Чи зможе РНК-технологія Aptadir «увімкнути» вимкнені гени?

Міланська біотехнологічна компанія Aptadir Therapeutics залучила €40 млн ($45 млн) на розвиток експериментальних препаратів на основі РНК. Компанія досліджує, чи можна за допомогою її технології впливати на гени, пригнічені через аномальне метилювання ДНК. Розробки ще перебувають на доклінічному етапі, тож їхню ефективність і безпеку для пацієнтів не встановлено. 125

Як має працювати технологія DiR

Метилювання ДНК — один із механізмів, що регулюють активність генів; за певних умов воно може пригнічувати їх. Aptadir розробляє спеціалізовані РНК, які називає DNMT1-interacting RNAs, або DiR. За задумом компанії, вони зв’язуються з ферментом DNMT1 і пригнічують його дію в конкретній генетичній ділянці, а не по всьому геному. 13

При синдромі ламкої Х-хромосоми мета Aptadir — відновити активність пригніченого гена FMR1. Провідний кандидат компанії, Ce-49, описаний як такий, що націлений на цей ген. 413 Однак це терапевтична гіпотеза, а не підтверджений результат лікування.

Компанія також розглядає інші генетичні захворювання та онкологічні хвороби як можливі напрями застосування платформи. Загальна ідея — спробувати повернути активність генам, пригніченим через порушене метилювання. Які саме програми просуватимуться далі та чи виявиться підхід безпечним і дієвим, поки невідомо. 113

Хто інвестував у раунд на $45 млн

Раунд очолила інвестиційна компанія 4BIO Capital. У ньому також взяли участь попередній інвестор Aptadir — EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech і Club degli Investitori. 325

Залучені кошти мають допомогти просунути РНК-препарати Aptadir для складних генетичних захворювань; компанія також розвиває платформу з огляду на потенційне застосування в онкології. 125

Медіа назвали це найбільшим seed-раундом для італійської біотехнологічної компанії та одним із найбільших у Європі. Це повідомлена оцінка рейтингу, а не незалежно перевірене порівняння на основі наведених матеріалів. 2

Що каже керівник — і чого ще не доведено

Засновник і генеральний директор Aptadir Джованні Амабіле описав фокус компанії як роботу з хворобами, спричиненими пригніченням гена, який зазвичай виробляє білок. 2 Такий опис пояснює логіку досліджень, але сам по собі не підтверджує, що технологія зможе лікувати ці захворювання.

За повідомленнями про фінансування, Aptadir залишається на доклінічній стадії. 1 Отже, йдеться поки що про перспективний напрям досліджень, а не про готову терапію: можливість відновлювати активність пригнічених генів у людей ще потрібно перевірити в подальших розробках і клінічних випробуваннях.