Рентосертиб перейшов у III фазу випробувань при ідіопатичному легеневому фіброзі

Рентосертиб — також відомий як ISM001-055 або INS018_055 — перейшов до ключового етапу клінічних випробувань при ідіопатичному легеневому фіброзі (ІЛФ). Компанія Insilico Medicine заявляє, що це перший кандидат у ліки, який дійшов до III фази після застосування генеративного ШІ і для пошуку біологічної мішені, і для створення малої молекули. Це важлива віха для розробки ліків із використанням ШІ, але не доказ дієвості препарату і не гарантія його реєстрації. 32732

Першому пацієнтові ввели препарат у GENESIS-IPF-3

У вересні 2026 року Insilico повідомила про включення та введення першої дози першому учасникові дослідження GENESIS-IPF-3 у лікарні Пекінського об’єднаного медичного коледжу. Того самого дня свого першого пацієнта залучила й Шанхайська легенева лікарня. Дослідження зареєстроване під номерами NCT07687459 та CTR20262475. 34

GENESIS-IPF-3 — проспективне багатоцентрове рандомізоване подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження з паралельними групами в Китаї. Воно має залучити 320 дорослих пацієнтів з ІЛФ у 47 центрах і триватиме 52 тижні. Головна кінцева точка ефективності — річний темп зниження форсованої життєвої ємності легень (FVC), стандартного показника функції легень у дослідженнях ІЛФ. 46

Саме такий дизайн має перевірити, чи збережеться ранній сигнал ефективності в більшій групі та впродовж клінічно значущого періоду, а також чи залишиться профіль безпеки прийнятним.

На що діє рентосертиб і яку роль відіграв ШІ

Рентосертиб — пероральний низькомолекулярний інгібітор TNIK (TRAF2- та NCK-взаємодіючої кінази). У статті Nature Biotechnology 2024 року описано, як генеративний ШІ Insilico допоміг визначити інгібування TNIK як потенційну антифібротичну стратегію та розробити INS018_055. Автори повідомили про вибіркову антифібротичну активність у моделях на мишах і щурах, а також про дані I фази щодо безпеки та переносимості. 27

Важливо не плутати метод створення препарату з його клінічною цінністю. ШІ може допомагати відбирати мішені та генерувати чи оптимізувати структури кандидатів, але лабораторні дослідження, токсикологія, виробництво й випробування на людях визначають, чи стане кандидат лікарським засобом. Відповідь щодо користі рентосертибу для людей з ІЛФ має дати III фаза, а не сам факт застосування ШІ під час дизайну.

Чому результати IIa фази обнадіюють, але не є остаточними

У рандомізованому дослідженні IIa фази лікування тривало 12 тижнів. У групі, що отримувала 60 мг раз на добу, середня зміна FVC від початкового рівня становила +98,4 мл; у групі плацебо — −20,3 мл. У групі 60 мг раз на добу було 18 учасників, у групі плацебо — 17. 2649

Ці дані стали достатньо обнадійливими для переходу до ключової програми, однак їх потрібно тлумачити обережно:

• дослідження було коротким — 12 тижнів, а не рік;
• кількість учасників у кожній групі була невеликою;
• різниця середніх показників FVC за такий період не доводить тривалої ефективності, впливу на виживаність чи переваги над іншими методами лікування ІЛФ.

Публікація за результатами IIa фази описує рандомізовану плацебо-контрольовану оцінку безпеки й ефективності. Первинна кінцева точка III фази має дати значно суворішу перевірку результату щодо функції легень. 2649

Хто очолює дослідження

Головний дослідник GENESIS-IPF-3 — професор Цзожунь Сюй із лікарні Пекінського об’єднаного медичного коледжу Китайської академії медичних наук. Insilico також назвала академіка Наньшаня Чжуна та президента Шанхайської легеневої лікарні Чан Чена співголовними дослідниками. 11

Сюй зазначав, що TNIK є визначеною за допомогою ШІ мішенню, яку раніше не пов’язували з фіброзом, і що велике дослідження III фази покликане перевірити попередні результати IIa фази. 50

Регуляторні статуси та інгаляційна форма

У лютому 2023 року рентосертиб отримав від FDA США статус орфанного препарату для лікування ІЛФ, а в травні 2025 року його внесли до переліку проривних терапій у Китаї. Такі статуси можуть полегшувати розробку та взаємодію з регуляторами, але не доводять ефективності й не гарантують схвалення. 47

Insilico також розробляє інгаляційний розчин рентосертибу. У 2026 році Центр оцінки лікарських засобів Китаю схвалив заявку на початок його клінічних досліджень. Це окрема програма від перорального препарату, який перебуває у III фазі. 41

Що буде головним у наступних результатах

Рентосертиб — помітна перевірка того, чи може програма, створена із залученням генеративного ШІ, досягти успіху на пізній стадії клінічної розробки. Проте ключові питання цілком традиційні: чи покаже GENESIS-IPF-3 переконливе уповільнення річного зниження FVC за 52 тижні та чи буде безпека препарату прийнятною?

Будь-які прогнози щодо строків можливого схвалення залишаються умовними. Для успішної подачі на реєстрацію знадобляться своєчасний набір і спостереження учасників, позитивні результати ключового дослідження, достатній масив даних з безпеки, згода регуляторів і готовність виробництва. Наразі рентосертиб — досліджуваний препарат у III фазі, а не схвалене лікування. 34