Смерть шестирічної Мей після експериментальної генної терапії: що відомо про прихований випадок у Китаї

Що сталося з Мей

Мей мала синдром Снайдерса—Блока—Кампо — рідкісне генетичне нейророзвиткове порушення, пов’язане із затримкою розвитку та когнітивними труднощами. За наявними описами, її стан був легким, а сам синдром зазвичай не є смертельним .

Близько 24 березня 2025 року дівчинка стала першою людиною у світі, яка отримала генно-редагувальну терапію, спрямовану на мозок. Препарат ввели через спинномозкову інфузію: він містив трильйони вірусних векторів, призначених для доставки редактора основ — різновиду технології CRISPR, що має точково змінювати генетичний код .

За кілька днів у Мей підвищилася температура, припинилося сечовиділення, різко впав рівень тромбоцитів. У лікарняному звіті найімовірнішою причиною смерті назвали тромботичну мікроангіопатію — утворення небезпечних мікроскопічних тромбів, спричинене тяжкою імунною реакцією на вірусні вектори . Дівчинка померла приблизно через сім днів після інфузії .

Батьки Мей, яких у публікаціях називають «Джейсон» і «Лінда», заплатили понад 860 тисяч доларів за розробку та проведення терапії. Ця фінансова домовленість не була розкрита в подальшій статті Nature . За словами родини, медична команда применшувала ризики, зокрема ймовірність смерті .

Як смерть опинилася поза науковим записом

Ключове питання стосується статті, яку очолюваний нейробіологом Зілуном Цю колектив спочатку подав до Nature у січні 2025 року — ще до смерті Мей. У матеріалі описували результати досліджень на тваринах, що стали основою для переходу до випробування на людині .

Після смерті дівчинки статтю переглянули, а в лютому 2026 року опублікували в Nature — у томі 651, на сторінках 785–795. У ній не згадували:

• Мей та проведене на ній випробування;
• її смерть;
• фінансовий внесок родини;
• тривожні сигнали безпеки, виявлені під час дослідів на приматах .

За повідомленнями, батьки просили Цю не публікувати статтю після смерті доньки. Попри це, дослідник продовжив роботу над публікацією .

Випробування також не зареєстрували ні в ClinicalTrials.gov — базі даних Національних інститутів охорони здоров’я США, — ні в Китайському реєстрі клінічних випробувань . Його проводили як дослідження, ініційоване самими науковцями (investigator-initiated trial, IIT), в одній лікарні. Такий формат, за наявними даними, вимагав схвалення внутрішнього етичного комітету лікарні Сіньхуа, але не дозволу Національного управління медичної продукції Китаю (NMPA) — державного регулятора лікарських засобів .

Попередження від дослідів на мавпах

Доклінічні результати вже містили серйозні сигнали небезпеки. Троє з чотирьох мавп, яким ввели аналогічне лікування, зазнали тяжких побічних реакцій, після чого їх довелося приспати . За даними розслідування, ці результати належно не повідомили батькам до процедури .

Крім того, дозування для Мей перевищувало діапазон, підтверджений доступними доклінічними даними . Попри це, експеримент провели на дитині.

Які етичні порушення виявило розслідування

Замовчування смертельного небажаного явища

Смерть учасниці не просто не оголосили публічно — її виключили з наукової статті, яка описувала розробку пов’язаного лікування. Це суперечить базовим принципам публікаційної етики та прозорості клінічних випробувань .

Обхід державного нагляду

Випробування не було належно зареєстроване і, за повідомленнями, не проходило незалежної оцінки національного регулятора. Формат IIT фактично дозволив провести перше випробування генної терапії, спрямованої на мозок, у межах одного закладу .

Фінансова залежність від родини

Батьки Мей самостійно профінансували терапію більш ніж на 860 тисяч доларів. Така модель створює очевидний конфлікт інтересів: дослідники отримують фінансовий стимул продовжувати процедуру навіть за наявності серйозних сумнівів щодо її безпеки .

Ігнорування результатів на тваринах

Перехід до лікування дитини після того, як тяжкі реакції виникли у трьох із чотирьох мавп, ставить під сумнів якість оцінки ризиків .

Недостатня інформована згода

Родина стверджує, що медики не повідомили їй належним чином про всі ризики, зокрема про смерті приматів і можливість смертельної імунної реакції . Якщо ці твердження підтвердяться, це означатиме, що батьки не могли ухвалити повністю поінформоване рішення.

Реакція установ

26 липня 2026 року Медична школа Шанхайського університету Цзяо Тун, яка опікується лікарнею Сіньхуа, заявила про створення спеціальної робочої групи для «всебічного розслідування». Університет пообіцяв вжити «серйозних заходів» за результатами перевірки .

Станом на кінець липня 2026 року немає повідомлень, що Зілуна Цю відсторонили або звільнили . Місцева районна влада оштрафувала лікарню приблизно на 3 600 доларів за неналежний нагляд за випробуванням .

Чому цю справу порівнюють зі скандалом Хе Цзянькуя

Історія Мей нагадує скандал 2018 року, коли китайський дослідник Хе Цзянькуй заявив про створення перших у світі генетично відредагованих дітей. В обох випадках науковці діяли поза усталеними регуляторними рамками, випереджали систему нагляду, а прагнення до наукового прориву та престижу виявилося важливішим за належну оцінку ризиків .

Експерти, яких цитують джерела, вважають, що новий випадок свідчить: системні проблеми, які свого часу дозволили Хе Цзянькую провести експеримент, не були остаточно усунені .

Яких змін вимагають науковці та етики

Після оприлюднення справи посилилися заклики до реформ у Китаї та на міжнародному рівні. Серед запропонованих кроків :

• обов’язкова реєстрація всіх випробувань із редагування генів у відкритій базі даних;
• незалежна оцінка на національному рівні перед будь-яким першим випробуванням генної терапії на людині;
• чіткі покарання за приховування смертей та інших серйозних небажаних явищ у наукових публікаціях;
• відокремлення досліджень, ініційованих науковцями, від моделей, у яких пацієнти фактично платять за участь.

Справу також розглядають як удар по довірі до китайської біомедичної науки. Міжнародні журнали та регулятори можуть посилити перевірку китайських досліджень генної терапії, а сам формат IIT — переглянути .

Що залишається невідомим

Станом на кінець липня 2026 року немає остаточних відповідей на кілька ключових запитань. Чи відкличе Nature опубліковану статтю або внесе до неї виправлення? Чи матиме Зілун Цю професійні наслідки, крім внутрішнього університетського розслідування? Чи змінить Китай правила для досліджень, ініційованих науковцями?

Найважливіше питання стосується не лише цього конкретного випадку: чи існують інші подібні випробування, про які регулятори, наукова спільнота та родини пацієнтів не знають?