phê duyệt của Trodelvy

• Tháng 4/2020: FDA cấp phép nhanh (accelerated approval) cho mTNBC đã qua ít nhất 2 liệu pháp trước đó .
• Năm 2021: FDA chuyển đổi sang phê duyệt đầy đủ dựa trên thử nghiệm ASCENT xác nhận .
• Tháng 6/2021: Gilead Sciences mua lại Immunomedics, công ty phát triển ban đầu của Trodelvy, với giá khoảng 21 tỷ USD.
• Tháng 1/2026: NCCN đưa Trodelvy vào hướng dẫn điều trị đầu tay .
• Tháng 6/2026: FDA và EC phê duyệt chỉ định đầu tay .