ผู้เชี่ยวชาญจาก Stanford เตือน การบำบัดด้วยการตัดต่อยีน 'ยังไม่พร้อม' สำหรับการทดลองในมนุษย์

นิโคลิชเรียกการทดลองนี้ว่า "กล้าเกินไป" เมื่อพิจารณาจากความไม่สมบูรณ์ของวิทยาศาสตร์ ผู้เชี่ยวชาญอิสระที่ตรวจสอบกรณีนี้ในภายหลังแสดงความกังวลว่าสัญญาณความปลอดภัยในการศึกษาสัตว์อาจถูกมองข้าม และไม่ควรดำเนินการทดลองนี้ บิดามารดาของเด็กหญิงจ่ายเงินมากกว่า 860,000 ดอลลาร์สหรัฐเพื่อสนับสนุนงานก่อนทางคลินิก ซึ่งเป็นข้อตกลงทางการเงินที่ไม่ถูกเปิดเผยในบทความ Nature ที่ให้รายละเอียดการศึกษาสัตว์

การเสียชีวิตดังกล่าวไม่เคยถูกรายงานต่อสาธารณะ จนกระทั่ง Science และ Retraction Watch ร่วมกันเผยแพร่รายงานสืบสวนเมื่อวันที่ 23 กรกฎาคม 2026 ต่อมา คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยเซี่ยงไฮ้เจียวทงได้เปิดการสอบสวนอย่างครอบคลุม

การเสียชีวิตครั้งที่สอง: การทดลองโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์

กรณีที่สองเกี่ยวข้องกับเด็กชายที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ (Duchenne muscular dystrophy) ซึ่งเสียชีวิตในเซี่ยงไฮ้เมื่อเดือนสิงหาคม 2025 หลังจากได้รับยาบำบัดด้วยการตัดต่อยีน CRISPR ขนาดสูงของบริษัท HuidaGene Therapeutics ในการทดลองในมนุษย์ครั้งแรก บริษัทระบุว่าการเสียชีวิตเกิดจากภาวะหายใจลำบากเฉียบพลัน (acute respiratory distress syndrome) ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของอาการภูมิคุ้มกันตอบสนองรุนแรงต่อการรักษา บันทึกการทดลองทางคลินิกแสดงว่าการศึกษาได้ลงทะเบียนเฉพาะเด็กชายอายุ 4 ถึง 8 ปี

ข้อกังวลทางวิทยาศาสตร์หลัก: ผลกระทบต่อระบบร่างกายยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด

นิโคลิชหยิบยกความท้าทายทางชีววิทยาพื้นฐานที่อยู่เบื้องหลังโศกนาฏกรรมทั้งสองครั้ง นั่นคือ นักวิทยาศาสตร์ยัง "ไม่รู้แน่ชัดว่าการเปลี่ยนยีนจะส่งผลต่อร่างกายทั้งหมดอย่างไร" แม้ว่าเทคนิคต่างๆ จะถูกสร้างขึ้นอย่างดีในการทดลองกับสัตว์ แต่นิโคลิชกล่าวว่าเทคนิคเหล่านี้ "ยังไม่สมบูรณ์พอสำหรับการศึกษาในมนุษย์"

ช่องว่างความเข้าใจนี้รุนแรงเป็นพิเศษสำหรับการบำบัดระบบประสาท ซึ่งผลของการตัดต่อยีนในสมองหรือไขสันหลังอาจส่งผลกระทบเป็นลูกโซ่ผ่านเครือข่ายทางระบบประสาทที่ซับซ้อนในรูปแบบที่คาดเดาไม่ได้ อาการภูมิคุ้มกันตอบสนองรุนแรงที่พบในทั้งสองกรณีในเซี่ยงไฮ้เน้นย้ำถึงความเสี่ยงด้านความปลอดภัยที่สำคัญ: ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายสามารถตอบสนองถึงขั้นเสียชีวิตต่อไวรัสพาหะ (viral vectors) ที่ใช้ในการนำส่งกลไกการตัดต่อยีน แม้ว่าข้อมูลก่อนทางคลินิกจะดูจัดการได้ก็ตาม

ผลกระทบต่อกฎระเบียบทั่วโลก

การเสียชีวิตที่ไม่ถูกเปิดเผยได้จุดประเด็นถกเถียงอีกครั้งว่าหน่วยงานกำกับดูแลควรควบคุมการทดลองที่ริเริ่มโดยผู้วิจัย (investigator-initiated trials) อย่างไร ซึ่งเป็นช่องทางที่อนุญาตให้มีการทดสอบในมนุษย์อย่างรวดเร็วในจีนโดยมีการกำกับดูแลน้อยกว่าการทดลองทางคลินิกมาตรฐาน ขณะนี้ยังมีการถกเถียงเกี่ยวกับรูปแบบการทดลองแบบเร่งรัดที่คล้ายคลึงกันนี้ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป ผู้เชี่ยวชาญเน้นย้ำว่าการเปิดเผยอย่างรวดเร็วและการสอบสวนการเสียชีวิตอย่างซื่อสัตย์เป็นสิ่งสำคัญยิ่งในการรักษาความไว้วางใจของสาธารณชนต่อการบำบัดด้วยการตัดต่อยีน

การประเมินของนิโคลิชชี้ให้เห็นถึงการก่อตัวของฉันทามติในวงกว้าง: ศักยภาพของเทคโนโลยี CRISPR และ base editing นั้นมีจริง แต่การเร่งรีบไปสู่การทดสอบในมนุษย์นั้นแซงหน้าวิทยาศาสตร์ไปแล้ว จนกว่านักวิจัยจะสามารถทำนายและควบคุมว่าการตัดต่อยีนจะส่งผลต่อสิ่งมีชีวิตทั้งหมดอย่างไร — ไม่ใช่แค่เนื้อเยื่อเป้าหมาย — การทดลองในมนุษย์ยังคงเป็นความพยายามที่มีความเสี่ยงสูง

สำหรับครอบครัวที่กำลังเผชิญกับโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรง การรอคอยนั้นเจ็บปวด แต่ข้อความของนิโคลิชชัดเจน: ความอดทนไม่ได้เป็นเพียงความรอบคอบ แต่เป็นสิ่งจำเป็นเพื่อหลีกเลี่ยงโศกนาฏกรรมซ้ำซากที่อาจบั่นทอนทั้งวงการ