AI hittar sitt första validerade mål inom neurovetenskap

Målet är kopplat till en ännu inte offentliggjord neurodegenerativ sjukdom och går nu vidare till ett gemensamt program för tidig utveckling av småmolekylära läkemedel . Det är det första neurovetenskapliga projektet som avancerar inom samarbetet, som offentliggjordes 2021 .

Så letade AI efter rätt mål

Det här var inte resultatet av en lyckträff eller ett enskilt experiment. Målet växte fram ur en systematisk process där storskaliga biologiska experiment kombinerades med maskininlärning.

1. En karta över neuronernas biologi

Forskarna odlade över 1 biljon neuronala celler som framställts från humana inducerade pluripotenta stamceller, så kallade hiPSC-celler. Därefter slogs var och en av de över 17 000 proteinkodande generna ut individuellt med CRISPR-teknik.

Resultatet blev mer än 30 miljoner cellbilder. På materialet tränades en särskild grundmodell – en så kallad foundation model – som kunde tolka hur olika genetiska förändringar påverkade neuronernas utseende och beteende .

Denna datamängd, Neuron Map, ska inte blandas ihop med den tidigare Microglia Map från oktober 2025. Microglia är hjärnans immunceller, och den kartan fokuserade på deras biologi. Båda kartorna byggdes inom samma samarbete, men målet som nu går vidare kom från den större Neuron Map .

2. En AI-sökning över hela genomet

I stället för att pröva en biologisk hypotes i taget kunde modellen jämföra alla genetiska förändringar mot kända drivkrafter bakom neurologisk sjukdom. Kandidaterna rangordnades efter hur nära de låg sjukdomsrelevanta biologiska processer .

På så sätt fungerar plattformen mer som en motor för att generera och prioritera hypoteser än som ett system som enbart automatiserar redan kända forskningssteg.

3. Tre nivåer av experimentell kontroll

För att få gå vidare behövde kandidaterna klara tre separata tester:

• Validering av biologiska signalvägar: Gav den genetiska förändringen det resultat som modellen förutsagt?
• Funktionell validering: Ledde en förändring av målet till meningsfulla effekter i humana neuronala celler?
• Sjukdomsvalidering: Påverkade förändringen själva sjukdomsfenotypen?

Först efter att ha klarat alla tre nivåerna kunde ett mål gå vidare .

Viktig skillnad: Målet som nu går in i programmet för tidig läkemedelsutveckling kommer från Neuron Map. Microglia Map var en separat, tidigare milstolpe med fokus på hjärnans immunceller. Kartorna har däremot båda tagits fram inom samarbetet mellan Recursion, Roche och Genentech .

Varför detta spelar roll för AI-baserad läkemedelsutveckling

Ett första konkret bevis inom neurovetenskap

CNS-forskning har länge varit förknippad med några av läkemedelsutvecklingens högsta misslyckandefrekvenser. Att ett AI-baserat biologisystem nu har levererat ett nytt, experimentellt validerat mål inom neurovetenskap är därför ett viktigt tidigt bevis på plattformens potential .

Det betyder inte att ett färdigt läkemedel är nära. Målet befinner sig fortfarande i den tidiga forskningsfasen och måste först leda till en lovande substans, därefter genomgå prekliniska studier och kliniska prövningar.

Skalan kan förändra sökandet efter nya mål

Samarbetet visar vad som blir möjligt när biologiska experiment genomförs i mycket stor skala och kombineras med AI. Biljontals celler, helgenomsscreening och miljontals bilder kan ge en bredare bild av biologin än en sekventiell process där forskare testar en idé i taget .

Mindre osäkerhet kring outforskade mekanismer

Genom att börja med mänsklig genetisk och biologisk information och sedan söka igenom hela genomet efter relaterade mekanismer kan plattformen bidra till att minska osäkerheten kring helt nya mål. Det eliminerar inte risken – men kan göra det lättare att avgöra vilka hypoteser som är värda att testa vidare .

Recursions vd Najat Khan har beskrivit detta som det första av upp till 40 möjliga program inom samarbetet . Hittills har partnerskapet genererat 216 miljoner dollar i förskotts- och milstolpebetalningar .

AI-boomen inom läkemedelsindustrin

Genombrottet kommer samtidigt som investeringarna i AI-baserad läkemedelsforskning ökar kraftigt.

Fler miljardaffärer

• Mellan januari 2025 och juli 2026 satsade stora läkemedelsbolag över 22 miljarder dollar i redovisat kapital på AI-bioteknik och datorbaserad läkemedelsutveckling genom företagsköp, partnerskap och licensaffärer .
• Riskkapitalet till AI-baserad läkemedelsutveckling uppgick till omkring 11 miljarder dollar under 2025, fördelat på 348 affärer. Året före låg nivån på cirka 8,9 miljarder dollar .
• Under 2024 och 2025 uppgick det samlade värdet av partnerskap och företagsaffärer inom AI- och ML-baserad läkemedelsutveckling till över 55 miljarder dollar .
• Under första kvartalet 2026 slöts 36 större AI-partnerskap – dubbelt så många som under samma kvartal 2025 .

Några uppmärksammade exempel är:

Från enskilda molekyler till plattformar

En tydlig trend under 2025 och 2026 är att läkemedelsbolagen inte bara köper rättigheterna till en enskild substans. I stället investerar de i AI-plattformar som kan identifiera många mål, designa molekyler och stödja flera delar av forskningskedjan.

Recursion–Exscientia-fusionen och den växande mängden plattformsaffärer tyder på att AI-baserad läkemedelsforskning håller på att bli en del av den ordinarie forskningsinfrastrukturen, snarare än ett separat experimentområde .

FDA och EMA formaliserar spelreglerna

Myndigheterna försöker samtidigt skapa en tydligare ram för hur AI ska användas och bedömas i läkemedelsutvecklingen.

• Januari 2025: USA:s läkemedelsmyndighet FDA publicerade sitt första utkast till vägledning, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Dokumentet beskriver en riskbaserad modell för att bedöma om ett AI-verktyg är tillförlitligt för ett bestämt användningsområde .
• Januari 2026: FDA och den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA publicerade gemensamt Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. Principerna beskriver förväntningar på AI-genererad evidens under läkemedlets hela livscykel .

Kärnan är kravet på så kallad modellkredibilitet: företagen måste kunna visa att modellen är tillräckligt tillförlitlig för det specifika ändamål den ska användas till i en regulatorisk ansökan .

Det är också viktigt att skilja på läkemedelsupptäckt och regulatoriskt beslutsstöd. FDA:s utkast från januari 2025 gäller AI som producerar information för regulatoriska bedömningar av läkemedels säkerhet, effekt eller kvalitet. Det omfattar uttryckligen inte AI som används i själva upptäckten av nya läkemedel .

Slutsats

Recursion och Genentechs projekt är ännu inte ett nytt läkemedel – men det är en tydlig milstolpe. För första gången i detta samarbete har ett AI-identifierat mål inom neurovetenskap klarat experimentell validering och gått vidare till ett gemensamt program för tidig läkemedelsutveckling.

Det verkliga testet återstår: om målet kan omvandlas till en säker och effektiv behandling. Men riktningen är tydlig. Frågan i läkemedelsbranschen handlar inte längre bara om huruvida AI kan hitta nya mål, utan om hur snabbt AI-baserad forskning kan leda hela vägen till läkemedel som hjälper patienter.