Мішень, призначену для потенційного лікування нерозкритого нейродегенеративного захворювання, перевели до спільної програми раннього відкриття малих молекул . Це перший нейронауковий проєкт, який просунувся в межах партнерства, започаткованого 2021 року . Водночас ідеться поки що не про готовий препарат і не про клінічне випробування, а про важливий етап до пошуку та оптимізації молекули-кандидата.
Результат не був випадковою знахідкою чи наслідком одного експерименту. Його отримали завдяки системному процесу, у якому масштабні біологічні дані поєднали з моделями машинного навчання.
Команди культивували понад 1 трлн нейрональних клітин, отриманих із людських індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (hiPSC). Далі вони окремо вимкнули методом CRISPR кожен із понад 17 000 генів, що кодують білки, отримали понад 30 млн зображень клітин і навчили спеціальну базову модель розпізнавати закономірності в отриманій карті фенотипів .
По суті, дослідники створили масштабну систему відповідностей: який ген змінюють, як реагує людський нейрон і наскільки ця реакція нагадує процеси, пов’язані з неврологічною хворобою.
Замість перевірки однієї гіпотези за раз базова модель системно порівнювала вплив кожного зміненого гена з відомими чинниками неврологічних захворювань. Потім вона ранжувала кандидатів за їхнім біологічним зв’язком із релевантними для хвороби сигнальними шляхами .
Такий підхід не означає, що алгоритм самостійно «винайшов» ліки. ШІ допоміг звузити величезний простір можливих мішеней і сформувати перевірювані біологічні гіпотези.
До програми потрапили лише кандидати, які пройшли три послідовні перевірки:
Саме ця лабораторна валідація відрізняє просто обчислювальний прогноз від мішені, яку можна розглядати як основу для подальшого пошуку ліків.
Важливе уточнення: мішень, що перейшла до програми раннього відкриття, походить із Neuron Map. Microglia Map була окремим попереднім проєктом, присвяченим мікроглії — імунним клітинам мозку. Обидві карти створювалися в межах співпраці Recursion із Roche та Genentech, але вони охоплювали різні типи клітин і різні набори даних .
Хвороби центральної нервової системи належать до напрямів із найвищим ризиком невдач у фармацевтичних дослідженнях. Тому перехід нової, експериментально підтвердженої мішені до спільної програми є раннім доказом того, що ШІ-платформа може не лише аналізувати вже відому біологію, а й допомагати знаходити нові механізми в особливо складній галузі .
Трильйони клітин, повногеномні генетичні зміни та десятки мільйонів зображень дають змогу одночасно перевіряти набагато ширший спектр біологічних зв’язків, ніж послідовні експерименти за традиційною схемою . Це може скоротити час, необхідний для пошуку перспективних напрямів, хоча не скасовує подальших доклінічних і клінічних ризиків.
Платформа починає з відомих генетичних свідчень, пов’язаних із хворобами, а потім шукає споріднену біологію по всьому геному. У такій моделі ШІ працює радше як двигун формування гіпотез, ніж як заміна науковцю або лабораторії .
Генеральна директорка Recursion Наджат Хан заявила, що ця мішень є першою з до 40 потенційних програм, передбачених співпрацею . Станом на цей етап партнерство принесло Recursion 216 млн доларів авансових і milestone-виплат .
Прорив Recursion і Genentech відбувається на тлі ширшого сплеску інвестицій у ШІ-орієнтоване відкриття ліків.
| Партнери | Вартість | Дата |
|---|---|---|
| Eli Lilly та Insilico Medicine | до 2,75 млрд доларів | березень 2026 року |
| Takeda та Iambic | понад 1,7 млрд доларів | лютий 2026 року |
| Eli Lilly та NVIDIA: п’ятирічна лабораторія спільних інновацій | 1 млрд доларів | I квартал 2026 року |
| PostEra та Pfizer | 610 млн доларів | січень 2025 року |
Поступово змінюється сама логіка інвестицій: фармкомпанії дедалі частіше купують доступ не до однієї перспективної молекули, а до платформи, даних і здатності створювати багато кандидатів. Злиття Recursion з Exscientia та хвиля багатомільярдних платформних угод свідчать, що ШІ-орієнтоване відкриття ліків перетворюється на частину базової інфраструктури фармацевтичних досліджень .
Регуляторне середовище також стає більш формалізованим.
Ключове поняття в підході FDA — достовірність моделі: розробник має показати, що конкретний інструмент надійний саме для заявленої мети використання . Водночас важливо не перебільшувати сферу дії документа: рекомендації FDA від січня 2025 року прямо не охоплюють застосування ШІ безпосередньо на етапі відкриття ліків, хоча стосуються використання моделей для підтримки регуляторних рішень .
Крок Genentech і Recursion — це ще не нове лікування для пацієнтів, але перша конкретна демонстрація того, що ШІ-орієнтована біологічна платформа може знайти й експериментально підтвердити нову терапевтичну мішень у нейронауці.
На тлі угод на десятки мільярдів доларів і появи спільних міжнародних принципів для ШІ у фармацевтиці галузь переходить від питання «чи здатен штучний інтелект знаходити мішені?» до складнішого: «чи допоможе він швидше та надійніше довести такі відкриття до клініки й пацієнтів?»