Hasta ve tedavi. Takma adı "Mei" olan 6 yaşındaki bir kız çocuğuna, nadir görülen bir genetik nörogelişimsel bozukluk olan Snijders-Blok-Campeau sendromu teşhisi konmuştu. Bu durum hayati tehdit oluşturmuyordu. Ailesi, Şanghay Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi'ne bağlı Xinhua Hastanesi'nde uygulanacak deneysel bir beyin hedefli baz düzenleme (base editing) tedavisini finanse etmek için yaklaşık 860.000 dolar topladı . Deneye sinirbilimci Zilong Qiu liderlik ediyordu .
Yaşananlar. 24 Mart 2025'te bir doktor, bir virüs aracılığıyla taşınan CRISPR baz düzenleyiciyi Mei'nin omurgasının tabanındaki sıvıya enjekte etti . Birkaç gün içinde kız çocuğunda ateş ve böbrek hasarı gelişti. Enjeksiyondan yedi gün sonra, ölümcül mikroskobik kan pıhtılarına neden olan trombotik mikroanjiyopati nedeniyle hayatını kaybetti . Hastanenin kendi etik kurulu daha sonra ölümün tedaviyle "kesinlikle ilişkili" olduğu sonucuna vardı .
Örtbas etme. Araştırmacılar, ClinicalTrials.gov veya başka bir kaydı asla güncellemedi. Daha sonra, 2026'nın başlarında, klinik öncesi hayvan çalışmalarını anlatan bir makaleyi Nature dergisinde yayınladılar – ancak bir insan hastanın çoktan öldüğünden hiç bahsetmediler . Bu ihmalle birlikte, ailenin tedaviyi kendi imkanlarıyla finanse ettiği gerçeği de makalede yer almadı . Science ve Retraction Watch'ın 23 Temmuz 2026'da yayınlanan ortak soruşturması, ölümü kamuoyuna duyuran ilk yayın oldu .
Kullanılan düzenleyici boşluklar. Deney, şirket destekli çalışmalara kıyasla çok daha zayıf bir denetime tabi tutulan "araştırmacı kaynaklı deney" (investigator-initiated trial – IIT) kategorisindeydi . Uzmanlar, Çin'in düzenleyici çerçevesinin "birden fazla denetim kurumunun örtüşen sorumlulukları ve yasama sürecine hasta grupları ile kamuoyunun sınırlı katılımı" gibi zaaflar içerdiğini ve bu tür deneylerin asgari düzeyde şeffaflıkla ilerlemesine olanak tanıyan boşluklar yarattığını belirtti . Davayı Science için inceleyen yedi bağımsız uzman, hayvan çalışmalarındaki güvenlik sinyallerinin göz ardı edildiği ve deneyin devam etmemesi gerektiği endişesini dile getirdi .
Hasta ve tedavi. Duchenne musküler distrofisi (DMD) olan bir çocuk (birden fazla kaynakta erkek çocuğu olarak geçiyor), HuidaGene'in HG302-01 araştırmacı kaynaklı deneyine kaydedilen dördüncü ve son hastaydı . Aralık 2024'te başlayan deney, hala yürüyebilen 4 ila 8 yaş arası erkek çocuklarını hedef alıyordu . HG302, yüksek dozda adeno-ilişkili virüs (AAV) ile verilen CRISPR tabanlı bir DNA düzenleme terapisi kullanıyordu .
Yaşananlar. Çocuk, Ağustos 2025'te yüksek doz AAV tedavisine karşı gelişen şiddetli bir bağışıklık reaksiyonunun neden olduğu akut solunum sıkıntısı sendromu (ARDS) nedeniyle hayatını kaybetti . HuidaGene, 5 Ağustos 2026'da yaptığı açıklamada ölümü "ölümcül bir ciddi advers olay"a bağlayarak doğruladı .
Örtbas etme. Ölüm yaklaşık bir yıl boyunca rapor edilmedi. Şubat 2026'da klinik deney kaydı, herhangi bir ölümden bahsetmeden çalışmanın "tamamlandığını" gösterecek şekilde güncellendi . Ölüm nihayet açıklanmadan sadece haftalar önce, Temmuz 2026'da HuidaGene, CRISPR Medicine konferansında HG302'nin "ciddi advers olay, doz sınırlayıcı toksisite veya büyük toksisite olmaksızın güçlü güvenlik" gösterdiğini iddia eden veriler sunmuştu . Şirketin eski CEO'su Alvin Luk, daha önce diğer geliştiricilerin yüksek doz AAV mikrodistrofin deneylerinin yüksek dozlarda ölümlere neden olduğunu kabul etmişti . Ölüm ilk olarak 5 Ağustos 2026'da STAT News tarafından aylar süren bir soruşturmanın ardından duyuruldu .
Kilit ayrılışlar ve sessizlik. Konferanstan sonra HuidaGene sessizliğe büründü – 15 ay boyunca hiçbir basın açıklaması yayınlamadı ve bu süre zarfında hem Luk hem de Teknoloji Direktörü TJ Cradick şirketten ayrıldı .
Her iki vaka da çarpıcı bir dizi ortak sorunu paylaşıyor:
| Sorun | Mei (Xinhua Hastanesi) | DMD'li çocuk (HuidaGene) |
|---|---|---|
| Ölümün kayıtlardan gizlenmesi | ClinicalTrials.gov asla güncellenmedi | Kayıt, ölüm açıklanmadan "tamamlandı" olarak işaretlendi |
| Deney türü | Tek hastalı araştırmacı kaynaklı | Araştırmacı kaynaklı (4 hasta) |
| Kamuoyuna açıklanma süresi | ~16 ay (gazeteciler tarafından ortaya çıkarıldı) | ~12 ay (gazeteciler tarafından ortaya çıkarıldı) |
| Ölüm açıklanmadan olumlu sonuçların yayınlanması | Nature'daki hayvan çalışmaları makalesi ölümü atladı | Açıklamadan haftalar önce konferansta "ciddi advers olay yok" iddiası |
| Bilinen düzenleyici boşlukların kullanılması | IIT'lerin zayıf denetimi; örtüşen kurum sorumlulukları | Aynı model: minimum bağımsız izleme ile IIT |
Temmuz 2026'nın sonlarında, Şanghay Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi, Xinhua Hastanesi deneyini ve ilgili Nature yayınını araştırmak üzere bir görev gücü oluşturduğunu duyurdu . Üniversite, soruşturmanın sonucuna bağlı olarak "ciddi önlemler" alacağını söyledi . Nature makalesinin tam bir kurumsal incelemesi ve olası bir geri çekme veya düzeltme için çağrılar yapıldı .
Mei'nin ailesi, doktorların kendilerine kızlarının ölebileceği konusunda uyarmadığını ve hastane ile araştırmacıların ölümü gizlediğini söyledi . Ailenin hikayelerini paylaşma kararı, diğer ailelerin aynı kaderi paylaşmaması umudundan kaynaklandı .
Bu iki vaka, özellikle endüstri destekli deneylere uygulanan daha sıkı izlemenin atlanabildiği araştırmacı kaynaklı çalışmalar olmak üzere, gen düzenleme klinik deneylerinin denetimi hakkında küresel bir tartışmayı yeniden alevlendirdi. 2018'deki He Jiankui gen düzenlemeli bebek skandalının ardından, Çin'deki gen düzenleme düzenleyici çerçevesinin örtüşen kurum sorumlulukları ve sınırlı kamu katılımı gibi devam eden eksiklikleri olduğu daha önce de belgelenmişti . Olaylar hakkında yorum yapan bilim insanları, bunların "risk değerlendirmesi, şeffaflık ve kurumsal denetimde ciddi başarısızlıklar" olduğunu ortaya koyduğunu belirtti .