Дві дитини загинули в прихованих китайських клінічних випробуваннях редагування генів — що пішло не так

Перша смерть: Меі, 6 років, лікарня Сіньхуа — березень 2025 року

Пацієнтка та терапія. 6-річна дівчинка, яку називали лише "Меі", мала синдром Снайдерс-Блок-Кампо — рідкісний генетичний нейророзвитковий розлад. Цей стан не є небезпечним для життя. Її батьки зібрали приблизно 860 000 доларів США, щоб профінансувати експериментальну терапію редагування основ мозку в лікарні Сіньхуа, яка належить Шанхайському університету Джяо Тун . Випробування очолював нейробіолог Цзілун Цю .

Що сталося. 24 березня 2025 року лікар ввів CRISPR-редактор основ — доставлений за допомогою вірусу — у рідину біля основи хребта Меі . Протягом кількох днів у неї піднялася температура та почалося ураження нирок. Через сім днів після ін'єкції вона померла від тромботичної мікроангіопатії — стану, який спричиняє смертоносні мікроскопічні згустки крові . Власна етична комісія лікарні пізніше дійшла висновку, що смерть була "однозначно пов'язана" з лікуванням .

Приховування. Дослідники ніколи не оновлювали ClinicalTrials.gov або будь-який інший реєстр. Вони опублікували статтю в Nature на початку 2026 року з описом доклінічних досліджень на тваринах — не згадуючи, що пацієнтка-людина вже померла . В статті також не згадувалося, що родина самостійно профінансувала терапію . Спільне розслідування Science та Retraction Watch, опубліковане 23 липня 2026 року, вперше публічно розкрило смерть .

Прогалини в регулюванні. Випробування було "ініційованим дослідником" (IIT), категорією, яка має значно слабший нагляд, ніж дослідження, спонсоровані компаніями . Експерти зазначають, що нормативна база Китаю має "пересічні обов'язки кількох регуляторних органів та обмежену участь груп пацієнтів і громадськості в законодавчому процесі", що створює прогалини, які дозволяють таким випробуванням проводитися з мінімальною прозорістю . Сім незалежних експертів, які ознайомилися зі справою для Science, висловили занепокоєння, що сигнали безпеки в дослідженнях на тваринах були проігноровані, і що випробування не повинно було проводитися .

Друга смерть: дитина з м'язовою дистрофією Дюшенна, випробування HG302 компанії HuidaGene — серпень 2025 року

Пацієнт та терапія. Дитина (у кількох джерелах зазначається як хлопчик) з м'язовою дистрофією Дюшенна (DMD) була четвертим і останнім пацієнтом, зарахованим у дослідницьке випробування HG302-01 компанії HuidaGene в Шанхайському дитячому медичному центрі . Випробування, яке стартувало в грудні 2024 року, було спрямоване на хлопчиків віком від 4 до 8 років, які ще могли ходити . HG302 використовувала CRISPR-терапію редагування ДНК, яка доставлялася через високу дозу аденоасоційованого вірусу (AAV) .

Що сталося. Дитина померла в серпні 2025 року від гострого респіраторного дистрес-синдрому (ARDS), спричиненого важкою імунною реакцією на високодозову AAV-терапію . HuidaGene підтвердила це в заяві від 5 серпня 2026 року, пояснивши смерть "фатальною серйозною небажаною подією" .

Приховування. Про смерть не повідомлялося приблизно рік. У лютому 2026 року реєстр клінічних випробувань був оновлений, щоб показати статус "завершено", без згадки про летальний випадок . Лише за кілька тижнів до того, як смерть нарешті була розкрита, у липні 2026 року, HuidaGene представила дані на конференції CRISPR Medicine, стверджуючи, що HG302 продемонструвала "високу безпеку без серйозних небажаних явищ, дозолімітуючої токсичності або основних токсичностей" . Колишній генеральний директор компанії Елвін Лук раніше визнавав, що високодозові AAV-мікродистрофінові випробування інших розробників спричиняли смерті при високих дозах . Смерть була вперше розкрита STAT News 5 серпня 2026 року після багатомісячного розслідування .

Ключові звільнення та мовчання. Після конференції HuidaGene замовкла — не випускаючи жодних прес-релізів протягом 15 місяців, за цей час і Лук, і технічний директор TJ Кредік залишили компанію .

Системні провали в обох випадках

Обидва випадки мають вражаючий набір спільних проблем:

Наслідки та поточні розслідування

Наприкінці липня 2026 року Шанхайський університет Джяо Тун оголосив, що створив робочу групу для розслідування випробування в лікарні Сіньхуа та пов'язаної з ним публікації в Nature . Університет заявив, що вживе "серйозних заходів" залежно від результатів розслідування . Лунають заклики до повного інституційного перегляду статті в Nature та можливого відкликання або виправлення .

Батьки Меі розповіли слідчим, що лікарі не попередили їх про можливість смерті доньки, і що лікарня та дослідники приховали смерть . Рішення родини поділитися своєю історією було продиктоване надією, що інші сім'ї будуть позбавлені такої ж долі .

Ширші наслідки

Два випадки відновили глобальну дискусію про нагляд за клінічними випробуваннями редагування генів, особливо за дослідницькими випробуваннями, які можуть обійти більш суворий контроль, що застосовується до досліджень, спонсорованих промисловістю. Академічний огляд нормативної бази Китаю щодо редагування геному за 2025 рік уже виявив поточні недоліки, включаючи пересічні обов'язки агентств та обмежену участь громадськості . Вчені, коментуючи ці випадки, описали їх як такі, що виявляють "серйозні провали в оцінці ризиків, прозорості та інституційному нагляді" .

Регуляторні прогалини, подібні до тих, що використовувалися в цих випробуваннях, раніше були задокументовані після скандалу 2018 року з генно-редагованими дітьми Хе Цзянькуя, який також включав порушення етичних і регуляторних норм у Китаї .