Смерть двох дітей у прихованих китайських випробуваннях редагування генів

Перший випадок: 6-річна дівчинка та перша у світі терапія мозку

24 березня 2025 року 6-річна дівчинка, якій дали псевдонім "Мей", стала першою людиною у світі, що отримала терапію спрямованого на мозок базового редагування . Процедура відбулася в лікарні Сіньхуа, яка є клінічною базою Шанхайського університету транспорту, під керівництвом нейробіолога Зілонга Цю . Мей страждала на синдром Снайдерса Блока–Кампо, рідкісний нейророзвитковий розлад, спричинений мутацією гена CHD3. Цей стан може викликати затримки мовлення та інтелектуальні порушення, але не є небезпечним для життя .

Мей ввели трильйони вірусів AAV, які несли базовий редактор, у її спинномозкову рідину . Вона померла через сім днів, 31 березня 2025 року . Внутрішній етичний комітет лікарні визначив причиною смерті тромботичну мікроангіопатію, спричинену високою дозою AAV — важку імунну реакцію, яка призвела до гарячки, ниркової недостатності та смертельної закупорки судин .

Через кілька місяців після смерті Мей команда Цю опублікувала статтю, що описує доклінічну роботу, в журналі Nature . У статті не повідомлялося, що терапія була випробувана на людині, і не згадувалося про її смерть . Також було приховано той факт, що батьки Мей заплатили 860 000 доларів на фінансування доклінічної розробки та лікування .

За повідомленням Science, сім'я попросила авторів відкликати статтю . Nature розпочала власне розслідування цієї публікації .

Наслідки

Шанхайський університет транспорту оголосив 26 липня 2026 року, що створив спеціальну комісію для проведення "всебічного розслідування" . Місцева влада оштрафувала лікарню приблизно на 3600 доларів за порушення нагляду та реєстрації, але не застосувала санкцій до головного дослідника .

Другий випадок: Хлопчик у випробуванні терапії м'язової дистрофії Дюшенна

Окремо, дитина — як повідомляється, маленький хлопчик — помер у серпні 2025 року після отримання високої дози експериментальної CRISPR-терапії редагування генів для м'язової дистрофії Дюшенна (ДМД) . Терапія, названа HG302, була розроблена шанхайською компанією HuidaGene Therapeutics і вводилася системно через вектор AAV9 . Випробування, відоме як HG302-01, було першим на людях дослідницьким клінічним випробуванням .

Власне розслідування HuidaGene, яке включало лабораторні тести, імунологічний аналіз, патологію та автопсію, пояснило смерть гострим респіраторним дистрес-синдромом (ГРДС), що виник у контексті важкої активації комплементу та цитокінів після введення високої дози AAV .

Причина смерті хлопчика напрочуд схожа на летальні побічні явища, які спостерігалися в інших випробуваннях високодозової AAV-генної терапії для ДМД, зокрема в одному, проведеному компанією Pfizer . Генеральний директор HuidaGene, Елвін Лук, раніше визнавав, що інші випробування AAV-мікродистрофіну спостерігали серйозні побічні явища, включаючи смерть, при високих дозах .

12-місячне мовчання

HuidaGene знала до січня 2026 року, що має достатньо даних для рецензування, але публічно не розкривала смерть до 5 серпня 2026 року — майже через 12 місяців після її настання . Розкриття відбулося лише після розслідувального тиску з боку журналістів . Запис у реєстрі клінічних випробувань був тихо оновлений на "завершено" в лютому 2026 року .

Керівники компанії Елвін Лук (генеральний директор) і ТіДжей Кредік (технічний директор) тихо покинули компанію влітку 2025 року, приблизно в час смерті . Кредік, американський фахівець із редагування генів, пропрацював у компанії менше року .

Регуляторна лазівка: китайський шлях IIT

Обидва випробування використовували унікальний китайський регуляторний шлях — дослідницькі клінічні випробування (IIT). Згідно з китайською квазі-двоколійною регуляторною системою, лікарні можуть проводити дослідження генної терапії на ранніх стадіях після схвалення лише місцевим етичним комітетом — без будь-якого дозволу від Національної медичної продуктової адміністрації (NMPA), національного регулятора країни . Цей "терапевтичний шлях" був розроблений для прискорення інновацій, але критики стверджують, що він став небезпечною лазівкою, яка дозволяє обійти незалежний передклінічний контроль .

Аналіз Nature зазначив, що ці випробування "очолюються лікарями-дослідниками та регулюються органами охорони здоров'я, без участі національного регулятора лікарських засобів країни" . Кількість IIT у Китаї зросла в 11 разів з 2015 по 2023 рік, причому IIT для клітинної та генної терапії залучили понад 30 000 учасників .

Ключові прогалини в регулюванні

• Відсутність обов'язкового звітування про серйозні побічні явища в центральний національний орган.
• Відсутність вимоги про обов'язкове публічне розкриття летальних випадків у академічних публікаціях.
• Відсутність незалежної передклінічної оцінки співвідношення ризику та користі, особливо для нежиттєзагрозливих станів.
• Фінансові конфлікти інтересів, такі як фінансування випробування власної дитини батьками, не вимагають розкриття .

Нові правила, але запізно

Державна рада Китаю в жовтні 2025 року оприлюднила нове єдине положення (Указ № 818), яке набуло чинності 1 травня 2026 року та розроблене для усунення багатьох із цих прогалин . Нові правила встановлюють єдину систему управління для IIT і вимагають наукової перевірки та схвалення етичного комітету . Однак жодне з двох фатальних випробувань не підпало під дію цього положення .

Етична критика

Ці випадки викликали різке засудження з боку експертів у галузі наукової етики.

Ши Цзяю, професор права в Університеті Женьмінь (Китай), заявив, що піддавати дитину з нежиттєзагрозливим станом відомим смертельним ризикам порушує принципи мінімізації шкоди та забезпечення контрольованого ризику згідно з китайськими Заходами щодо етичної перевірки наукових та медичних досліджень .

Додаткові етичні порушення, виявлені численними експертами та розслідуванням Science / Retraction Watch, включають :

• Форма інформованої згоди для випробування Мей нібито не включала смерть як можливий ризик .
• Доклінічні дослідження на тваринах уже показали серйозні сигнали безпеки, включаючи смерть у нелюдиноподібних приматів при подібних дозах, проте випробування на людині все одно відбулося .
• Платіж у 860 000 доларів від батьків Мей створив примусовий фінансовий динамізм і значний нерозкритий конфлікт інтересів .

Критики стверджують, що розпач сімей, які шукають ліки від рідкісних хвороб, експлуатується системою, яка ставить на перше місце швидкість і престиж, а не безпеку пацієнтів .

Наслідки та майбутнє

Найближчим наслідком стала криза довіри. Ці викриття загрожують підірвати амбітні зусилля Китаю стати світовим лідером у галузі генної та клітинної терапії. Деякі вчені та представники промисловості побоюються, що китайські політики можуть тепер обмежити регуляторну гнучкість, яка дозволила швидко розширити випробування генної терапії, що потенційно уповільнить інновації .

Однак, як зазначив один спостерігач галузі в LinkedIn, регуляторна гнучкість Китаю також була конкурентною перевагою . Нова система IIT, встановлена Указом № 818, може забезпечити більш надійну структуру нагляду, але спадщина цих двох нерозкритих смертей, ймовірно, сформує глобальну дискусію про те, скільки швидкості вартий ризик.

Головний висновок

Двоє дітей померли в окремих китайських випробуваннях редагування генів, і їхні смерті були приховані. Основний висновок полягає в тому, що регуляторні рамки, розроблені для прискорення розробки життєво важливих терапій, можуть стати небезпечно поблажливими без обов'язкового, незалежного нагляду та прозорого розкриття побічних явищ. Захисні механізми, які існують в інших великих дослідницьких економіках, включаючи незалежні комітети з моніторингу даних, обов'язкові публічні реєстри та централізоване звітування про летальні випадки, не були застосовані в цих випробуваннях.