Aptadir ระดมทุน 45 ล้านดอลลาร์ พัฒนาแนวทาง RNA สำหรับกลุ่มอาการเอ็กซ์เปราะบาง

บริษัท Aptadir Therapeutics จากเมืองมิลาน ประเทศอิตาลี ระดมทุนรอบ Seed ได้ 40 ล้านยูโร หรือประมาณ 45 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพื่อพัฒนายาทดลองชนิด RNA สำหรับโรคทางพันธุกรรมและมะเร็งที่รักษายาก แนวทางของบริษัทมุ่งฟื้นการทำงานของยีนที่ถูกปิดด้วยกระบวนการเมทิลเลชันของ DNA แต่ขณะนี้ยังอยู่ในขั้นก่อนคลินิก จึงยังไม่มีการพิสูจน์ประสิทธิผลในผู้ป่วย 125

DiR หวังเปิดการทำงานของยีนที่ถูกปิด

เมทิลเลชันเป็นกระบวนการที่เกี่ยวข้องกับการควบคุมการทำงานของยีน เมื่อเกิดขึ้นผิดปกติ ยีนบางตัวอาจถูกปิดการทำงาน Aptadir พัฒนา RNA ที่เรียกว่า DNMT1-interacting RNAs หรือ DiRs เพื่อจับและยับยั้งเอนไซม์ DNMT1 ซึ่งเกี่ยวข้องกับการเติมเครื่องหมายเมทิลเลชัน โดยบริษัทระบุว่าแนวทางนี้ออกแบบให้ทำงานเฉพาะตำแหน่งของยีน แทนการยับยั้งเมทิลเลชันทั่วทั้งจีโนม 13

หนึ่งในเป้าหมายคือกลุ่มอาการเอ็กซ์เปราะบาง (Fragile X syndrome) ซึ่งบริษัทต้องการฟื้นการทำงานของยีน FMR1 ที่ถูกปิดไว้ ผู้สมัครยาหลัก Ce-49 ถูกระบุว่ามุ่งเป้าไปที่ยีนดังกล่าว 413 อย่างไรก็ตาม นี่เป็นแนวทางการรักษาที่อยู่ระหว่างการศึกษา ไม่ใช่หลักฐานว่าการรักษานี้ได้ผลแล้ว

บริษัทมองว่าเทคโนโลยีนี้อาจนำไปศึกษาในโรคทางพันธุกรรมอื่นและมะเร็งบางชนิดที่เกี่ยวข้องกับการปิดการทำงานของยีนจากเมทิลเลชันผิดปกติ แต่ยังต้องพิสูจน์ต่อไปว่าแนวทางนี้จะปลอดภัยและได้ผลหรือไม่ รวมถึงโรคใดบ้างที่จะเดินหน้าสู่การพัฒนาขั้นต่อไป 113

เงินทุนรอบ 40 ล้านยูโร ใครร่วมลงทุนบ้าง

Aptadir ระบุว่าเงินทุนรอบนี้จะช่วยผลักดันยากลุ่ม RNA inhibitor สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่รักษายาก และพัฒนาแพลตฟอร์มเพื่อศึกษาความเป็นไปได้ในการใช้กับมะเร็งที่รักษายากด้วย 125

4BIO Capital เป็นผู้นำการลงทุน โดยมี EXTEND นักลงทุนเดิมร่วมลงทุนต่อ และมี CDP Venture Capital ผ่าน Digital Transition Fund, Indaco Venture Partners, XGEN Venture และ CE-Ventures เข้าร่วมด้วย นอกจากนี้ยังมี Angelini Ventures ซึ่งลงทุนโดยตรง, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech และ Club degli Investitori 325

สื่อรายงานว่าการระดมทุนครั้งนี้เป็นรอบ Seed ที่ใหญ่ที่สุดของบริษัทไบโอเทคอิตาลี และอยู่ในกลุ่มรอบระยะเริ่มต้นที่ใหญ่ที่สุดในยุโรป อย่างไรก็ตาม ควรมองตัวเลขจัดอันดับดังกล่าวว่าเป็นรายงานที่เผยแพร่ ไม่ใช่การเปรียบเทียบที่ได้รับการตรวจสอบยืนยันอย่างเป็นอิสระจากข้อมูลที่มีอยู่ 2

ยังเป็นงานวิจัย ไม่ใช่ยาที่ใช้รักษาได้ในตอนนี้

Aptadir ยังอยู่ในระยะก่อนคลินิกตามรายงานการระดมทุน 1 กล่าวคือ แนวทาง DiR ยังต้องผ่านการพัฒนาและการทดสอบเพิ่มเติม ก่อนจะทราบว่าจะนำไปใช้กับผู้ป่วยได้หรือไม่

Giovanni Amabile ผู้ก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร อธิบายว่า Aptadir มุ่งทำงานกับโรคที่เกิดจากการปิดการทำงานของยีน ซึ่งโดยปกติควรสร้างโปรตีน 2 แนวคิดนี้สะท้อนสมมติฐานหลักของบริษัท แต่ศักยภาพในการรักษายังต้องผ่านการทดสอบต่อไป