Aşı, nöroblastoma hücrelerinde bol miktarda bulunan tümörle ilişkili bir antijen olan Glipikan 2'yi (GPC2) kodlayan mRNA'yı, kendiliğinden birleşen katyonik RALA peptit nanopartikülleri kullanarak iletiyor . RALA nanopartikülleri daha önce DNA aşılama çalışmalarında, örneğin prostat kanseri modellerinde başarıyla kullanılmıştı
. Bu mRNA platformu, nöroblastoma için daha önce denenmiş bakteri zarı kaplı nanopartikül ve radyasyon kombinasyonuna kıyasla önemli bir ilerleme temsil ediyor
.
Önemli bir nokta, GPC2'nin birçok yetişkin ve çocuk kanser türünde aşırı ifade edilmesi; bu da platformun diğer GPC2 ifade eden kanserler için hızla uyarlanabilmesini sağlıyor .
Dr. Piskareva teknolojiyi "LEGO tuğlaları gibi" olarak tanımlıyor: Farklı bileşenler değiştirilerek aşı, bireysel hastalara veya farklı tümör hedeflerine göre yüksek hassasiyetle özelleştirilebiliyor . Bu modüler yapı, mevcut mRNA kanser aşılarından (çoğunlukla melanoma, pankreas ve akciğer kanserinde kişiselleştirilmiş neoantijen yaklaşımları kullanan) ayrışıyor
. Hastaya özgü mutasyonlar yerine ortak bir antijeni (GPC2) hedef alması, bu platformun belirli bir hasta grubu için hazır bir tedavi olarak geliştirilebilmesini sağlıyor.
Nöroblastoma, çocukluk çağı kanser ölümlerinin %15'inden sorumludur ve yüksek riskli hastaların %80'i mevcut standart tedavilere yanıt vermemektedir . Nükseden hastalık özellikle tedaviye dirençlidir. Bu çalışmadan önce, nöroblastomayı hedef alan bir mRNA aşısına dair hiçbir deneysel veya klinik veri yayımlanmamıştı
.
Dr. Piskareva şu ifadeleri kullandı: "mRNA aşısı geliştirme yolculuğunun başındayız, ancak ilk dönüm noktasını başarıyla tamamladık." Bulgular yalnızca fare modellerine dayanıyor ve insan denemelerine geçilmeden önce önemli çalışmalar gerekiyor. Sonraki adımlar arasında, diğer mRNA kanser aşılarında olduğu gibi toksikolojik değerlendirme ve nanopartikül taşıma sisteminin klinik kullanım için optimize edilmesi yer alıyor
.
Çalışma, Queen's University Belfast Eczacılık Fakültesi iş birliğiyle gerçekleştirildi ve İrlanda Araştırma Konseyi, Yüksek Öğretim Otoritesi, Sağlık Araştırma Kurulu ve Conor Foley Nöroblastoma Kanser Araştırma Vakfı tarafından finanse edildi . Tam metin açık erişimli makaleye Molecular Therapy Oncology'den (DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244) ulaşılabilir
.