Roche 'chi' 700 triệu USD trả trước, hợp tác toàn cầu với Nurix đưa chất phân giải BTK vào thử nghiệm then chốt

Ngày 8 tháng 6 năm 2026 đánh dấu một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực ung thư huyết học khi gã khổng lồ dược phẩm Thụy Sĩ Roche và công ty công nghệ sinh học Mỹ Nurix Therapeutics chính thức công bố một thỏa thuận hợp tác và cấp phép toàn cầu đầy tham vọng. Tâm điểm của thương vụ là bexobrutideg (còn được biết đến với mã số NX-5948), một phân tử nhỏ dạng uống có khả năng phân giải Bruton tyrosine kinase (BTK), đang được phát triển để điều trị các bệnh lý ác tính tế bào B và một số rối loạn miễn dịch .

Bối cảnh của thỏa thuận này nằm ở nhu cầu cấp thiết về một liệu pháp vượt trội hơn các thuốc ức chế BTK hiện tại. Các loại thuốc như ibrutinib hay acalabrutinib thường chỉ phong bế hoạt động của enzyme, nhưng qua thời gian, tế bào ung thư có thể phát triển các đột biến khiến thuốc mất tác dụng. Bexobrutideg thuộc nhóm chất mới gọi là "thuốc phân giải protein" hoạt động theo cơ chế khác biệt hoàn toàn: thay vì chỉ "khóa" BTK, nó gắn thẻ và đưa toàn bộ protein BTK vào hệ thống "máy hủy rác" của tế bào (proteasome) để tiêu hủy .

Chính cơ chế đặc biệt này giúp bexobrutideg có khả năng vượt qua các đột biến kháng thuốc, một vấn đề nhức nhối khi hơn một nửa số bệnh nhân tiến triển khi đang dùng thuốc ức chế BTK đều mang các đột biến này . Điều này biến nó trở thành một ứng cử viên sáng giá không chỉ cho bệnh nhân mới mà còn cho những người đã thất bại với các liệu pháp trước đó.

Chi tiết "tiền tươi, thóc thật" của thỏa thuận

Đây là một trong những thương vụ dược phẩm có giá trị lớn nhất năm 2026. Các điều khoản tài chính chi tiết như sau:

• Thanh toán trả trước tiền mặt: Nurix sẽ ngay lập tức nhận được 700 triệu USD từ Roche. Đây là khoản tiền mặt, không phải dưới dạng đầu tư cổ phiếu .
• Tổng giá trị tiềm năng: Khoản thanh toán này có thể tăng lên tới 2,3 tỷ USD nếu bexobrutideg thành công trong việc đạt được các mốc phát triển lâm sàng, phê duyệt quản lý và doanh thu thương mại sau này .
• Chia sẻ chi phí và lợi nhuận: Thay vì để một bên gánh vác toàn bộ rủi ro, hai công ty đã thiết kế một cơ chế hợp tác chặt chẽ:
  • Chi phí phát triển thuốc toàn cầu sẽ được chia theo tỷ lệ 40% cho Nurix và 60% cho Roche, phản ánh tiềm lực tài chính lớn hơn của đại gia Thụy Sĩ .
  • Tại thị trường sinh lợi nhất là Hoa Kỳ, mọi lợi nhuận và thua lỗ sẽ được chia đều 50/50 .
  • Đối với các thị trường bên ngoài nước Mỹ, Roche sẽ chịu trách nhiệm thương mại hóa chính, còn Nurix được hưởng tiền bản quyền theo bậc thang, dao động từ mức trên 10% đến dưới 20% tùy theo doanh số .

Thỏa thuận vẫn cần phải vượt qua các rào cản pháp lý thông thường, như sự chấp thuận từ cơ quan chống độc quyền theo Đạo luật Hart-Scott-Rodino của Hoa Kỳ, và dự kiến sẽ chính thức hoàn tất vào quý 3 năm 2026 .

Tiềm năng khoa học và lộ trình lâm sàng

Bexobrutideg không chỉ đơn thuần là một loại thuốc ung thư máu. Dữ liệu lâm sàng giai đoạn 1 đã cho thấy các phản ứng đầy hứa hẹn ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lympho mãn tính (CLL) tái phát hoặc khó trị, bao gồm cả những người có đột biến gen TP53 hay kháng với các liệu pháp hiện có. Một điểm đáng chú ý khác là thuốc có khả năng vượt qua hàng rào máu não, mở ra cơ hội điều trị cho các trường hợp ung thư đã di căn vào hệ thần kinh trung ương .

Lộ trình phát triển cho bexobrutideg rất rộng lớn:

• Mùa hè 2026: Khởi động thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 then chốt cho bệnh CLL dòng thứ hai (điều trị sau khi phương pháp đầu tiên thất bại) .
• Chỉ định mở rộng: Ngoài ung thư hạch bào B, kế hoạch lâm sàng còn bao gồm các thử nghiệm Giai đoạn 2 cho bệnh đa xơ cứng và bệnh mày đay tự phát mãn tính, hai lĩnh vực miễn dịch-thần kinh mà Roche có thế mạnh lâu đời .

Thị trường cho các liệu pháp nhắm đích BTK cũng rất tiềm năng. Thị trường ung thư hạch không Hodgkin và CLL dự kiến đạt 41 tỷ USD vào năm 2031, trong đó riêng phân khúc thuốc ức chế BTK đã chiếm khoảng 19 tỷ USD. Một sản phẩm có thể vượt qua kháng thuốc sẽ có lợi thế cạnh tranh khổng lồ .

Lãnh đạo hai bên nói gì?

Sự hào hứng về tiềm năng của thương vụ được thể hiện rõ qua tuyên bố của lãnh đạo hai tập đoàn. Tiến sĩ Levi Garraway, Giám đốc Y tế của Roche, nhấn mạnh: "Chúng tôi tin rằng bexobrutideg có thể là một bước nhảy vọt trong cuộc chiến chống lại các bệnh ung thư máu phức tạp và các bệnh lý khác. Chúng tôi tự hào được hợp tác với Nurix để đưa những đột phá tiềm năng này đến với bệnh nhân nhanh hơn" .

Về phía mình, Tiến sĩ Arthur T. Sands, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc Nurix, bày tỏ sự lạc quan về sức mạnh của mối quan hệ hợp tác: "Chúng tôi tin rằng Roche là đối tác lý tưởng để chuyển hóa lời hứa về công nghệ phân giải protein mục tiêu thành tác động thực sự cho bệnh nhân trên toàn thế giới... Giờ đây chúng tôi có thể nhanh chóng mở rộng chương trình Giai đoạn 3 của mình nhờ vào phạm vi tiếp cận toàn cầu của Roche" .

Sự hợp tác này không chỉ mang lại cho Roche một vũ khí mới trong danh mục ung thư huyết học đã rất mạnh của họ, mà còn đưa Nurix, một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, lên một vị thế tài chính vững chắc. Ngay sau thông báo, giá cổ phiếu của Nurix (mã: NRIX) đã tăng vọt 43%, cho thấy kỳ vọng lớn của thị trường vào tương lai của bexobrutideg .